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撰文：廖聯(lián)明 福建醫(yī)科大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院副研究員

引言

2024年1月染坯，美國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)和醫(yī)療補(bǔ)助創(chuàng)新中心（CMMI)發(fā)布了《細(xì)胞和基因治療可及性模式》跃闹。按照這個(gè)模式疑故，美國(guó)各州醫(yī)療機(jī)構(gòu)將全權(quán)委托CMMI代表他們與廠家協(xié)商細(xì)胞基因治療產(chǎn)品的額外返利稚叹。該模型旨在探索CMMI為新型細(xì)胞和基因療法開(kāi)發(fā)的基于療效結(jié)果的商業(yè)協(xié)議是否可以在減少M(fèi)edicaid支出的同時(shí)柬唯，改善可及性和公平性叶皿。本文將相關(guān)文獻(xiàn)進(jìn)行編譯藏络，對(duì)于我國(guó)如何解決高價(jià)藥的可及性同時(shí)保障研發(fā)藥廠合理回報(bào)的難題斧壮，將有一定的借鑒意義物虑。

近日，美國(guó)馬里蘭大學(xué)的Kannarkat 等人在《JAMA》撰文蔬咬，討論了拜登政府在促進(jìn)新型細(xì)胞和基因治療方法的使用所發(fā)揮的作用鲤遥。這一模式的推出是為了解決天價(jià)藥物的可及性問(wèn)題，并嘗試降低醫(yī)療成本。

文章指出盖奈，2024年1月混坞，美國(guó)醫(yī)療保險(xiǎn)和醫(yī)療補(bǔ)助創(chuàng)新中心(Center for Medicare and Medicaid Innovation，CMMI)發(fā)布了《細(xì)胞和基因治療可及性模式》卜朗。按照這個(gè)模式拔第，美國(guó)各州醫(yī)療機(jī)構(gòu)將全權(quán)委托CMMI代表他們與廠家協(xié)商細(xì)胞基因治療產(chǎn)品的額外返利。該模型旨在探索CMMI為新型細(xì)胞和基因療法開(kāi)發(fā)的基于療效結(jié)果的商業(yè)協(xié)議是否可以在減少M(fèi)edicaid支出的同時(shí)场钉，改善可及性和公平性蚊俺。

值得關(guān)注的是，這一模式將藥物返利與治療后的實(shí)際療效結(jié)果掛鉤逛万，這是一種基于價(jià)值的支付方式泳猬，將激勵(lì)制造商不僅關(guān)注藥物研發(fā)和銷售，更要重視藥物在實(shí)際應(yīng)用中的效果宇植。有評(píng)論認(rèn)為得封，該模式的實(shí)施也將對(duì)各州醫(yī)療機(jī)構(gòu)產(chǎn)生積極影響。通過(guò)CMMI的統(tǒng)一協(xié)商颗屏，各州可以共享資源和經(jīng)驗(yàn)奈揩，從而更有效地與藥品制造商進(jìn)行談判，有助于降低各州醫(yī)療機(jī)構(gòu)的采購(gòu)成本卑托。

然而效蝎，這一模式的實(shí)施也面臨著諸多挑戰(zhàn)。如何確保療效評(píng)價(jià)的客觀性和公正性势粱、如何平衡制造商和醫(yī)療機(jī)構(gòu)的利益腰燕、如何確保返利機(jī)制的透明度和可持續(xù)性等問(wèn)題，都需要在實(shí)踐中不斷探索和完善食土。

目前衔帚，全球已有5款售價(jià)在200萬(wàn)美元以上的基因療法獲批。最貴的藥物医熊，即CSL Behring和uniQure的血友病藥物Hemgenix浴魏，每款單價(jià)為350萬(wàn)美元。由于價(jià)格問(wèn)題蚯唱，多款天價(jià)藥2023年的銷售額并不理想倘谢。唯獨(dú)杜氏肌營(yíng)養(yǎng)不良（DMD）基因療法Elevidys在2023年的銷售額超過(guò)14億美元，該藥定價(jià)為320萬(wàn)美元/劑咒吐，是全球第二貴的藥物野建。

全球7000多種罕見(jiàn)病中，80%為基因缺陷引起恬叹，目前候生，針對(duì)這一領(lǐng)域，基因治療技術(shù)是唯一有效且能終身治愈的療法，為罕見(jiàn)病患者家庭帶來(lái)希望唯鸭。然而须蜗，這些罕見(jiàn)病天價(jià)藥的支付成為了患者及其家庭難以承受的負(fù)擔(dān)。

如何平衡藥物開(kāi)發(fā)者與患者之間的利益目溉，這已成為全社會(huì)共同面對(duì)和解決的問(wèn)題明肮。因此，各國(guó)政府必須積極介入缭付，發(fā)揮其核心作用應(yīng)對(duì)這一挑戰(zhàn)柿估。

現(xiàn)將該文編譯如下，對(duì)于我國(guó)如何解決高價(jià)藥的可及性同時(shí)保障研發(fā)藥廠合理回報(bào)的難題陷猫，將有一定的借鑒意義撰绕。

