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FDA在2023年批準(zhǔn)了55種新藥和34種細胞和基因療法井仰。本文主要總結(jié)了FDA在2024年上半年批準(zhǔn)藥物或新適應(yīng)癥。

6月10日

產(chǎn)品：Ipsen和Genfit的Iqirvo

適應(yīng)癥：原發(fā)性膽汁性膽管炎

周一，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了近十年來第一種治療原發(fā)性膽汁性膽管炎（PBC）的新藥Iqirvo。PBC是一種罕見的肝病，在美國影響約100,000人提甚，并可能導(dǎo)致肝功能衰竭。

Iqirvo的加速批準(zhǔn)是基于發(fā)表在《新英格蘭醫(yī)學(xué)雜志》上的III期ELATIVE試驗的數(shù)據(jù)。ELATIVE試驗表明娃圆，與安慰劑聯(lián)合熊去氧膽酸（UDCA）相比，接受Iqirvo聯(lián)合UDCA（n=108）治療的患者達到生化反應(yīng)的復(fù)合主要終點的患者增加了13倍（分別為51%和4%涂颠，治療差異為47%）[1,2]固脸。

6月10日

產(chǎn)品：Almirall的Klisyri

適應(yīng)癥：光化性角化病

致力于醫(yī)學(xué)皮膚病學(xué)的全球制藥公司Almirall今天宣布FDA已批準(zhǔn)Almirall最近的補充新藥申請（sNDA）摇皿，將Klisyri的使用范圍擴大到100 cm2。

Klisyri 是一種微管抑制劑軟膏典患，現(xiàn)已批準(zhǔn)以350毫克的包裝尺寸進行泳嵌，是一種為期5天的局部現(xiàn)場治療，用于治療面部或頭皮的光化性角化病 （AK）猾灰。

該sNDA得到了一項額外的3期膊抄、多中心、開放標(biāo)簽萌小、臨床安全性研究的支持膛逞，該研究涉及美國100多名患者。該研究的主要終點是評估將替巴尼布林應(yīng)用于成年AK患者面部或禿頂頭皮上約100 cm2的視野的安全性和耐受性狱心。該研究顯示竖习，對于局部皮膚反應(yīng)和治療相關(guān)不良事件（AE），結(jié)果與在 25cm2區(qū)域進行的原始關(guān)鍵試驗一致[3]碱茁。

6月7日

產(chǎn)品：Geron的Rytelo

適應(yīng)癥：骨髓增生異常綜合征

Geron Corporation宣布FDA批準(zhǔn)其端粒酶抑制劑Rytelo用于骨髓增生異常綜合征（MDS）（一組血癌）適應(yīng)癥裸卫，受此消息影響，該公司的股價飆升超過30%纽竣。Rytelo 專門被批準(zhǔn)用于對標(biāo)準(zhǔn)護理治療紅細胞生成刺激劑無反應(yīng)或不符合條件的輸血依賴性貧血MDS患者墓贿。

該批準(zhǔn)是Geron在經(jīng)營34年后的首次批準(zhǔn)，得到了III期IMerge試驗數(shù)據(jù)的支持蜓氨，其中Rytelo患者在至少24周內(nèi)的紅細胞輸注獨立性明顯高于安慰劑 - 治療組為28%聋袋，安慰劑組為3%。對于那些做出回應(yīng)的人來說穴吹，這種情況中位數(shù)持續(xù)了1.5年幽勒。

6月7日

產(chǎn)品：GSK的Arexvy

適應(yīng)癥：呼吸道合胞病毒

6月7日，GSK宣布港令，F(xiàn)DA批準(zhǔn)重組呼吸道合胞病毒（RSV）疫苗Arexvy的適用范圍擴大到50-59歲的RSV高危成人啥容。這是首款保護50-59歲高危人群的RSV疫苗。

本次擴大適用人群是基于一項III期安慰劑對照顷霹、隨機研究（NCT05590403）取得的積極結(jié)果：50-59歲人群的免疫反應(yīng)非劣于60歲及以上的人群咪惠，達到了主要終點。此外淋淀，研究還達到了安全性和免疫原性的二級和三級終點馁胁。

