細(xì)胞與基因治療(CGT)滴督,對(duì)以小分子和大分子藥物為主的生物醫(yī)藥市場(chǎng)起到了重要的補(bǔ)充挣呛、迭代和開(kāi)拓作用馁捌,引領(lǐng)生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)的第三次變革男梆,是當(dāng)下生物醫(yī)藥最火熱蔬充、最有前景的賽道領(lǐng)域羽莺。
CGT定義和范圍:任何以細(xì)胞或細(xì)胞內(nèi)基因改造為對(duì)象的都屬于CGT灭袁,因此廣義的細(xì)胞和基因治療(CGT)不僅包括免疫細(xì)胞治療猬错、干細(xì)胞治療、基因治療,還應(yīng)包括大小核酸療法以及溶瘤病毒療法倦炒。
從廣義的CGT范圍來(lái)看浴祥,中國(guó)整體CGT產(chǎn)業(yè)呈現(xiàn)追趕甚至超越美國(guó)的態(tài)勢(shì),中國(guó)市場(chǎng)增速是全球平均值的3倍毁兼,投融資市場(chǎng)增速超過(guò)全球整體水平预蒜,臨床試驗(yàn)項(xiàng)目?jī)H次于美國(guó),CAR-T上市產(chǎn)品數(shù)占到了全球的半壁江山……
在中國(guó)發(fā)展如此迅猛之下坝跃,哪座城市起到了最強(qiáng)引領(lǐng)作用论燎?從已上市產(chǎn)品、在研管線和企業(yè)主體分布看看誰(shuí)是中國(guó)CGT領(lǐng)域的TOP1城市鹅昭。
01 從CGT已上市產(chǎn)品看褥甜,上海率先跑出
截至目前,我國(guó)有9款細(xì)胞與基因治療產(chǎn)品獲得國(guó)家藥監(jiān)局上市批準(zhǔn)束湃,其中5款CAR-T產(chǎn)品拯骤、1款溶瘤病毒、1款基因治療袖共、2款mRNA疫苗婚蛮。主要分布在上海、南京敷矫、天津例获、云南和深圳這5大城市,而上海以4款數(shù)量遙遙領(lǐng)先沪饺。
圖1:國(guó)內(nèi)已上市CGT藥物城市分布(注:藥渡數(shù)據(jù)整理)
上海在CAR-T上亮點(diǎn)突出躏敢,有3款產(chǎn)品上市闷愤,來(lái)源于復(fù)星凱特整葡、藥明巨諾、科濟(jì)藥業(yè)讥脐。還擁有國(guó)內(nèi)唯一的溶瘤病毒療法——來(lái)源于三維生物的安柯瑞遭居。南京和天津也各自跑出了1款上市CAR-T產(chǎn)品,來(lái)自南京馴鹿生物的伊基奧侖賽注射液和來(lái)自天津合源生物的納基奧侖賽注射液旬渠。云南則依托沃森生物上市了2款治療新型冠狀病毒感染的mRNA疫苗俱萍。深圳雖然擁有全球最早上市的一款基因治療藥物——賽百諾的今又生,但因?yàn)榀熜Р患迅娑?zhuān)利糾紛等各種因素枪蘑,目前鮮見(jiàn)其身影,更何況新的CAR-T岖免、基因編輯治療咆上、mRNA等技術(shù)在不斷突破涌現(xiàn),顛覆以往技術(shù)。
表1:國(guó)內(nèi)已上市CGT藥物名單(注:藥渡數(shù)據(jù)整理)
02 從CGT在研管線看准贯,上海儲(chǔ)備潛力最大
從在研藥物管線看说拾,上海同樣遙遙領(lǐng)先,CGT藥物管線數(shù)量397個(gè)掘防,其次是北京(226)蝗广、杭州(114)、蘇州(108)窿茧、深圳(88)音族。這背后的主要原因在于長(zhǎng)三角地區(qū)以往醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展積累,其生物醫(yī)藥龍頭企業(yè)眾多算郭,在資金怨怒、人才、研發(fā)(或獲取海外技術(shù)合作)等方面優(yōu)勢(shì)明顯线满,因此其企業(yè)在往CGT賽道切入也具有先發(fā)優(yōu)勢(shì)榴痢。
圖2:全國(guó)主要城市細(xì)胞與基因治療管線對(duì)比(來(lái)源:藥渡數(shù)據(jù)庫(kù))
