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日前，BridgeBio Pharma公司在2024年國(guó)際淀粉樣變性協(xié)會(huì)（ISA）研討會(huì)上勺激，公布了其在研療法acoramidis在3期臨床試驗(yàn)ATTRibute-CM中的最新數(shù)據(jù)分析結(jié)果优隔。ATTRibute-CM旨在評(píng)估acoramidis治療伴有心肌病的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白介導(dǎo)的淀粉樣變性（ATTR-CM）的療效和安全性褐泊。美國(guó)FDA已經(jīng)接受了acoramidis用于治療ATTR-CM的新藥申請(qǐng)（NDA）。此前發(fā)布的頂線結(jié)果顯示棋少，接受acoramidis的患者組在30個(gè)月時(shí)總生存率為81%杯娶，與數(shù)據(jù)庫中年齡相匹配的一般人口的生存率（85%）相似。

來自ATTRibute-CM研究的三項(xiàng)分析強(qiáng)調(diào)了血清轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（TTR）水平增加與臨床結(jié)果改善之間的相關(guān)性儡特，包括降低全因死亡率栅苞、心血管死亡率和心血管相關(guān)住院的風(fēng)險(xiǎn)：

血清TTR水平增加與死亡風(fēng)險(xiǎn)降低之間呈現(xiàn)統(tǒng)計(jì)學(xué)顯著相關(guān)性：治療開始后第28天時(shí)血清TTR水平每增加5 mg/dL，根據(jù)不同模型預(yù)測(cè)的至第30個(gè)月的死亡風(fēng)險(xiǎn)降低30.9%或26.1%橄浓。統(tǒng)計(jì)模型表明粒梦，第28天由acoramidis介導(dǎo)的血清TTR增加是患者生存的獨(dú)立預(yù)測(cè)因子亮航。

治療開始后第28天的的血清TTR水平每增加1 mg/dL荸实，至第30個(gè)月的心血管死亡風(fēng)險(xiǎn)降低5.5%。新聞稿指出缴淋，這是首次前瞻性研究驗(yàn)證血清TTR水平變化與ATTR-CM患者心血管死亡風(fēng)險(xiǎn)之間的關(guān)系准给。

治療開始后第28天的血清TTR水平每增加1 mg/dL，至30個(gè)月內(nèi)首次心血管住院的風(fēng)險(xiǎn)降低4.7%重抖。首次心血管住院的Kaplan-Meier曲線顯示露氮，治療效果在第3個(gè)月時(shí)即出現(xiàn)，且持續(xù)分離至第30個(gè)月钟沛，表明治療效益持續(xù)畔规。

▲Acoramidis作用機(jī)制（圖片來源：參考資料[2]）

BridgeBio Pharma表示，這些發(fā)現(xiàn)強(qiáng)調(diào)了acoramidis通過穩(wěn)定TTR水平顯著改善ATTR-CM患者臨床結(jié)果的潛力恨统。Acoramidis是一款新一代叁扫、口服給藥的高效TTR小分子穩(wěn)定劑。它旨在模擬具有保護(hù)作用的TTR T119M突變的功能畜埋，維持TTR蛋白的正常四聚體構(gòu)象莫绣，防止具有毒性的淀粉樣蛋白的產(chǎn)生策见。今年2月，BridgeBio Pharma表示FDA已接受該公司為acoramidis遞交的NDA妆浅，預(yù)計(jì)在今年11月29日之前完成審評(píng)蒜材。

原文鏈接：https://investor.bridgebio.com/news-releases/news-release-details/additional-data-showing-acoramidis-increases-serum-transthyretin