5月31日

產(chǎn)品：Moderna的mRESVIA

適應(yīng)癥：呼吸道合胞病毒

Moderna公司今天宣布，美國FDA已批準(zhǔn)呼吸道合胞病毒（RSV）mRNA疫苗mRESVIA（mRNA-1345）上市萍卑，用于保護60歲及以上成年人免受RSV感染引起的下呼吸道疾擦鳌（RSV-LRTD），該批準(zhǔn)標(biāo)志著Moderna公司第二項獲批的mRNA疫苗。根據(jù)新聞稿篱掌，mRESVIA是首款以單劑量預(yù)充式注射器供應(yīng)的RSV疫苗允由。

mRESVIA基于III期ConquerRSV試驗獲得批準(zhǔn)，該試驗是一項針對22個國家約37,000名60歲或以上成年人的全球研究影虫，其對RSV下呼吸道疾病的有效率為83.7%谒只。試驗中沒有發(fā)現(xiàn)嚴重的安全問題。

5月30日

產(chǎn)品：BMS的Breyanzi

適應(yīng)癥：套細胞淋巴瘤

在本月早些時候獲得濾泡性淋巴瘤的批準(zhǔn)后跛农，百時美施貴寶的Breyanzi周四獲得了FDA對另一個適應(yīng)癥的認可：復(fù)發(fā)或難治性套細胞淋巴瘤（MCL）橡吗。具體而言，Breyanzi 被批準(zhǔn)用于既往接受過至少兩線全身治療（包括布魯頓酪氨酸激酶抑制劑）的MCL患者沼币。

該批準(zhǔn)得到了TRANSCEND NHL 001的MCL隊列結(jié)果的支持胶见，其中Breyanzi治療在目標(biāo)患者群體中獲得了67.6%的完全緩解率。

5月29日

產(chǎn)品：Eli Lilly的Retevmo

適應(yīng)癥：RET突變的小兒癌癥

禮來周三宣布Retevmo獲得了加速批準(zhǔn)呛谜，用于治療患有RET陽性甲狀腺癌和其他攜帶突變的實體瘤的兩歲及以上兒科患者在跳。據(jù)Pharmaphorum報道，Retevmo是該類產(chǎn)品中第一種可用于 12 歲以下兒童的藥物隐岛。

Retevmo此前被授權(quán)用于治療12歲及以上的RET陽性甲狀腺癌患者猫妙，Retevmo的新批準(zhǔn)是基于一項單臂研究，該研究顯示總體緩解率為48%聚凹，在隨訪12個月后未達到中位緩解持續(xù)時間割坠。

5月29日

產(chǎn)品：Tris Pharma的Onyda XR

適應(yīng)癥：注意力缺陷多動障礙

周三，Tris Pharma宣布FDA批準(zhǔn)了Onyda XR作為第一種用于注意力缺陷多動障礙（ADHD）的非興奮劑藥物妒牙，具有液體制劑和夜間給藥彼哼。

Onyda XR是鹽酸可樂定的重新配方，鹽酸可樂定于1974年首次被FDA批準(zhǔn)用于治療高血壓湘今「抑欤可樂定于2010年被批準(zhǔn)用于治療ADHD，品牌名稱為 Kapvay摩瞎，由 Shionogi擁有拴签。

5月29日

產(chǎn)品：Teva的Austedo XR

適應(yīng)癥：遲發(fā)性運動障礙和亨廷頓舞蹈癥

Teva Pharmaceuticals宣布FDA已批準(zhǔn)一種新的單粒、每日一次的氘代丁苯那嗪片劑（Austedo XR）給藥選擇庸尚，一種治療與亨廷頓怖（HD）相關(guān)的遲發(fā)性運動障礙和舞蹈癥的藥物。

氘代丁苯那嗪是一種囊泡單胺轉(zhuǎn)運蛋白2（VMAT2）抑制劑换乙，現(xiàn)在有4種片劑強度（30、36户寺、42 和 48 mg）膀娱，增加到6 mg、12 mg 和 24 mg 的原始劑量選擇抢督。

5月28日

產(chǎn)品：Amgen的Bkemv

適應(yīng)癥：陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿和非典型溶血性尿毒癥綜合征

今天稼注，F(xiàn)DA批準(zhǔn)Bkemv（依庫珠單抗-aeeb）作為第一個與Soliris（依庫珠單抗）可互換的生物類似藥写并，用于治療某些罕見疾病。

Bkemv被批準(zhǔn)用于以下治療適應(yīng)癥栓堕，這些適應(yīng)癥目前也被批準(zhǔn)用于Soliris：

治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）患者以減少溶血于嚼；和治療非典型溶血性尿毒癥綜合征（aHUS）患者，以抑制補體介導(dǎo)的血栓性微血管病裤爆。

5月16日

產(chǎn)品：Amgen的Imdelltra

適應(yīng)癥：小細胞肺癌

安進公司周四獲得了其首創(chuàng)的雙特異性T細胞接合劑Imdelltra的批準(zhǔn)处监，用于治療廣泛期小細胞肺癌（SCLC）。隨著FDA的批準(zhǔn)痢士，Imdelltra成為第一個用于晚期SCLC的雙特異性T細胞接合器療法彪薛。

