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2024年6月24日寇钉，Alnylam Pharmaceuticals宣布了其HELIOS-B 3期臨床研究的積極頂線結(jié)果钟助，該研究針對的是vutrisiran俭令，這是一種用于治療伴有心肌病的ATTR淀粉樣變性 (ATTR-CM) 的在研RNAi治療藥物翩赐。

該研究達(dá)到了主要終點冯遂，表明在雙盲期間巩樟，總體人群 (HR 0.718斑永，p值 0.0118性谬；n=654) 和單藥治療人群 (基線時未接受他法米迪治療的患者灌次；HR 0.672，p 值 0.0162连嘹；n=395) 的全因死亡率和復(fù)發(fā)性心血管 (CV) 事件的綜合發(fā)生率均顯著降低颈有。

研究還顯示，總體和單藥治療人群的所有次要終點均有顯著改善。這包括疾病進(jìn)展的關(guān)鍵指標(biāo)：6 分鐘步行測試 (6-MWT)吁沉、堪薩斯城心肌病問卷 (KCCQ) 和第 30 個月的紐約心臟協(xié)會 (NYHA) 分級 (所有 p<0.025)衣式。重要的是，使用 vutrisiran 治療還降低了總體人群 (HR 0.645檐什，p<0.025) 和單藥治療人群 (HR 0.655碴卧，p<0.05) 的全因死亡率，直至第 42 個月乃正。這是一項預(yù)先指定的意向治療分析住册，包括開放標(biāo)簽擴(kuò)展中長達(dá)六個月的數(shù)據(jù)。

Vutrisiran的化學(xué)結(jié)構(gòu)此外烫葬，vutrisiran 對所有關(guān)鍵亞組的主要綜合終點和所有次要終點均表現(xiàn)出一致的效果界弧，包括基線 tafamidis 使用情況、ATTR 疾病類型和疾病嚴(yán)重程度測量搭综。

在 HELIOS-B 研究中垢箕，vutrisiran表現(xiàn)出令人鼓舞的安全性和耐受性，與其既定特性一致兑巾。vutrisiran組和安慰劑組的不良事件 (AE)条获、嚴(yán)重AE和導(dǎo)致研究藥物停藥的AE發(fā)生率相似。與安慰劑組相比蒋歌，vutrisiran組的AE發(fā)生率未見≥3%罪焰。

HELIOS-B (NCT: NCT04153149) 是一項3期、隨機(jī)风承、雙盲暴喂、安慰劑對照的多中心全球研究，旨在評估vutrisiran在總體和單一治療人群中降低全因死亡率和復(fù)發(fā)性心血管事件（作為主要綜合終點）對ATTR淀粉樣變性心肌病患者的療效和安全性家漂。該研究隨機(jī)選擇了655名患有ATTR淀粉樣變性（遺傳性或野生型）心肌病的成年患者霜售。患者按1:1的比例隨機(jī)分配接受vutrisiran 25mg或安慰劑皮下注射斯癞，每三個月一次矿退，雙盲治療期長達(dá)36個月。雙盲期結(jié)束后板薛，所有符合條件的剩余研究患者均可在開放標(biāo)簽延長期內(nèi)接受vutrisiran治療跪篷。

Alnylam計劃2024年底開始進(jìn)行全球監(jiān)管提交，包括使用優(yōu)先審查憑證向美國食品藥品管理局提交補(bǔ)充新藥申請石葫。

英文鏈接：https://investors.alnylam.com/press-release?id=28231