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PTC治療學(xué)公司于5月14日宣布杨刨，美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局(FDA)已經(jīng)接受了Upstaza(eladocagene exuparvovec)的生物制劑許可申請(qǐng)(BLA)鼠废，這是一種用于治療芳香族L-氨基酸脫羧酶(AADC)缺陷癥的基因療法绰尖。該申請(qǐng)已獲得優(yōu)先審查劫狠，目標(biāo)監(jiān)管行動(dòng)日期為2024年11月13日厦冤。

AADC缺乏癥是一種罕見(jiàn)的遺傳性疾病耳标，其特征是AADC酶活性降低登彪，該酶負(fù)責(zé)合成神經(jīng)遞質(zhì)多巴胺和血清素路统。這種疾病通常會(huì)從生命的最初幾個(gè)月開(kāi)始導(dǎo)致嚴(yán)重殘疾深牲，并影響身體熬席、心理和行為功能×伤桑患有AADC缺乏癥的兒童的痛苦可能會(huì)因以下情況而加劚幢贰：令人痛苦的癲癇樣眼科危機(jī)發(fā)作，導(dǎo)致眼睛在頭上翻白裸努、頻繁嘔吐芦终、行為問(wèn)題和睡眠困難。

Eladocagene exuparvovec是一種基于2型重組腺相關(guān)病毒(AAV2)的一次性基因替代療法绎弯。它旨在將功能性人類多巴脫羧酶(DDC)基因直接傳遞到殼核中选芦，從而增加AADC酶并恢復(fù)多巴胺的產(chǎn)生。

此前版逼，該藥物于2022年7月獲得歐盟批準(zhǔn)赌列，用于治療年齡在18個(gè)月及以上混闪、臨床、分子和遺傳學(xué)確診為AADC缺乏癥并伴有嚴(yán)重表型的患者阅嘶。這也是第一種被批準(zhǔn)用于治療該病的疾病改善療法属瓣，也是第一種直接注入大腦的基因療法。

BLA得到了臨床試驗(yàn)和同情性使用項(xiàng)目的療效和安全性數(shù)據(jù)的支持讯柔，這些數(shù)據(jù)證明了AADC缺陷癥患者的神經(jīng)功能改善抡蛙。一項(xiàng)長(zhǎng)期研究的結(jié)果顯示，在超過(guò)5年的隨訪中魂迄，運(yùn)動(dòng)和認(rèn)知功能得到了快速改善粗截。

PTC Therapeutics首席執(zhí)行官、醫(yī)學(xué)博士Matthew B. Klein表示:“我們很高興能夠向美國(guó)AADC缺陷癥患者提供獲得批準(zhǔn)的療法又邁進(jìn)了一步捣炬⌒懿“迄今為止收集的數(shù)據(jù)繼續(xù)支持Upstaza的變革性好處，這是一種直接注入大腦的高度創(chuàng)新的基因療法湿酸⌒鲆伲”

出處：https://www.formularywatch.com/view/fda-sets-review-date-for-gene-therapy-for-enzyme-deficiency