此次加速批準(zhǔn)是基于一項針對目標(biāo)人群中99名患者的II期研究，其中Imdelltra導(dǎo)致40%的總緩解率和9.7個月的中位緩解持續(xù)時間怠蹂。根據(jù)美FDA的新聞稿善延，Imdelltra的標(biāo)簽包含嚴重或危及生命的細胞因子釋放綜合征和神經(jīng)系統(tǒng)毒性的方框警告，包括免疫效應(yīng)細胞相關(guān)神經(jīng)毒性綜合征城侧。

5月1日

產(chǎn)品：勃林格殷格翰的Cyltezo

適應(yīng)癥：類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎易遣、克羅恩病、潰瘍性結(jié)腸炎等

周三嫌佑，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了勃林格殷格翰的Humira生物仿制藥Cyltezo的高濃度和無檸檬酸鹽版本训挡，該版本最初于2021年10月獲得批準(zhǔn)。新批準(zhǔn)的劑量為 100 mg/mL歧强，以品牌參考產(chǎn)品的5%折扣出售澜薄。

Cyltezo 適用于與Humira相同的所有疾病，包括中度至重度類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎摊册、克羅恩病和潰瘍性結(jié)腸炎肤京。周三的批準(zhǔn)得到了I期伏爾泰-HCLF研究的數(shù)據(jù)的支持，該研究比較了200名健康志愿者中高濃度和低濃度（50 mg / mL）Cyltezo 制劑的生物利用度找骏。

4月29日

產(chǎn)品：輝瑞和Genmab的Tivdak

適應(yīng)癥：宮頸癌

Tivdak最初是由Seagen（已被輝瑞收購）和Genmab合作開發(fā)腿逞，基于II期innovaTV 204試驗中24%的客觀緩解率，于2021年9月獲得加速批準(zhǔn)测捐。近期汤钻，F(xiàn)DA將Tivdak的加速批準(zhǔn)轉(zhuǎn)化為對化療后或化療后進展的復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性宮頸癌的全面認可。

在招募了500多名患者的III期innovaTV 301研究中法简，與化療相比荡唾，Tivdak顯著提高了生存率。2023年10月的一份報告顯示蓝鹿，Tivdak可將復(fù)發(fā)性或轉(zhuǎn)移性宮頸癌患者的死亡風(fēng)險降低30%矩允；與化療相比，它還將死亡或疾病惡化的風(fēng)險降低了33%。沒有觀察到新的安全信號赵椰。

4月29日

產(chǎn)品：X4 Pharmaceuticals的Xolremdi

適應(yīng)癥：WHIM綜合征

周一耙福，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了X4 Pharmaceuticals的Xolremdi作為WHIM綜合征的第一個靶向治療藥物，WHIM綜合征是一種非常罕見的免疫缺陷疾病姜钳，以其四個特征命名：疣坦冠，低丙種球蛋白血癥，感染和骨髓細胞增多癥哥桥。

在III期4WHIM試驗中辙浑，與安慰劑相比，Xolremdi的年化感染率降低了60%泰讽；試驗受試者每年的感染率低于1例例衍，而安慰劑組為4.5例。隨著治療時間的增加已卸，患者的減少幅度更大佛玄。

4月26日

產(chǎn)品：輝瑞的Beqvez

適應(yīng)癥：血友病B

近日，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了輝瑞公司開發(fā)的一次性基因療法Beqvez（fidanacogene elaparvovec）累澡，用于治療18歲或以上中度至重度血友病B成人患者梦抢。

美國FDA的批準(zhǔn)是基于3期臨床試驗BENEGENE-2的結(jié)果。該試驗評估了Beqvez在45名中重度血友病B成年男性受試者中的療效和安全性愧哟。根據(jù)輝瑞公布的數(shù)據(jù)奥吩，Beqvez使患者的年化出血率降低了71%，年化凝血因子輸注率降低了92%蕊梧。

4月23日

產(chǎn)品：Day One Biopharmaceuticals的Ojemda

適應(yīng)癥：小兒低級別膠質(zhì)瘤

周二划搓，Day One宣布FDA已批準(zhǔn)第一種用于復(fù)發(fā)或難治性小兒低級別膠質(zhì)瘤（pLGG）兒童的藥物，該藥物具有BRAF融合或重排配亮。據(jù)該公司稱验脐，這種名為Ojemda的藥物也是pLGG唯一允許每周一次治療方案的全身治療選擇。

