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2024年7月8日肯污，深信生物宣布美國FDA授予其在研新藥IN022罕見兒科疾病認定（Rare Pediatric Disease Designation, RPDD）。IN022用于治療同型胱氨酸尿癥（Homocystinuria吨枉，HCU）蹦渣，一種嚴重危害生命的遺傳性代謝疾病。獲得RPDD將極大地促進IN022的臨床開發(fā)貌亭，使患者盡快受益柬唯。獲得RPDD還意味著FDA可能在IN022產(chǎn)品獲批后授予深信生物優(yōu)先審評券。

關于同型胱氨酸尿癥和IN022

同型胱氨酸尿癥（HCU）是由于胱硫氨酸β-合酶（CBS）缺陷導致的一種罕見的常染色體隱性遺傳性代謝病圃庭。該疾病多于三歲后發(fā)病锄奢，主要導致神經(jīng)精神與心腦血管等多系統(tǒng)性損傷，表現(xiàn)為智力障礙剧腻、視力下降工划、晶狀體脫位滑信、骨骼發(fā)育異常及血栓風險升高等。目前恒左，尚無這種疾病的治療性藥物獲批煞恭。IN022通過恢復CBS酶，使同型半胱氨酸代謝正呈咝化井翅，以改善HCU患者的癥狀，從根本上去治療由于CBS缺陷導致的同型胱氨酸尿癥哩疲。

關于深信生物

深信生物成立于2019年霹链，致力于開發(fā)全球領先的LNP遞送技術平臺及創(chuàng)新RNA療法，以解決尚未滿足的臨床需求里淡。深信生物目前已建立了一個包含5000多種可離子化脂質(zhì)的多樣性導向LNP庫（DOLL）刃伞，可應用于多種創(chuàng)新療法的開發(fā)挡辩，包括mRNA疫苗和藥物谎跨、在體基因編輯療法和細胞療法等±龋基于其專有的mRNA和LNP技術平臺男杈，深信生物已在傳染病疫苗、罕見病及腫瘤免疫領域布局了多個內(nèi)部研發(fā)管線调俘，同時與國內(nèi)外多家生物制藥企業(yè)建立了合作伶棒，以探索該技術在更廣泛治療領域的開發(fā)潛力。