編譯｜廖聯(lián)明

商業(yè)協(xié)議，特別是那些基于藥物臨床效果的協(xié)議在轮，是美國(guó)支付機(jī)構(gòu)（例如Medicaid）與藥品制造商之間的一種合約形式牺幻，其核心在于將藥物的返利與治療開(kāi)始后的實(shí)際療效緊密聯(lián)系起來(lái)。

鐮狀細(xì)胞病的案例

這一新協(xié)議首先涉及的疾病是鐮狀細(xì)胞病(sickle cell disease铣碴，SCD)魂拢。截至目前，全球僅有2種基因藥物獲批治療SCD箱仰。一種是藍(lán)鳥生物的Lyfgenia镜踪，其定價(jià)為每名患者310萬(wàn)美元；另一種是CRISPR Therapeutics和Vertex Pharmaceuticals 的Casgevy 透辜，其定價(jià)為每名患者220萬(wàn)美元。兩者都使用了基因編輯方法网赤，但作用原理并不一樣使萨。Casgevy是增加胎兒血紅蛋白的表達(dá)，而Lyfgenia是增加正常成人血紅蛋白A的修飾型蛋白的表達(dá)族延。

作為商業(yè)協(xié)議納入的疾病锰扶，SCD無(wú)疑是一個(gè)明智的選擇。在美國(guó)寝受，有大約50%-60%的SCD患者依賴醫(yī)療補(bǔ)助來(lái)維持治療坷牛，而SCD的高昂醫(yī)療成本給醫(yī)療補(bǔ)助機(jī)構(gòu)帶來(lái)了沉重的財(cái)務(wù)壓力，令預(yù)算捉襟見(jiàn)肘很澄。這一協(xié)議有望通過(guò)創(chuàng)新的支付方式京闰，在降低醫(yī)療成本的同時(shí)，提升SCD患者的治療可及性和公平性甩苛。

在藥品制造商和醫(yī)療補(bǔ)助機(jī)構(gòu)自愿參與的情況下蹂楣，CMMI將首先與感興趣的制造商談判基于療效結(jié)果的協(xié)議細(xì)節(jié)，包括結(jié)果指標(biāo)、返利比例痊土，等等肄扎。基于療效結(jié)果的協(xié)議將適用于參與州計(jì)劃的Medicaid 或兒童健康保險(xiǎn)計(jì)劃(Children’s Health Insurance Program赁酝，CHIP)的SCD患者犯祠，其中Medicaid 或CHIP作為主要付款人。

CMMI打算在各州之間推行統(tǒng)一的基于療效結(jié)果的協(xié)議酌呆，以加大他們與制造商的談判能力总党。為了確保這一計(jì)劃的有效實(shí)施，CMMI還將向各州供資金和技術(shù)支持蕴脯，幫助各州更好參與協(xié)商過(guò)程烙昼。

在利益相關(guān)者之間應(yīng)對(duì)挑戰(zhàn)

由于大多數(shù)之前的模型以臨床醫(yī)生為支付目標(biāo)，CMMI面臨著藥品采購(gòu)改革的新挑戰(zhàn)曼沐，特別是在選擇療效指標(biāo)泛红、了解Medicaid 患者特征、促進(jìn)公平和鼓勵(lì)利益相關(guān)者參與方面搏贤。然而麻镶， CMMI有望成功應(yīng)對(duì)這些挑戰(zhàn)，為患者提供更優(yōu)質(zhì)匿胎、高效的醫(yī)療服務(wù)端葵。

基于結(jié)果的協(xié)議將根據(jù)產(chǎn)品對(duì)患者的實(shí)際有效性進(jìn)行額外返利。這是依據(jù)協(xié)議中預(yù)定的療效結(jié)果來(lái)計(jì)算的公垒。

CMMI將選擇那些能夠可靠反映藥物有效性的指標(biāo)新框，指標(biāo)不能過(guò)于繁瑣，但又不能太單一队魏，在過(guò)程中公般，如何制定療效標(biāo)準(zhǔn)充滿了挑戰(zhàn)。例如胡桨，SCD基于臨床價(jià)值的療效結(jié)局包括患者死亡率官帘、疾病特異性血液標(biāo)志物、其它治療的使用昧谊，如血管閉塞發(fā)作的治療刽虹、SCD相關(guān)住院和急診就診及患者報(bào)告的功能、疼痛和生活質(zhì)量等結(jié)局呢诬。

但臨床試驗(yàn)血液標(biāo)志物不是臨床醫(yī)生的常規(guī)檢查項(xiàng)目涌哲，而且也不能代表對(duì)患者有意義的臨床結(jié)果。通過(guò)可追索的藥品報(bào)銷數(shù)據(jù)尚镰，我們可能推算出藥品的大致療效膛虫。

此外草姻，患者報(bào)告的結(jié)果也只是反映了對(duì)患者重要的結(jié)果，且制造商對(duì)患者報(bào)告結(jié)果的主觀性也持懷疑態(tài)度稍刀，收集患者報(bào)告的結(jié)果在管理上存在困難撩独。此外，模型的持續(xù)時(shí)間(≤11年)和評(píng)估改善結(jié)果所需的時(shí)間(基于臨床試驗(yàn)的經(jīng)驗(yàn)是2年)與Medicaid 報(bào)銷的即時(shí)性有沖突赔绒。

