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4D Molecular Therapeutics公司公布了其濕性年齡相關(guān)性黃斑變性（age related macular degeneration，AMD）基因療法的第二階段新數(shù)據(jù)给梅，結(jié)果顯示該療法在廣泛的患者群體中產(chǎn)生了持久的反應(yīng)牍帚，并準備在明年初進入第三階段測試护蝶。

4DMT是一家臨床階段的基因療法公司鸟废，專注于使用基因療法治療眼科和肺部疾病拄轻。其專有平臺Therapeutic Vector Evolution通過定向進化開發(fā)有針對性的載體沟密，可以將遺傳物質(zhì)遞送到特定組織措找。

目前，4DMT正在推進5種臨床階段和2種臨床前候選產(chǎn)品令聂，用于治療眼科（玻璃體內(nèi)給藥）方仿、肺部（氣溶膠遞送）和心臟（靜脈注射）等疾病，4D-150是進展最快的候選藥物街州。

該公司的目標是證明其基因療法4D-150能減少濕性AMD患者接受Regeneron公司Eylea注射的頻率兼丰，Eylea通常每四周或八周注射一次。7月17日唆缴，該公司研究人員在斯德哥爾摩舉行的美國視網(wǎng)膜岟⒄鳎科醫(yī)師協(xié)會年會上公布了這些數(shù)據(jù)，第二階段擴展數(shù)據(jù)顯示面徽，4D-150讓30名中的23名患者在24周后無需注射艳丛。這30名患者每人接受的劑量都是4DMT計劃進入3期試驗的劑量。另有15名患者接受了較低劑量的治療趟紊，其中60%的患者在24周后無注射反應(yīng)氮双。

4DMT 首席執(zhí)行官大衛(wèi)-科恩（David Kirn）表示，一次性基因療法吸引患者的原因有兩個：一個是他們的眼睛最終會對aflibercept（Eylea的學名）產(chǎn)生抗體霎匈，第二個是患者很不習慣頻繁地向眼睛注射針頭戴差。而基因療法的優(yōu)點在于一勞永逸，如果是像視網(wǎng)膜這樣的穩(wěn)定組織铛嘱，只需一次治療暖释，就可以終生受益。

基于這些積極數(shù)據(jù)波烘，4DMT 股價周三盤前上漲約 8%在摔。

這些結(jié)果建立在 4DMT 今年早些時候提交的先前治療過的嚴重濕性老年性視網(wǎng)膜病變患者的數(shù)據(jù)基礎(chǔ)上骏疆。24年2月3日，4D Molecular Therapeutics（4DMT）已經(jīng)公布了其玻璃體內(nèi)注射的基因治療藥物4D-150的隨機II期PRISM臨床試驗的積極中期數(shù)據(jù)唤吐，證明了4D-150在濕性AMD的良好耐受性和臨床活性潜佑。

4D-150的隨機II期PRISM臨床試驗中，51例具有嚴重疾病活動性和高治療負擔的濕性AMD患者被隨機分配到高劑量（3E10 vg/眼）4D-150組诫幼、低劑量（1E10 vg/眼）4D-150組镐准、阿柏西普對照組。

在長達48周的隨訪中针蜀，4D-150耐受性良好页更，安全性良好，未觀察到明顯的炎癥（包括高劑量患者無≥1+級炎癥）捷仓，所有患者均未使用局部類固醇。高劑量4D-150導致年化抗VEGF注射率降低89%足蹋；84%的患者接受了0或1次注射图云，63%的患者在24周內(nèi)沒有注射；在接受低劑量治療的 20 名患者中邻邮，也有 50% 的人無需繼續(xù)注射竣况。與阿柏西普相比，視敏度和中央子野厚度（CST）均穩(wěn)定筒严。

在斯德哥爾摩展示的新數(shù)據(jù)來自更廣泛的患者群體丹泉，7月17日公布的數(shù)據(jù)還包括年注射率的降低（大劑量組患者的注射率降低了89%）和視力評分的提高。與低劑量相比鸭蛙，服用高劑量的患者在閱讀視力表上的字母時平均提高了 5.7 個字母摹恨。

4DMT預計視力改善將是其關(guān)鍵試驗的主要終點，該試驗將檢驗4D-150是否優(yōu)于標準療法Eylea娶视。4DMT計劃在9月份再次更新最終的三期試驗設(shè)計晒哄。

Jefferies的分析師Kelly Shi表示，接受4D-150基因療法的患者中肪获，注射頻率減少89%寝凌。也就是說，與通常每四到八周需要注射一次的Eylea相比孝赫，患者的注射頻率大大降低央颈。另外，超過70%的患者在治療后的24周內(nèi)不再需要進一步注射Eylea岗制。CST（中心視網(wǎng)膜厚度）是一個重要的生物標志物械耙，用來評估視網(wǎng)膜的健康狀況，CST的穩(wěn)定也很重要除搞。

4DMT公司報告說扎输，與整體患者相比徽探，不需要繼續(xù)注射的患者的CST水平比基線有所提高。

英文原文：https://ir.4dmoleculartherapeutics.com/news-releases/news-release-details/4dmt-announces-positive-phase-2-prism-interim-results