4月22日

產(chǎn)品：ImmunityBio的Anktiva

適應(yīng)癥：非肌層浸潤性膀胱癌

周一增荐，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了ImmunityBio的Anktiva织活，這是一種用于非肌肉浸潤性膀胱癌的同類首創(chuàng)IL-15超級激動劑。Anktiva 將用于卡介苗（BCG）無反應(yīng)的原位癌患者贯森。

它將與卡介苗（BCG）疫苗一起使用稼那，該疫苗傳統(tǒng)上用于降低結(jié)核病和其他分枝桿菌感染的風(fēng)險，但長期以來一直被認為可以在膀胱中誘導(dǎo)免疫反應(yīng)沛目，從而幫助抵抗癌癥搞吱。

4月18日

產(chǎn)品：基因泰克的Alecensa

適應(yīng)癥：非小細胞肺癌

周四，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了基因泰克的Alecensa作為早期間變性淋巴瘤激酶（ALK）陽性非小細胞肺癌患者的首個輔助治療藥物答肤，這些患者已經(jīng)接受了腫瘤切除術(shù)纸牌。

在一項比較Alecensa輔助治療與鉑類化療的III期研究中瘾显，Alecensa將疾病復(fù)發(fā)或死亡的風(fēng)險降低了76%愧杯。根據(jù)一項探索性分析涎才，患者的中樞神經(jīng)系統(tǒng)無病生存期也有顯著改善。

4月18日

產(chǎn)品：武田的Entyvio

適應(yīng)癥：克羅恩病

周四力九，F(xiàn)DA批準(zhǔn)了武田Entyvio的皮下（SC）形式耍铜，用于靜脈注射Entyvio誘導(dǎo)治療后患有中度至重度活動性克羅恩病（CD）的成人的維持治療跌前。

該批準(zhǔn)得到了III期VISIBLE 2研究的支持棕兼，該研究顯示，與安慰劑組相比抵乓，每兩周接受108毫克Entyvio SC維持治療的“具有統(tǒng)計學(xué)意義的患者比例”在52周后實現(xiàn)了長期臨床緩解伴挚；48%的Entyvio患者達到了這一主要終點，而安慰劑對照組的這一比例為34%灾炭。

4月11日

產(chǎn)品：阿斯利康的Fasnera

適應(yīng)癥：哮喘

周四茎芋，阿斯利康宣布FDA批準(zhǔn)皮下注射IL-5受體阻滯劑Fasnera的擴展適應(yīng)癥，用于6至11歲兒童嚴重嗜酸性粒細胞性哮喘的附加維持治療蜈出。

嗜酸性粒細胞性哮喘是一種嚴重的形式田弥，是由稱為嗜酸性粒細胞的白細胞引起的呼吸系統(tǒng)炎癥引起的。據(jù)該公司稱净处，F(xiàn)asnera與人類IL-5受體的α亞基結(jié)合安仁，該受體通常在嗜酸性粒細胞和嗜堿性粒細胞的表面表達，觸發(fā)兩種細胞的細胞死亡婉固，同時抑制炎癥吠童。

4月8日

產(chǎn)品：ViiV Healthcare的Dovato

適應(yīng)癥：HIV

ViiV Healthcare的日常HIV片劑Dovato獲得了FDA的另一項批準(zhǔn)。Dovato將整合酶鏈轉(zhuǎn)移抑制劑dolutegravir與核苷逆轉(zhuǎn)錄酶抑制劑拉米夫定相結(jié)合稼乃，被批準(zhǔn)用于治療12歲及以上青少年的HIV-1感染输奢，使其成為第一個口服，兩種藥物砰吻，單片方案可用于該患者群體祸榨。

4月5日

產(chǎn)品：阿斯利康和第一三共的Enhertu

適應(yīng)癥：HER2陽性實體瘤

周五，阿斯利康/第一三共宣布Enhertu獲FDA加速批準(zhǔn)且险，用于治療不可切除或轉(zhuǎn)移性HER2陽性（免疫組化[IHC] 3+）實體瘤成年患者垢雨，這些患者已接受過先前治療且缺乏滿意的替代治療選項。

該批準(zhǔn)得到了II期DESTINY-PanTumor02試驗的數(shù)據(jù)支持敛旗，該試驗招募了近470名HER2陽性實體瘤患者辐践。中位數(shù)為12.75個月后，Enhertu治療的總體緩解率為37.1%库说，而緩解持續(xù)時間為11.3個月狂鞋∑瘢患者平均存活6.9個月，無疾病進展骚揍，總體存活13.4個月字管。試驗參與者患有多種癌癥，包括膽道癌信不、膀胱癌嘲叔、宮頸癌、胰腺癌和某些罕見腫瘤抽活。

