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三年前屉胳，識(shí)林資深撰稿人榆木疙瘩曾在其周末雜談專(zhuān)欄發(fā)布文章“新藥發(fā)展征程上的不祥之兆”探討只顧臨床需要不顧給付能力的做法還能持續(xù)多久亭引？日前美國(guó) FDA 生物制品審評(píng)與研究中心（CBER）主任 Peter Marks 在 5 月 8 日美國(guó)基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)年會(huì)上也提及了同樣的問(wèn)題褂宙。

他提到翠霍，“每次我們批準(zhǔn)一種新的基因療法，然后公司宣布基因療法的價(jià)格時(shí)痕寓，局長(zhǎng)（FDA 局長(zhǎng) Robert Califf）都會(huì)給我發(fā)一封簡(jiǎn)訊傲醉，通常很短，我喜歡簡(jiǎn)短的電子郵件呻率∮脖希”

他會(huì)議表示呻引，“最近一封電郵是 425 萬(wàn)美元和感嘆號(hào)。后面好像有很多個(gè)感嘆號(hào)吐咳。我不記得有多少了逻悠，電子郵件的內(nèi)容就是這些。但我知道這封郵件的意思是什么韭脊□宸纾”

今年 3 月份，Orchard Therapeutics 公司的基因療法 Lenmeldy 獲得 FDA 批準(zhǔn)用于治療罕見(jiàn)遺傳病異染性腦白質(zhì)營(yíng)養(yǎng)不良（MLD）乾蓬，該療法批準(zhǔn)后以 425 萬(wàn)美元的價(jià)格迅速奪得最昂貴藥物的稱(chēng)號(hào)，取代了之前 CSL Behring 和 uniQure 的 B 型血友病基因療法 Hemgenix 的桂冠慎恒，后者的折扣前售價(jià)為 350 萬(wàn)美元任内。Orchard 表示惧仪，價(jià)格“反映了該療法可能提供的價(jià)值……以及該療法可能對(duì)整體醫(yī)療保健利用率產(chǎn)生的潛在長(zhǎng)期影響赔膳≈鸲梗”

Marks 表示而晒，CBER 在其審評(píng)治療產(chǎn)品的審批決策中不考慮價(jià)格劈遂。這不屬于其審評(píng)團(tuán)隊(duì)的職責(zé)范圍馍忽。但“另一方面曼沐，我的工作是審視整個(gè)生態(tài)系統(tǒng)超瞧。獨(dú)立于特定產(chǎn)品并思考杀终，這是否可持續(xù)洛怠？換句話說(shuō)，如果我們繼續(xù)收取一劑 100 萬(wàn)或 200 萬(wàn)美元的費(fèi)用息聪，我們是否能最終讓基因治療領(lǐng)域成熟并開(kāi)始治療更常見(jiàn)的疾裁急馈？”

FDA 相信其自身可以在一定程度上幫助解決定價(jià)問(wèn)題员研。額外的監(jiān)管措施可能會(huì)增加生物技術(shù)公司的成本徙蜓，尤其是那些致力于治療罕見(jiàn)疾病的小型生物技術(shù)公司。因此阶质，Marks 表示贫怀，F(xiàn)DA 必須盡可能簡(jiǎn)化運(yùn)營(yíng)。

他表示糕伐，“我們非常清楚這一點(diǎn)砰琢，并明白我們可以采取一些措施，希望有助于改進(jìn)生產(chǎn)技術(shù)赤炒，這將通過(guò)縮短開(kāi)發(fā)時(shí)間來(lái)降低成本氯析，因此我們可以在整個(gè)生態(tài)系統(tǒng)上使用杠桿≥喊”

Marks 認(rèn)為掩缓，如果基因療法的成本不發(fā)生重大變化雪情，這一類(lèi)先進(jìn)療法永遠(yuǎn)不會(huì)走向全球。提高基因治療的可及性的最重要最先要做的就是降低成本你辣⊙餐ǎ“我們想幫助更多的人，我們想幫助全球更多的人舍哄。我們要做到這一點(diǎn)的最終方法是降低這些療法的成本宴凉。如果我們能夠充分降低成本，基因療法實(shí)際上可能最終會(huì)取代一些傳統(tǒng)療法表悬。例如蓄帐，有一天，一種基因療法可以幫助人們大幅降低膽固醇俏川【浚”

對(duì)于 Marks 來(lái)說(shuō)，高昂的價(jià)格也強(qiáng)調(diào)了批準(zhǔn)后長(zhǎng)期患者隨訪的必要性符殊∩固桑患有鐮狀細(xì)胞病或 β 地中海貧血等疾病的患者現(xiàn)在有資格接受基因治療，在他們與慢性疾病斗爭(zhēng)多年后一旦接受治療倘秸，可能很難保持跟蹤挑胯。“可以想象轨皮，如果你的地中海貧血或鐮狀細(xì)胞病已治愈伪滤，你可能不想再跟醫(yī)院打交道，但隨訪行動(dòng)對(duì)于了解持續(xù)的獲益和任何不良影響非常重要燎厘〔彼裕”另外，他還指出拆座，對(duì)少數(shù)患有罕見(jiàn)疾病的人進(jìn)行追蹤也可能成本高昂主巍。

Marks 表示，F(xiàn)DA 將在未來(lái)幾年考慮如何激勵(lì)長(zhǎng)期隨訪數(shù)據(jù)收集挪凑。這種真實(shí)世界數(shù)據(jù)對(duì)于向支付方（政府醫(yī)保孕索、商業(yè)保險(xiǎn)或雇主）證明價(jià)值至關(guān)重要。

Marks 最后還提到躏碳，即使基因療法的價(jià)格高達(dá)數(shù)百萬(wàn)美元搞旭，由于其通常被批準(zhǔn)用于罕見(jiàn)疾病和較小的患者群體，基因療法的醫(yī)療保險(xiǎn)支出永遠(yuǎn)也不會(huì)達(dá)到目前 GLP-1 減肥治療藥的支出高峰菇绵。根據(jù) KFF（Kaiser Family Foundation）對(duì)近期政府?dāng)?shù)據(jù)的分析肄渗，GLP-1 藥物的醫(yī)療保險(xiǎn)總支出從 2018 年的 5700 萬(wàn)美元飆升至 2022 年的 57 億美元。