無(wú)論選擇何種結(jié)果匠凤，CMMI和各州在選擇任何方案之前，都需要首先構(gòu)建一套完善的軟硬件系統(tǒng)來(lái)收集相關(guān)信息衡孽，并建立一套健全的機(jī)制來(lái)執(zhí)行基于療效結(jié)果的協(xié)議條款厂跋。

除了藥品價(jià)格本身，在這種模型下谨寂，制造商可能會(huì)與Medicaid猫降、臨床醫(yī)生和患者合作，提供全面的服務(wù)脆携，以進(jìn)一步提高療效淫沧。如制造商會(huì)愿意花錢提供有效的綜合服務(wù)，提高藥物治療依從性和看病預(yù)約率瞭核，以提高基因治療的療效院抛，獲得更高的支付比例。

CMMI將需要有適當(dāng)?shù)募?lì)措施確保制造商和各州自愿參與绎蒙。即使保證有大量的患者參與和不再需要單獨(dú)與各州談判可能會(huì)激勵(lì)制造商參與染突，制造商在決策時(shí)也會(huì)綜合考慮治療效果和返利結(jié)構(gòu)等相關(guān)問(wèn)題。根據(jù)Medicaid 藥物返利計(jì)劃辈灼，制造商愿意向各州支付額外返利份企，以獲得諸如進(jìn)入優(yōu)先藥物清單之類的紅利。

根據(jù)基于結(jié)果的協(xié)議巡莹，制造商將支付與療效結(jié)果掛鉤的額外補(bǔ)充返利司志，以換取藥品進(jìn)入醫(yī)保。

然后榕莺，這些補(bǔ)充返利也可能對(duì)藥廠不利俐芯，一旦療效不好制造商將支付給醫(yī)保部門更多的返利棵介。畢竟治療方法是新的钉鸯，上市之前的臨床試驗(yàn)只有短期的療效數(shù)據(jù)，制造商并不知道治療效果的持續(xù)時(shí)間邮辽；而且上市之前的臨床試驗(yàn)樣本量不大唠雕，不能代表真實(shí)世界的療效。對(duì)于部分無(wú)效的患者吨述，CMMI可以強(qiáng)制要求免費(fèi)提供再治療岩睁，這也可能導(dǎo)致制造商不愿意參與钞脂。

另一方面，不同州對(duì)CMMI推出基于結(jié)果的協(xié)議持不同態(tài)度湖生。一些州可能認(rèn)為狡煎，通過(guò)CMMI與制造商談判，他們可以獲得更多的返利澳敞。也有的州可能覺(jué)得管理和協(xié)調(diào)工作繁瑣瞧纹，因此不愿意參與CMMI。如2019年只有31個(gè)州參與了藥品采購(gòu)協(xié)議;人口最多的5個(gè)州中有4個(gè)沒(méi)有參加宴宠。澳券。

盡管如此，從CMMI這一模式中汲取的經(jīng)驗(yàn)教訓(xùn)將對(duì)未來(lái)面向藥物改革的衛(wèi)生政策產(chǎn)生深遠(yuǎn)的影響碾危。這些經(jīng)驗(yàn)不僅有助于我們更好地理解如何平衡藥物成本乎渊、療效和患者可及性之間的關(guān)系，還能為制定更加合理丛铅、有效的衛(wèi)生政策提供寶貴的參考崩蚀。因此，無(wú)論各州是否選擇參與乏呐，這一模式所帶來(lái)的啟示都將對(duì)衛(wèi)生政策領(lǐng)域產(chǎn)生不可估量的價(jià)值猛蔽。

Citation：Kannarkat JT, Hernandez I, Parekh N.

Advancing Access to Cell and Gene Therapies in Medicaid. JAMA. Published online May 22, 2024. doi:10.1001/jama.2024.6224

作者簡(jiǎn)介

廖聯(lián)明，博士灵寺，福建醫(yī)科大學(xué)附屬協(xié)和醫(yī)院副研究員曼库，碩士研究生導(dǎo)師，主要從事間充質(zhì)干細(xì)胞生物學(xué)和應(yīng)用研究略板』倏荩《中華細(xì)胞與干細(xì)胞雜志》編委、Vascular Investigation and Therapy雜志編委叮称。Journal of Biomaterials and Tissue Engineering雜志副主編种玛。發(fā)表SCI論文180余篇。參與的干細(xì)胞相關(guān)研究論文相繼發(fā)表在國(guó)際知名雜志瓤檐，包括《Bone Marrow Transplantation》赂韵，《Diabetes》，《JAMA》挠蛉，《JCO》祭示，《Cytotherapy》等∏垂牛《醫(yī)學(xué)參考報(bào)》干細(xì)胞與再生醫(yī)學(xué)屩侍危刊第二屆編委會(huì)的常務(wù)編委，中華醫(yī)學(xué)會(huì)醫(yī)學(xué)工程學(xué)分會(huì)干細(xì)胞工程專業(yè)委員會(huì)委員少镇。