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醫(yī)藥領(lǐng)域正在經(jīng)歷一個(gè)藥價(jià)紀(jì)錄“日日新”的時(shí)代茄码，最高藥價(jià)不斷被新批準(zhǔn)的療法刷新牺陶。

從平均療法價(jià)格來(lái)看避顶，基因療法無(wú)疑顯著高于其它模式察藐，無(wú)論是CAR-T還是其它細(xì)胞療法敷裁，其平均價(jià)格都難以望其項(xiàng)背契片。

值得注意的是，近期巴西與印度針對(duì)基因療法的降價(jià)動(dòng)作不斷凄系，試圖改變天價(jià)藥物現(xiàn)狀穴肄。巴西、印度能成為“救火隊(duì)員”嗎量票？

天價(jià)基因療法們

據(jù)統(tǒng)計(jì)人度，標(biāo)價(jià)排名前十位的基因療法價(jià)格都超過(guò)了200萬(wàn)美元。盡管許多先進(jìn)療法具有顯著的臨床益處来讯，但其成本效益仍然令人擔(dān)憂拉氧。

表1 基因療法價(jià)格排名表

數(shù)據(jù)來(lái)源：公開(kāi)資料整理

臨床和經(jīng)濟(jì)審查研究所對(duì)多種先進(jìn)療法產(chǎn)品進(jìn)行了分析壳坪，結(jié)果是制造商的定價(jià)普遍高于合理價(jià)格。例如掰烟，考慮到潛在的成本抵消爽蝴，ICER建議Hemgenix的價(jià)格基準(zhǔn)為290萬(wàn)美元（實(shí)際成本為350萬(wàn)美元），Zolgensma的價(jià)格基準(zhǔn)為110至210萬(wàn)美元（實(shí)際標(biāo)價(jià)為210萬(wàn)美元）纫骑，Zynteglo的具有成本效益價(jià)格為210萬(wàn)美元蝎亚，而實(shí)際價(jià)格為280萬(wàn)美元。

《自然》2023年發(fā)表的一份報(bào)告指出惧磺，細(xì)胞和基因療法的年成本平均為204億美元颖对。該報(bào)告預(yù)計(jì)，2026年年度支出將增至253億美元磨隘，但在2034年將下降至210億美元。

圖1 先進(jìn)療法平均價(jià)格對(duì)比圖 圖片來(lái)源：Drug Discovery&Development

圖2 細(xì)胞與基因療法價(jià)格圖 圖片來(lái)源：Drug Discovery&Development

巴西顾患、印度番捂，能成為“救火隊(duì)員”嗎？

盡管人們普遍認(rèn)為江解，基因和細(xì)胞療法相對(duì)于終生治療來(lái)說(shuō)具有成本效應(yīng)设预，但高昂的價(jià)格仍然是行業(yè)內(nèi)關(guān)注的焦點(diǎn)，迫切需要降低細(xì)胞和基因療法的天價(jià)废筒，使得這些“此曲只應(yīng)天上有”的藥物盡快恩澤眾生焦忌。

目前，巴西正試圖通過(guò)美國(guó)非營(yíng)利組織Caring Cross棉挤，以及由巴西衛(wèi)生部資助的公共衛(wèi)生和研究基金會(huì)Fiocruz之間的獨(dú)特合作伙伴關(guān)系來(lái)做到這一點(diǎn)绳粮。Caring Cross認(rèn)為，通過(guò)提供自己的設(shè)備和專業(yè)知識(shí)岳扒，政府和患者應(yīng)該能夠節(jié)省大量資金需天。

Caring Cross和Fiocruz之間的合作目標(biāo)是在巴西本地制造細(xì)胞和基因療法，針對(duì)包括白血病掘叫、淋巴瘤和艾滋病毒感染的CAR-T細(xì)胞療法猩禀。巴西方面的倡議最初側(cè)重于CAR-T療法，向巴西公共衛(wèi)生系統(tǒng)收取每劑約3.5萬(wàn)美元的費(fèi)用洒屡。這大約是美國(guó)和歐洲目前批準(zhǔn)的CAR-T細(xì)胞產(chǎn)品價(jià)格的十分之一躯橡。同其它模態(tài)的藥物不同，先進(jìn)療法的成本中制造費(fèi)用占據(jù)相當(dāng)顯著的比例查奉。與之形成對(duì)比的是廉屑，每月價(jià)格1000美元左右的Wegovy，其生產(chǎn)成本據(jù)稱不足5美元绎谦，而且最大來(lái)源還是注射筆管闷。

正是考慮到基因和細(xì)胞療法成本中制造費(fèi)用的顯著貢獻(xiàn)粥脚，人們才認(rèn)為在海外生產(chǎn)將大幅降低這些昂貴藥物的價(jià)格。Caring Cross開(kāi)發(fā)的制造工藝可顯著降低制造CAR-T細(xì)胞治療產(chǎn)品的材料成本包个。這家非營(yíng)利組織將向Bio-Manguinhos（負(fù)責(zé)生產(chǎn)疫苗刷允、診斷產(chǎn)品和生物制劑的Fiocruz部門）提供技術(shù)、材料和培訓(xùn)碧囊，以便其能夠生產(chǎn)CAR-T細(xì)胞療法和載體树灶。計(jì)劃是對(duì)實(shí)驗(yàn)療法進(jìn)行臨床試驗(yàn)，然后在巴西尋求批準(zhǔn)糯而。

Caring Cross方面稱天通，首批研究預(yù)計(jì)將于今年或2025年初開(kāi)始，批準(zhǔn)的產(chǎn)品可能會(huì)在三年內(nèi)上市熄驼。除了材料和培訓(xùn)之外像寒，Caring Cross還將向醫(yī)院提供專有載體，作為生產(chǎn)和治療的關(guān)鍵材料瓜贾。

