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Avidity Biosciences今日宣布涉姆，美國(guó)FDA已授予公司的主打在研療法delpacibart etedesiran（del-desiran城侧，AOC 1001）突破性療法認(rèn)定赃织，用于治療1型肌強(qiáng)直性營(yíng)養(yǎng)不良（DM1）亮钦。Del-desiran是一款抗體偶聯(lián)RNAi療法赫蛇，旨在解決DM1的根本原因酷麦。DM1是一種逐步加重且往往致命的神經(jīng)肌肉疾病甚负，目前沒有批準(zhǔn)的治療方法。

Avidity將在本季度啟動(dòng)del-desiran的關(guān)鍵性3期臨床試驗(yàn)HARBOR窝剖。這一試驗(yàn)的主要終點(diǎn)為視頻手部張開時(shí)間檢測(cè)（video hand opening time麻掸，vHOT），關(guān)鍵的次要終點(diǎn)包括通過握力測(cè)試和定量肌肉測(cè)試（QMT）總分來衡量的肌肉力量赐纱，以及通過DM1-Activ量表評(píng)估的日常生活活動(dòng)脊奋。

Del-desiran是Avidity利用其抗體偶聯(lián)寡核苷酸平臺(tái)開發(fā)的主打候選療法，旨在通過降低與疾病相關(guān)的DMPK基因的mRNA水平疙描，解決DM1的根本原因诚隙。它將與轉(zhuǎn)鐵蛋白受體1（TfR1）結(jié)合的專有單克隆抗體，與靶向DMPK基因的siRNA偶聯(lián)起胰。在臨床前研究中久又，del-desiran成功將siRNA輸送到肌肉細(xì)胞中，從而在骨骼效五、心臟和平滑肌等多種肌肉中持久地消、劑量依賴地降低DMPK的mRNA水平。美國(guó)FDA與歐洲藥品管理局（EMA）皆授予其孤兒藥資格畏妖，F(xiàn)DA還授予此療法快速通道資格脉执。

日前公布的MARINA開放標(biāo)簽擴(kuò)展試驗(yàn)的最新長(zhǎng)期數(shù)據(jù)顯示，與自然疾病歷史數(shù)據(jù)相比层掺，接受del-desiran治療的患者在多個(gè)臨床終點(diǎn)表現(xiàn)出疾病進(jìn)展逆轉(zhuǎn)坠汹。

英文原文：https://www.prnewswire.com/news-releases/avidity-biosciences-receives-fda-breakthrough-therapy-designation-for-delpacibart-etedesiran-aoc-1001-for-treatment-of-myotonic-dystrophy-type-1-302139039.html