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6月18日埠啃，生物技術(shù)公司Ascidian Therapeutics宣布與羅氏合作撑枯，共同發(fā)現(xiàn)和開發(fā)針對神經(jīng)疾病的RNA外顯子編輯療法，交易金額高達(dá)18億美元倚衡。

Ascidian Therapeutics是美國一家基因編輯療法研發(fā)商馍晴，研發(fā)RNA外顯子編輯平臺，目前聚焦于將其先導(dǎo)項目ABCA4外顯子編輯器推進(jìn)至臨床神灵，用以治療包含眼底黃色斑點癥等視網(wǎng)膜病變患者驱偿。

融資歷程

其RNA外顯子編輯平臺是一種結(jié)合了先進(jìn)計算機生物學(xué)與高通量分子生物學(xué)篩選，而設(shè)計出的一種創(chuàng)新RNA外顯子療法浓先。所設(shè)計的RNA外顯子含有正確的RNA序列乓托，并可與靶標(biāo)信使RNA前體（pre-mRNA）相互作用，通過反式剪接（trans-splicing）取代細(xì)胞自身所帶有的突變外顯子漫窑，以達(dá)到治療的效果汰材。

RNA外顯子編輯器原理（來源：Ascidian官網(wǎng)）

基于RNA外顯子編輯平臺，Ascidian 開發(fā)出了多個項目資產(chǎn)榴栏，治療領(lǐng)域涵蓋視網(wǎng)膜疾病像鹤、神經(jīng)科學(xué)和其他領(lǐng)域。

Ascidian總裁兼首席執(zhí)行官Michael Ehlers博士表示：“我們期待著與羅氏的合作泌绩，開發(fā)出一流的RNA外顯子編輯藥物哩簿，用于治療多種神經(jīng)疾病≡途玻”

英文原文：https://endpts.com/roche-strikes-neuro-focused-partnership-with-rna-exon-editing-startup-ascidian/