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7月1日死辫，Neurocrine Biosciences宣布末昂，F(xiàn)DA已接受其兩項Crinecerfont新藥上市申請（NDA），并獲得優(yōu)先審評資格恕臣，用于治療經(jīng)典先天性腎上腺皮質(zhì)增生癥（CAH）兒童委董、青少年和成人患者银薪。如果獲得批準(zhǔn)，Crinecerfont將成為70年來CAH的第一個新治療選擇血明，為治療這種罕見且嚴(yán)重的內(nèi)分泌疾病提供了一種新方法夫石。

Neurocrine Biosciences提交的兩項Crinecerfont新藥上市申請包括：Crinecerfont作為（1）膠囊制劑（NDA#218808）和（2）口服溶液制劑（NDA#218820）治療經(jīng)典CAH的療效和安全性。

FDA的優(yōu)先審評將審評時間縮短了四個月腊尤，這意味著該機構(gòu)認識到CAH是一種嚴(yán)重的疾病鸭僧，具有很高的未滿足的醫(yī)療需求，而Crinecerfont是一種比當(dāng)前療法具有顯著獲益的治療方法揩页。

Crinecerfont此前于2019年3月獲得孤兒藥稱號旷偿，并于2023年12月獲得突破性療法稱號。

CAH是一種罕見的遺傳病爆侣，會導(dǎo)致酶缺乏萍程，從而改變對生命至關(guān)重要的腎上腺激素的產(chǎn)生。大約95%的CAH病例是由導(dǎo)致21-羥化酶（21-OHD）缺乏的突變引起的兔仰。這種酶的嚴(yán)重缺乏導(dǎo)致腎上腺無法產(chǎn)生皮質(zhì)醇茫负，在大約75%的病例中，醛固酮無法產(chǎn)生乎赴。如果不及時治療忍法，CAH會導(dǎo)致鹽分消耗、脫水榕吼，甚至死亡饿序。

Crinecerfont是一種口服的選擇性促腎上腺皮質(zhì)激素釋放因子1型受體 （CRF1）拮抗劑，通過糖皮質(zhì)激素非依賴性機制減少和控制過量的促腎上腺皮質(zhì)激素和腎上腺雄激素羹蚣，用于治療21-OHD缺乏引起的CAH嗤堰。拮抗腦垂體中的CRF1可降低促腎上腺皮質(zhì)激素水平，進而減少腎上腺雄激素的生成面镣，并可能減少與經(jīng)典CAH相關(guān)的癥狀。Crinecerfont研究數(shù)據(jù)表明氏腐，降低腎上腺雄激素水平可以降低糖皮質(zhì)激素的生理劑量甩宣，以控制雄激素過量，從而有可能減少CAH 患者暴露于高于正常糖皮質(zhì)激素劑量的并發(fā)癥冻哈。