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日前，Intellia Therapeutics公布其CRISPR/Cas9基因編輯療法NTLA-2001的最新臨床數(shù)據(jù)行删。三位先前在1期劑量遞增研究中接受最低劑量NTLA-2001治療的轉(zhuǎn)甲狀腺素蛋白（ATTR）淀粉樣變性患者翁锡，在接受后續(xù)55 mg NTLA-2001治療后，其血清轉(zhuǎn)甲狀腺素（TTR）蛋白水平中位減少90%。根據(jù)新聞稿，這是首次臨床數(shù)據(jù)顯示體內(nèi)CRISPR/Cas9基因編輯療法可有效重復給藥校摩，成功完成臨床概念驗證。

在1期試驗中阶淘，三名初始患者在劑量遞增階段接受了0.1 mg/kg劑量的NTLA-2001，在第28天其血清TTR中位減少了52%互妓。如預期溪窒，0.1 mg/kg劑量導致的血清TTR減少低于目標水平。所有三名患者在完成試驗方案預定的兩年觀察期后冯勉，均接受了55 mg NTLA-2001的治療澈蚌。患者在接受后續(xù)治療28天后達到目標藥效作用，其血清TTR中位減少了90%灼狰。與原始基線水平相較宛瞄，患者的血清TTR中位減少達95%。

在接受后續(xù)劑量后交胚，所有患者對NTLA-2001的耐受性良好份汗。三名患者中的一名在接受55 mg劑量時發(fā)生輕微的輸液相關(guān)反應。NTLA-2001再給藥的安全性和藥效學與單次55 mg劑量的結(jié)果一致蝴簇。此外伤刑，最早接受治療的患者已進行超過三年的隨訪，持續(xù)觀察到良好的安全性和耐受性鹤曼。

NTLA-2001是Intellia與再生元（Regeneron）開展的多靶點發(fā)現(xiàn)入撇、開發(fā)和商業(yè)化合作的一部分，Intellia負責主導NTLA-2001的開發(fā)和商業(yè)化暇创。之前新聞稿指出晤裆，NTLA-2001以CRISPR/Cas9技術(shù)為基礎，有望成為治療ATTR淀粉樣變性的首個單次給藥療法屈腻。此外停间，NTLA-2001是首個通過全身給藥或靜脈注射來編輯人體內(nèi)基因的候選CRISPR基因編輯療法，基于Intellia公司專有的非病毒平臺甲脚，利用脂質(zhì)納米顆粒（LNP）向肝臟輸送由兩部分組成的基因編輯系統(tǒng)：靶向TTR基因的特異性gRNA和編碼Cas9酶的mRNA估裁。

NTLA-2001目前正在評估用于患有心肌病型ATTR淀粉樣變性（ATTR-CM）或遺傳性ATTR淀粉樣變性伴多發(fā)性神經(jīng)病（ATTRv-PN）的患者帽拘。檢視該療法用以治療ATTR-CM患者的MAGNITUDE臨床3期試驗正在招募患者吠谐，Intellia也正在規(guī)劃該療法用以治療ATTRv-PN患者的3期試驗疙岂，55 mg被選定為兩項3期試驗的使用劑量。

Intellia強調(diào)彬呻，雖然NTLA-2001用于ATTR淀粉樣變性治療并不需要進行再給藥衣陶，但再給藥選項可能成為Intellia基于非病毒LNP遞送平臺在未來療法中達到目標療效的一個重要優(yōu)勢。

CRISPR療法在肝臟中的編輯率一般較高闸氮，這是因為用于遞送CRISPR基因編輯系統(tǒng)的脂質(zhì)納米顆粒自然聚集在肝臟剪况，然而將足夠多的治療劑量遞送至骨髓、大腦蒲跨、肺部译断、肌肉和其他器官仍然是一個重大挑戰(zhàn)。

即使有針對這些器官設計的新型納米顆粒或悲，一次性治療可能仍不足以治療某些疾病孙咪。雖然體內(nèi)基因療法重復給藥的可行性取決于多項因素，包含編輯系統(tǒng)與遞送方式的設計等巡语，但這項臨床概念驗證試驗證實了基因編輯療法的重復給藥并非完全不可行翎蹈，這對于該領域后續(xù)的發(fā)展具有重要意義。

英文鏈接：https://ir.intelliatx.com/news-releases/news-release-details/intellia-announces-positive-clinical-proof-concept-data-redosing