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羅氏又繼續(xù)布局AD了。

近日圃靖，羅氏/基因泰克與Sangamo Therapeutics達成合作協(xié)議血筑，共同開發(fā)阿爾茨海默病在內(nèi)的神經(jīng)退行性疾病的基因療法留绞。

據(jù)協(xié)議條款与学，羅氏獲得Sangamo的專有鋅指抑制劑以及Sangamo的嗜神經(jīng)AAV衣殼STAC-BBB的獨家使用權(quán)垛搏。為此浪蹂，羅氏短期內(nèi)將支付5000萬美元的預付款+里程碑付款萎庭，此外臂聋，未來的開發(fā)和商業(yè)里程碑付款約19億美元光稼。未來，Sangamo將負責技術(shù)轉(zhuǎn)讓和臨床前工作孩等，而基因泰克將負責臨床開發(fā)艾君、監(jiān)管、制造以及商業(yè)化肄方。

這幾年冰垄，Sangamo的日子也非常不好過，沒有商業(yè)化產(chǎn)品收入权她，加上研發(fā)支出虹茶，使得公司年年處于虧損狀態(tài)，現(xiàn)金流也即將枯竭隅要。

這次的合作緩解公司即將面臨的破產(chǎn)危機蝴罪，有望支撐公司運營至2025年第一季度。

受此利好消息影響讥啤，Sangamo的股價還上漲了29%驱糜。

獨角戲難唱

Sangamo成立于1995年，被行業(yè)視為基因編輯鼻祖车咕，其核心技術(shù)鋅指核酸酶基因編輯技術(shù)（ZFN）是第一種問世的基因編輯工具割钧。

其功能類似于人類基因組中的GPS，輸入需要尋找的基因組序列淹郎，ZFN就能夠幫助研究者快速而精確地定位衔侯。其中鋅指蛋白用于識別和結(jié)合特定的基因序列，F(xiàn)okI核酸內(nèi)切酶（一種Ⅱ型限制性核酸內(nèi)切酶）可以通過二聚體化特異性地切割目的基因氛硬，從而實現(xiàn)對特定基因的編輯迈枪。

而問世以來，ZFN并不像CRISPR那樣大放光彩田蔑。

在ZFN問世后违酣，雖然多家研究機構(gòu)試圖對這一技術(shù)進行優(yōu)化梆栏，但是Sangamo將ZFN整套技術(shù)體系的專利權(quán)牢牢攥在手中，ZFN的開發(fā)被Sangamo獨家封鎖受啥，是其他任何公司/機構(gòu)再也無法染指的壟斷市場做个。

在Sangamo獨家壟斷之下，ZFN技術(shù)優(yōu)化和臨床轉(zhuǎn)化遠遠落后于CRISPR滚局，既沒有取得大量的突破居暖，也沒有取得大規(guī)模的應(yīng)用。成立的30年以來藤肢，Sangamo并沒有任何一款產(chǎn)品推向市場太闺，而曾經(jīng)的合作方也陸續(xù)離開。

2022年1月嘁圈，賽諾菲終止了合作協(xié)議省骂，將鐮狀細胞病候選藥物BIVV-003開發(fā)權(quán)益退還Sangamo，在2023年2月最住，Sangamo也宣布放棄對BIVV-003開發(fā)钞澳。

2023年3月，諾華和渤健也相繼決定終止了合作協(xié)議温学。與Biogen的合作是Sangamo最大的一筆授權(quán)交易略贮，整個交易合作的總金額達到27.2億美元，其中首付款就是3.5億美元仗岖。

解燃眉之急

與大藥企的合作相繼終止梯盹，研發(fā)還在繼續(xù)燒錢，Sangamo的財務(wù)狀況已然岌岌可危欲堪，不得不裁員自保约绒。2023年，Sangamo便進行了兩輪裁員涯蜜，4月裁員27%（約120人）痛主，并調(diào)整管線優(yōu)先級。11月裁員裁40%（162名員工）烙锉，總部也將關(guān)閉并搬到加利福尼亞蚂芹。

對于Sangamo來說，羅氏的這次合作著實是緩解了公司的燃眉之急孙鼎。據(jù)2024年Q2財報榨厚，截至2024年6月31日，公司賬上現(xiàn)金及其等價物僅余下2780萬美元升慕，僅勉強維持再維持3個月蒂禽，至2024年第三季度。

在此之前旅急，Sangamo也有臨床好消息傳來逢勾，其與輝瑞合作開發(fā)的A型血友病基因療法giroctocogene fitelparvovec 的Ⅲ期臨床試驗成功牡整，達到了主要和次要終點，對A型血友病患者的預防性治療顯示非劣效性和優(yōu)越性溺拱，并具有良好耐受性逃贝。據(jù)協(xié)議，達到某些監(jiān)管和商業(yè)里程碑后盟迟，Sangamo有資格從輝瑞獲得高達2.2億美元的里程碑付款秋泳。

原文鏈接：https://investor.sangamo.com/news-releases/news-release-details/sangamo-therapeutics-reports-recent-business-highlights-and-9