印度的生物技術(shù)公司会贝，包括ImmunoACT和Immuneel，正在致力于開(kāi)發(fā)負(fù)擔(dān)得起的CAR-T療法誊殊。即使在歐洲跺鬼，特殊政策也使得一些醫(yī)院能夠生產(chǎn)自己的CAR-T療法。據(jù)稱西班牙巴塞羅那醫(yī)院診所開(kāi)發(fā)的一種CAR-T療法獲得了西班牙監(jiān)管機(jī)構(gòu)的批準(zhǔn)鱼练，并由國(guó)家衛(wèi)生系統(tǒng)報(bào)銷墩沸，為患者提供了另一種選擇，價(jià)格為8.9萬(wàn)歐元（9.7萬(wàn)美元）响攘，大約是生物制藥公司市場(chǎng)上CAR-T產(chǎn)品標(biāo)價(jià)的三分之一址嘴。

Caring Cross與Fiocruz之間的合作估計(jì)將接受2000名患者，每位患者的費(fèi)用在3.5萬(wàn)到4萬(wàn)美元之間厘沉，總成本只有7000萬(wàn)美元伴罢，而按照目前的標(biāo)價(jià)則為7億美元。Caring Cross預(yù)計(jì)今年到明年開(kāi)始淋巴瘤和白血病療法臨床試驗(yàn)护丢。這些療法最初將用于三線治療挚性，但之后會(huì)考慮二線治療，這將顯著擴(kuò)大應(yīng)用范圍砂沛。

同印度的合作有所不同烫扼，Caring Cross將為ImmunoACT提供載體，后者已經(jīng)開(kāi)始銷售CAR-T療法碍庵，但已經(jīng)開(kāi)始著手下一代產(chǎn)品映企。ImmunoACT目前以約4萬(wàn)美元的價(jià)格出售一種療法，但只有富人才能負(fù)擔(dān)得起静浴。ImmunoACT希望用Caring Cross材料制成的新療法能夠惠及更多患者堰氓。印度目前有大約2.5萬(wàn)到3萬(wàn)人有資格接受ImmunoACT開(kāi)發(fā)的CAR-T產(chǎn)品挤渐，但只有2千到5千人能夠承擔(dān)治療費(fèi)用。

ImmunoACT首席執(zhí)行官稱双絮，目前的計(jì)劃是向富栽÷椋患者收取4萬(wàn)美元，而對(duì)其它患者收取3萬(wàn)美元囤攀。為了擴(kuò)大覆蓋范圍软免，ImmunoACT希望說(shuō)服政府提高保險(xiǎn)覆蓋范圍。

影響細(xì)胞和基因療法的長(zhǎng)期價(jià)值因素

細(xì)胞和基因療法的潛在變數(shù)包括治療效果的持久性焚挠、特定的患者群體以及替代療法的可用性膏萧，這些都會(huì)顯著影響成本效益的計(jì)算。例如BioMarin的A型血友病基因療法Roctavian(valoctocogene roxaparvovec)2024年第一季度收獲了80萬(wàn)美元的銷售額挖毅，而B(niǎo)ioMarin原本視其為潛在的重磅炸彈尤稍。Roctavian針對(duì)的是個(gè)存在著激烈競(jìng)爭(zhēng)的市場(chǎng)。

患者不僅療法選擇不少芒浪，而且價(jià)格體系也具有足夠的差異性歧余，患者和付款人可能更不愿意嘗試新的昂貴的替代方案。替代療法的可用性谦牛，即使效果較差，也將提高新基因療法的成本效益的門檻高度价忙。

隨著更多長(zhǎng)期數(shù)據(jù)的出現(xiàn)住建，細(xì)胞和基因療法是否能夠?qū)崿F(xiàn)其臨床承諾，證明其高昂的成本是合理的皮围，將在未來(lái)幾年變得更加清晰逆辐。治療效果的持久性仍然是一個(gè)關(guān)鍵考慮因素。對(duì)于先進(jìn)療法高價(jià)格的一個(gè)常見(jiàn)背書是捏裂，這些具有終生效果的一次性療法比需要重復(fù)給藥的療法更具成本效益唧尊。然而如果這個(gè)基礎(chǔ)不存在，那么高價(jià)便成為了“空中樓閣”吩屹。

患者群體的規(guī)模是另一個(gè)重要因素跪另。與更常見(jiàn)疾病的治療相比，罕見(jiàn)病和超罕見(jiàn)疾病療法在收回開(kāi)發(fā)成本方面面臨著更嚴(yán)峻的挑戰(zhàn)煤搜，這是由患者群體的數(shù)量和可及性決定的免绿。

總而言之，先進(jìn)療法的推廣擦盾，需要盡快降低成本嘲驾，驗(yàn)證其安全性和長(zhǎng)期有效性。通過(guò)這些手段迹卢，這些療法的市場(chǎng)占有率才能得到顯著提升辽故。

Ref.

1.Shah-Neville,W.Can Brazil make cell and gene therapy costs affordable for all?Labiotech.29.04.2024.

2.Buntz,B.With prices topping$4 million,high stakes define cell and gene therapy landscape.Drug Discovery&Development.26.04.2024.

3.Silverman,E.A nonprofit does deals in Brazil and India to make low-cost CAR-T cell therapies widely available.STAT.08.05.2024.

4.Wong,C.H.et al.The estimated annual financial impact of gene therapy in the United States.Gene Ther 30,761–773(2023).https://doi.org/10.1038/s41434-023-00419-9