從管線數(shù)量TOP10企業(yè)來(lái)看,來(lái)自上海的企業(yè)或單位居多同诫,包括上海雅科生物粤策、上海元宋生物、優(yōu)卡迪误窖、原啟生物叮盘、邦耀生物等5家。其中上海雅科生物管線數(shù)量超35個(gè)霹俺,是國(guó)內(nèi)CAR-T細(xì)胞臨床研究病例數(shù)較多的單位柔吼。浙江大學(xué)和深圳市免疫基因治療研究院的管線數(shù)也超過(guò)25個(gè),位居前三丙唧,在臨床研究上積累了大量技術(shù)成果愈魏。
圖3:全國(guó)CGT藥物管線數(shù)量TOP10(來(lái)源:藥渡數(shù)據(jù)庫(kù))
03 從企業(yè)數(shù)量看,同樣上海集聚程度最高
從企業(yè)數(shù)量看想际,根據(jù)藥渡數(shù)據(jù)顯示培漏,上海、北京胡本、南京和蘇州的CGT企業(yè)數(shù)量領(lǐng)先牌柄,處于全國(guó)第一梯隊(duì)。上海在藥物產(chǎn)品粮锻、企業(yè)集聚程度上均明顯領(lǐng)先粥蜘,在于其擁有的跨國(guó)藥企優(yōu)勢(shì),因?yàn)闊o(wú)論是基因治療還是CAR-T治療技術(shù)最初都是由海外的企業(yè)率先實(shí)現(xiàn)突破刃拼,海外藥企往往擁有領(lǐng)先性技術(shù)渔缅,而上海的國(guó)際化企業(yè)能快速引進(jìn)這些領(lǐng)先技術(shù)们萄。
圖4:全國(guó)城市細(xì)胞與基因治療企業(yè)數(shù)量對(duì)比(來(lái)源:藥渡數(shù)據(jù)庫(kù),依據(jù)擁有CGT藥物研發(fā)管線的企業(yè)主體)
上海:上海在這一領(lǐng)域的發(fā)展最為靠前芬阀。復(fù)星凱特焦驰、藥明巨諾將CAR-T療法引進(jìn)到上海,成功推動(dòng)了我國(guó)首個(gè)細(xì)胞治療產(chǎn)品阿基侖賽注射液獲批上市,填補(bǔ)了細(xì)胞治療藥品的國(guó)內(nèi)空白讽渐。
除了復(fù)興凱特搭照、藥明巨諾、科濟(jì)藥業(yè)揭斥,還集聚了亙喜生物凝估、本導(dǎo)基因、西比曼生物眶衙、恒潤(rùn)達(dá)生甜奄、優(yōu)卡迪等一批有在研CGT管線的企業(yè)。擁有和元生物窃款、藥明等CGT CDMO龍頭企業(yè)课兄,為CGT研發(fā)創(chuàng)造良好配套生態(tài)。
上海還在國(guó)內(nèi)率先打造了細(xì)胞與基因治療的專(zhuān)業(yè)園區(qū)晨继,截至目前烟阐,全國(guó)已批準(zhǔn)的細(xì)胞與基因藥物臨床試驗(yàn)項(xiàng)目中,來(lái)自張江細(xì)胞與基因產(chǎn)業(yè)園的項(xiàng)目約占上海的60%——全國(guó)的四分之一紊扬。
在政策層面蜒茄,上海市在去年和前年分別發(fā)了《上海市促進(jìn)基因治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)方案(2023-2025年)》、《上海市促進(jìn)細(xì)胞治療科技創(chuàng)新與產(chǎn)業(yè)發(fā)展行動(dòng)方案(2022—2024年)》餐屎。
北京:依托傳統(tǒng)生物制品深厚基礎(chǔ)和科研集聚優(yōu)勢(shì)檀葛,潛力巨大。雖然北京目前沒(méi)有上市的CGT產(chǎn)品腹缩,但在在研管線數(shù)量和企業(yè)數(shù)量上僅次于上海屿聋,擁有藝妙神州、華夏英泰庆聘、合生基因等一批企業(yè)胜臊。
北京發(fā)展細(xì)胞與基因治療行業(yè)具備其他地區(qū)不具備的比較優(yōu)勢(shì),包括國(guó)內(nèi)首屈一指的醫(yī)療資源商寝、國(guó)內(nèi)聚集的科研院所、醫(yī)藥監(jiān)管機(jī)構(gòu)性里,以及早期國(guó)家隊(duì)機(jī)構(gòu)在疫苗愁淀、血液制品、重組蛋白等傳統(tǒng)的生物制品領(lǐng)域所積累的優(yōu)勢(shì)谨冷。因此曙椎,北京在CGT領(lǐng)域的未來(lái)潛力巨大。
