老司机福利精品日韩AV,成人影院无码AV一区二区,亚洲AV日韩第一第二社区,极品露脸日韩AV

Avidity Biosciences公司今日宣布了來自MARINA開放標(biāo)簽擴(kuò)展試驗(yàn)（MARINA-OLE）的最新積極長期數(shù)據(jù)。數(shù)據(jù)顯示掖看，其抗體偶聯(lián)RNAi療法del-desiran（曾用名AOC 1001）治療1型強(qiáng)直性肌營養(yǎng)不良（DM1）的患者時糜实，與自然疾病歷史數(shù)據(jù)相比腕铸，在多個臨床終點(diǎn)逆轉(zhuǎn)疾病進(jìn)展允由。該公司計(jì)劃在今年第二季度啟動3期臨床試驗(yàn)HARBOR颈娜，該試驗(yàn)將使用MARINA-OLE中確認(rèn)的臨床終點(diǎn)除师，包括視頻手部張開時間檢測（video hand opening time地回，vHOT）扁远，關(guān)鍵次要終點(diǎn)包括通過手握力和定量肌肉測試（QMT）檢測的肌肉力量，以及通過DM1-Activ測量的日常生活活動刻像。

Del-desiran由Avidity專有的靶向1型轉(zhuǎn)鐵蛋白受體（TfR1）單克隆抗體與靶向DMPK基因mRNA的siRNA偶聯(lián)所構(gòu)成畅买。臨床前研究顯示，它能夠成功遞送siRNA至肌肉組織细睡，在骨骼肌谷羞、心肌與平滑肌等組織中引起持續(xù)性、劑量依賴性DMPK的mRNA水平下降簿馍。美國FDA與歐洲藥品管理局（EMA）皆授予其孤兒藥資格脯黎，F(xiàn)DA還授予此療法快速通道資格。DM1是一種未被充分認(rèn)識忆帐、逐漸惡化且常常致命的神經(jīng)肌肉疾病兵正，目前沒有獲批的治療方法。

MARINA-OLE研究中的長期del-desiran數(shù)據(jù)顯示梢纫，與匹配的自然病史研究人群相比窖硝，一年內(nèi)在多個終點(diǎn)上逆轉(zhuǎn)了患有DM1的人的疾病進(jìn)展，包括肌張力虫弓、肌肉力量和患者報告的日常生活活動起胡。

▲Del-desiran顯著改善vHOT臨床終點(diǎn)（圖片來源：Avidity Biosciences公司官網(wǎng)）

▲Del-desiran顯著改善手握力和定量肌肉測試指標(biāo)（圖片來源：Avidity Biosciences公司官網(wǎng)）

安全性方面灵吃，在超過265次輸注中抛伏，del-desiran繼續(xù)顯示出良好的安全性和耐受性。在MARINA-OLE研究中：所有相關(guān)不良事件（AE）均為輕度或中度灵界，MARINA-OLE中最常見相關(guān)AE為惡心和頭痛鳍泥，沒有與研究藥物相關(guān)的嚴(yán)重不良事件（SAE）。

英文原文：https://www.fshdsociety.org/2023/10/10/avidity-announces-new-positive-aoc-1001-data/