4月5日

產(chǎn)品：強生公司和傳奇生物的Carvykti

適應(yīng)癥：多發(fā)性骨髓瘤

強生公司今天宣布FDA已批準(zhǔn)Carvykti用于二線治療復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者硫戈，Carvykti成為首個也是唯一一個B細胞成熟抗原（BCMA）靶向療法，被批準(zhǔn)用于治療多發(fā)性骨髓瘤患者下硕。

此次批準(zhǔn)獲得了CARTITUDE-4研究的數(shù)據(jù)支持丁逝，在該研究中，Carvykti治療導(dǎo)致“與兩種標(biāo)準(zhǔn)護理方案相比梭姓，無進展生存期的無進展生存期具有統(tǒng)計學(xué)意義和臨床意義的改善”霜幼。

4月5日

產(chǎn)品：BMS和2seventy Bio的Abecma

適應(yīng)癥：多發(fā)性骨髓瘤

BMS和2seventy bio宣布，2024年4月4日陋锚，美國食品藥品監(jiān)督管理局（FDA）批準(zhǔn)Abecma?（idecabtagene vicleucel;ide-cel）用于治療既往兩種或多種治療后復(fù)發(fā)或難治性多發(fā)性骨髓瘤成人患者潘谴，包括免疫調(diào)節(jié)劑（IMiD）、蛋白酶體抑制劑（PI）是菇、以及基于KarMMa-3試驗結(jié)果的抗CD38單克隆抗體哆沽。

該批準(zhǔn)擴大了Abecma的適應(yīng)癥，使其可用于先前兩線治療后暴露于這三類主要治療（三類暴露）后復(fù)發(fā)或難治的患者的早期產(chǎn)品線枣肚。Abecma作為一次性輸注給藥贬嚷，新的推薦劑量范圍為300至510 x 106個CAR陽性T細胞。

4月4日

產(chǎn)品：Basilea pharmaceutica的Zevtera

適應(yīng)癥：金黃色葡萄球菌血流感染和社區(qū)獲得性細菌性肺炎

FDA宣布批準(zhǔn)Basilea Pharmaceutica公司自研新分子實體藥物Zevtera（有效成分：Ceftobiprole Medocaril Sodium）上市丐鸽。

Zevtera用于治療金黃色葡萄球菌血流感染（菌血癥）（SAB）成人患者（包括右側(cè)感染性心內(nèi)膜炎患者）汇光，急性細菌性皮炎和皮膚結(jié)構(gòu)感染（ABSSSI）成人患者，以及社區(qū)獲得性細菌性肺炎（CABP）成人和兒童患者（3個月至18歲以下）郊男。

4月2日

產(chǎn)品：Vanda Pharmaceuticals的Fanapt

適應(yīng)癥：1型雙相情感障礙

Vanda Pharmaceuticals今天宣布旱谐，美國FDA已批準(zhǔn)其藥品Fanapt（iloperidone）片劑用于急性治療成人1型雙相情感障礙（BP-I）相關(guān)的躁狂或混合發(fā)作。

4月1日

產(chǎn)品：阿斯利康的Voydeya

適應(yīng)癥：陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿

阿斯利康今天宣布其“first-in-class”口服小分子Voydeya獲FDA批準(zhǔn)孵堪，作為標(biāo)準(zhǔn)療法補體因子C5抑制劑Ultomiris或Soliris的附加療法撤防，用于治療陣發(fā)性睡眠性血紅蛋白尿癥（PNH）成人患者的血管外溶血（EVH）狀況。

此次批準(zhǔn)主要基于隨機雙盲ALPHA關(guān)鍵3期試驗的積極結(jié)果：Voydeya達到了從基線到第12周血紅蛋白變化的主要終點以及所有關(guān)鍵的次要終點棒口，包括避免輸血和慢性病治療功能評估–疲勞（FACIT-Fatigue）評分的變化寄月。

以上是FDA在2024年上半年批準(zhǔn)的部分藥物或新適應(yīng)癥，由于文章篇幅有限无牵，余下內(nèi)容將在下篇文章中介紹漾肮。

參考文獻

1. FDA Greenlights First Drug in Nearly a Decade for Rare Liver Disease

2. Kowdley. K.V, et al. Efficacy and Safety of Elafibranor in Primary Biliary Cholangitis. NEJM. 2023. DOI: 10.1056/NEJMoa2306185

3. FDA approves Almirall’s Klisyri? (tirbanibulin) for the treatment of actinic keratosis on expanded area of face or scalp up to 100 cm2