此外,北京還優(yōu)先獲得來(lái)自國(guó)家層面的政策支持卤诗,去年國(guó)務(wù)院公布關(guān)于《支持北京深化國(guó)家服務(wù)業(yè)擴(kuò)大開(kāi)放綜合示范區(qū)建設(shè)工作方案》的批復(fù)棘扯,指出在風(fēng)險(xiǎn)可控的前提下,推進(jìn)健康醫(yī)療服務(wù)領(lǐng)域等5大服務(wù)業(yè)重點(diǎn)領(lǐng)域深化改革擴(kuò)大開(kāi)放事晶。
其中明確提出肤币,探索對(duì)干細(xì)胞與基因領(lǐng)域醫(yī)藥研發(fā)企業(yè)外籍及港澳臺(tái)從業(yè)人員的股權(quán)激勵(lì)方式。支持干細(xì)胞與基因研發(fā)國(guó)際合作峰裁,有利于海外科研人員在國(guó)內(nèi)參與干細(xì)胞基因治療產(chǎn)業(yè)的創(chuàng)業(yè)和創(chuàng)新夏哭,為企業(yè)實(shí)現(xiàn)北交所上市掃清海外科研人員持股障礙。
南京:CGT領(lǐng)域的異軍突起之城献联,是除上海外竖配,已經(jīng)跑出2款上市的CAR-T產(chǎn)品的城市,來(lái)自傳奇生物和馴鹿生物里逆,還都是自主研發(fā)进胯,可見(jiàn)實(shí)力突出。雖然儲(chǔ)備在研管線數(shù)和企業(yè)數(shù)上不如上海北京原押,但也憑借這2款上市產(chǎn)品位列全國(guó)免疫細(xì)胞療法領(lǐng)域第一方陣龄减。
2022年3月1日,傳奇生物自主研發(fā)的西達(dá)基奧侖賽在美獲批上市班眯,成為中國(guó)首個(gè)成功“出合M#”的CAR-T療法。南京馴鹿生物醫(yī)藥有限公司同樣是基因與細(xì)胞領(lǐng)域的佼佼者署隘,該公司研發(fā)的伊基奧侖賽注射液(商品名:赋枘埽可蘇)獲國(guó)家藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)上市。
目前南京依托江北新區(qū)磁餐、江寧區(qū)棵薛、棲霞區(qū)三個(gè)發(fā)展先導(dǎo)區(qū),構(gòu)建基因與細(xì)胞瞪殖、活體生物產(chǎn)業(yè)發(fā)展格局抗该,打造國(guó)內(nèi)具有影響力的基因與細(xì)胞及活體生物應(yīng)用工程基地。
深圳:深圳CGT產(chǎn)業(yè)雖然起步較早(賽百諾)咪朴,但由于科研基礎(chǔ)與產(chǎn)業(yè)積累較為薄弱庙曹,整體上仍處于全國(guó)第二梯隊(duì),近年來(lái)也未見(jiàn)重大的新藥物產(chǎn)品上市蘑瓢。
與北京班痹、上海的大型藥企主導(dǎo)不同,深圳企業(yè)大多為民營(yíng)中小企業(yè)梦铭,研發(fā)實(shí)力較弱蔚抖。同時(shí)辙哪,深圳受限于自身的高質(zhì)量科研機(jī)構(gòu)與臨床資源的不足,在與北京孔尸、上海沽澜、南京等城市競(jìng)爭(zhēng)中處于劣勢(shì)。
深圳試圖在政策突破上探索塑造自己的優(yōu)勢(shì)竟闪,出臺(tái)《深圳經(jīng)濟(jì)特區(qū)細(xì)胞和基因產(chǎn)業(yè)促進(jìn)條例》离福,但也未見(jiàn)明顯突破成效。代表性企業(yè)包括天達(dá)康瘫怜、普瑞金术徊、賓德生物、亦諾微鲸湃、北科生物等赠涮。
小結(jié)
綜合上市CGT產(chǎn)品、在研管線數(shù)和企業(yè)數(shù)看暗挑,上海是當(dāng)之無(wú)愧的國(guó)內(nèi)CGT領(lǐng)域的TOP1笋除,將成為中國(guó)CGT的最強(qiáng)引領(lǐng)區(qū)域。而北京炸裆、南京垃它、蘇州等也可進(jìn)入第一梯隊(duì),成為僅次于上海的CGT集聚高地烹看。