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Vertex Pharmaceuticals今天宣布状答，美國(guó)FDA已接受其每日一次vanzacaftor/tezacaftor/deutivacaftor三聯(lián)療法（vanza三聯(lián)療法）治療6歲及以上的囊性纖維化（CF）患者的新藥申請(qǐng)（NDA）庵偏，這些患者至少帶有F508del突變或囊性纖維化跨膜傳導(dǎo)調(diào)節(jié)器（CFTR）基因中的另一個(gè)應(yīng)答性突變衬朗。帶有這些突變的患者對(duì)vanza三聯(lián)療法產(chǎn)生應(yīng)答。Vertex對(duì)此申請(qǐng)使用了優(yōu)先審評(píng)券盹挑，PDUFA的目標(biāo)日期為2025年1月2日免都。此外侮搭，歐洲藥品管理局（EMA）也完成Vertex在歐盟提交該療法針對(duì)6歲及以上CF患者的上市許可申請(qǐng)（MAA）的驗(yàn)證蝶桑。該公司也已在加拿大、澳大利亞柱丐、瑞士和英國(guó)提交了監(jiān)管申請(qǐng)腌径。

分析顯示，vanza三聯(lián)療法在三項(xiàng)3期臨床試驗(yàn)中獲得積極結(jié)果凉危。在名為SKYLINE 102和SKYLINE 103的隨機(jī)雙盲笔骏，含活性對(duì)照的3期臨床試驗(yàn)中，在隨機(jī)分組前粮森，患者接受了4周獲批療法Trikafta初始治療撒沦，以建立預(yù)測(cè)的一秒用力呼氣量百分比（ppFEV1）、汗液氯化物（SwCl）及其他療效參數(shù)的基線值。然后患者隨機(jī)接受Trikafta或vanza三聯(lián)療法的治療租藻。

試驗(yàn)結(jié)果顯示，接受治療24周后唉地，基于ppFEV1數(shù)值的評(píng)估据悔，vanza三聯(lián)療法的療效與活性對(duì)照藥物相當(dāng)，達(dá)到試驗(yàn)的主要終點(diǎn)耘沼。

▲Vanza三聯(lián)療法在SKYLINE 102和SKYLINE 103中達(dá)到主要終點(diǎn)（圖片來(lái)源：Vertex公司官網(wǎng)）

SKYLINE 102和SKYLINE 103中的關(guān)鍵次要終點(diǎn)包括與活性對(duì)照藥物相比极颓，第24周與基線相比的SwCl絕對(duì)變化，SwCl低于60 mmol/L的患者比例群嗤，以及SwCl低于30 mmol/L的患者比例菠隆。

試驗(yàn)結(jié)果顯示，vanza三聯(lián)療法在SKYLINE 102和SKYLINE 103的第一個(gè)關(guān)鍵次要終點(diǎn)上狂秘，在降低SwCl水平方面表現(xiàn)出優(yōu)效性骇径。

▲Vanza三聯(lián)療法與活性對(duì)照藥物相比，在降低SwCl水平方面表現(xiàn)出優(yōu)效性（圖片來(lái)源：Vertex官網(wǎng)）

在第二和第三個(gè)關(guān)鍵次要終點(diǎn)上者春，vanza三聯(lián)療法也表現(xiàn)出優(yōu)效性破衔。其他次要終點(diǎn)的結(jié)果與主要終點(diǎn)和關(guān)鍵次要終點(diǎn)的結(jié)果一致。此外钱烟，52周的結(jié)果與24周的結(jié)果一致晰筛。

在RIDGELINE 105研究中，6-11歲兒童也遵循了相同的方案昆颇，先接受至少4周的Trikafta治療以建立基線值镐怔，然后再接受vanza三聯(lián)療法治療。這項(xiàng)研究主要關(guān)注的是安全性侣赘。在所有三項(xiàng)研究中麦葱，vanza三聯(lián)療法耐受性良好，與活性對(duì)照藥物治療組的安全性特征相似扳引。此外橡宪，vanza三聯(lián)療法在6至11歲的兒童中的安全性與12歲及以上人群中的安全性類似。

在CF患者中蛙府，CFTR基因的突變導(dǎo)致細(xì)胞表面CFTR蛋白通道的數(shù)量和/或功能減少慷尸。Vanzacaftor和tezacaftor旨在通過(guò)促進(jìn)CFTR蛋白的加工和運(yùn)輸，增加細(xì)胞表面CFTR蛋白數(shù)量的校正劑树聪。Deutivacaftor是一種增效劑瘤嗜，旨在增加送達(dá)細(xì)胞表面的CFTR蛋白的通道開(kāi)放概率，以改善細(xì)胞膜上鹽和水的流動(dòng)胡电。這款三聯(lián)療法已經(jīng)獲得美國(guó)FDA授予的快速通道資格和孤兒藥資格着还。

英文：https://www.businesswire.com/news/home/20240702676594/en