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2024年6月12日凡桥，Avidity Biosciences公布AOC1020治療FSHD的1/2期臨床FORTITUDE最新數據央渣，新聞稿中用了“前所未有”這樣的字眼况饥。

Avidity Biosciences當天股價大漲33%稳虱，市值達到37億美元，相比去年11月的地點已經上漲超過5倍支际。

AOC 1020為Avidity Biosciences的第2條研發(fā)管線匠似，而首發(fā)管線AOC 1001已經啟動三期關鍵臨床試驗。

AOC 1020是Avidity第二款證明可以達到功能改善的AOC療法蟹嫁。

AOC 1020靶向DUX4暗沉，證實可以顯著下調DUX4相關基因（DUX4表達極低，通過下游基因表征下調效果）讹玉。

DUX4相關基因下調超過50%里淡，肌肉強度改善，沒有嚴重副作用乡鼻。

功能改善數據如下榔汤。

FSHD在美國有16000-38000例患者，沒有獲批治療方案艇挨。

AOC 1020耐受性良好残炮。

臨床方案設計如下，2025年上半年啟動功能隊列缩滨。

Avidity計劃2025年上半年啟動關鍵三期臨床試驗势就。

總結

AOC領域另一先驅Dyne Therapeutics市值也在33億美元左右，研發(fā)管線與Avidity有一定程度重合脉漏“耄抗體偶聯小核酸在肌肉遞送領域連續(xù)實現超預期臨床突破，吸引了越來越多的關注侧巨。

英文原文：https://www.prnewswire.com/news-releases/avidity-announces-unprecedented-aoc-1020-data-from-phase-12-fortitude-trial-demonstrating-greater-than-50-percent-reduction-in-dux4-regulated-genes-and-trends-of-functional-improvement-in-people-living-with-facioscapulohumeral-m-302170099.html