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6月24日熬甫，EpilepsyGTx宣布籌集1000萬美元種子資金或缘，由倫敦大學(xué)學(xué)院技術(shù)基金（UCL Technology Fund）領(lǐng)投谤绳，Health Technology Holding參投剪妥。該公司打算利用這筆資金完成其主要基因治療項(xiàng)目EPY201的臨床前研究毛底，并準(zhǔn)備進(jìn)行EPY201在局灶性難治性癲癇（FRE）中的首次人體1/2a期臨床研究跨释。

EpilepsyGTx是一家生物技術(shù)公司阅权，基于倫敦大學(xué)學(xué)院皇后廣場(chǎng)神經(jīng)病學(xué)研究所的開創(chuàng)性研究，該公司專注于研究和開發(fā)治療局灶性難治性癲癇的基因療法安蔚。局灶性癲癇（FRE）是指患者發(fā)生由大腦特定部位引起癲癇發(fā)作的一組病癥泞霹。如果在嘗試了至少兩種耐受性良好且選擇合適的抗癲癇藥物后癲癇仍持續(xù)發(fā)作舱闪，則認(rèn)為是難治性癲癇。局灶性難治性癲癇在美國(guó)蛉增、英國(guó)和歐盟共影響約200萬名患者唤抚。

癲癇發(fā)作灶（即大腦中引起癲癇發(fā)作的部分）占整個(gè)大腦體積的不到1% 篱撩，它的平均體積僅為2-3立方厘米践寄，大約相當(dāng)于一顆櫻桃的體積。EPY201是一種針對(duì)局灶性難治性癲癇的基因療法缓鞠，通過臨床外科手術(shù)檩渐，將基因治療藥物直接輸送到癲癇病灶。手術(shù)中的具體操作是將直徑約為1-2毫米的細(xì)管插入癲癇病灶业抵，輸送約1毫升的基因治療藥物剃拇。

與切除手術(shù)或激光消融不同，該方法不需要永久性破壞腦組織厦碎。此外害淤，它只精準(zhǔn)治療癲癇病灶，而普通抗癲癇藥物則分布在患者的整個(gè)大腦和全身拓售。EpilepsyGTx在此前已經(jīng)完成了EPY201的AAV9腦內(nèi)基因療法的犬類生物分布研究窥摄，為人體臨床試驗(yàn)計(jì)劃提供基礎(chǔ)。

據(jù)EpilepsyGTx官網(wǎng)介紹础淤，EPY201可顯著降低FRE多種亞型的癲癇發(fā)作活動(dòng)崭放。EPY201已被證明可將FRE兩種最常見亞型：局灶性皮質(zhì)發(fā)育不良18（FCD）和顳葉癲癇19（TLE）的癲癇發(fā)作頻率降低80%以上。重要的是鸽凶，還有證據(jù)表明币砂，接受治療試驗(yàn)的動(dòng)物中多達(dá)一半癲癇沒有再發(fā)作，并且 EPY201 已被證明具有良好的耐受性玻侥，并且不會(huì)對(duì)行為產(chǎn)生不良影響决摧。

AlbionVC合伙人、UCL技術(shù)基金經(jīng)理兼EpilepsyGTx董事會(huì)成員Simon Goldman說道：“EpilepsyGTx的基因療法產(chǎn)品線凑兰，用于治療常見且具有破壞性的神經(jīng)系統(tǒng)疾病掌桩，這種疾病的治療選擇很少。我們非常高興Nicolas Koebel加入公司擔(dān)任首席執(zhí)行官票摇，他擁有從創(chuàng)立到商業(yè)化打造卓越全球生物技術(shù)公司的豐富經(jīng)驗(yàn)拘鞋。這個(gè)團(tuán)隊(duì)現(xiàn)在有機(jī)會(huì)開發(fā)可能改變癲癇和其他中樞神經(jīng)系統(tǒng)疾病患者生活的藥物」驳浚”

英文鏈接：https://thetimesmag.com/2024/06/24/epilepsygtx-secures-10m-to-advance-breakthrough-gene-therapy-for-focal-refractory-epilepsy/