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中國蘇州部逮，2024年8月19日—北核奖裕康成制藥有限公司（以下簡稱“北撼痰欤康成”乘儒，股票代碼“1228.HK”）猖驹， 是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司，致力于創(chuàng)新療法的研究相种、開發(fā)和商業(yè)化威恼。公司今日宣布，在12歲及以上初治的I型和III型戈謝病受試者中進行的CAN103關鍵性臨床試驗取得了積極的頂線結果寝并。

CAN103 的關鍵性臨床試驗是一項隨機箫措、雙盲、劑量比較研究，旨在評估靜脈滴注CAN103每2周一次在初治戈謝病患者中的有效性斤蔓、安全性和藥代動力學植酥，并設有開放標簽的擴展期。結果表明弦牡，該研究在60U/kg劑量組（P<0.0001）和較低的30U/kg劑量組（P<0.001）都成功達到了其主要療效終點友驮，即治療9個月后受試者脾臟體積較基線的平均縮小百分比。該研究方案主要終點的設定已獲得國家藥品監(jiān)督管理局藥品審評中心(CDE)認可喇伯。

所有關鍵次要療效終點喊儡，即在60U/kg劑量組拨与，與基線相比肝臟體積的縮小稻据、血紅蛋白水平的升高和血小板計數的升高也都達到了統(tǒng)計學顯著性改善。在30U/kg劑量組买喧，肝臟體積的縮小和血紅蛋白水平的升高都達到了統(tǒng)計學顯著性改善霉枢，血小板計數也較基線有所升高。較高劑量的改善效果比較低劑量更顯著榔屈。

而且斑宴，經60U/kg和30U/kg治療后，戈謝病生物血漿標志物Lyso-GL-1水平較基線的下降都達到了統(tǒng)計學顯著性意義亏铭，并且60U/kg劑量組顯示出下降得更快窒埃，進一步支持臨床療效的評估。對兩個劑量組的安全性分析結果顯示CAN103的耐受性很好闰纪，沒有報告藥物相關的嚴重不良事件宽考。大多數不良事件都屬于輕度、與藥物無關而且是一過性的畴瓜。少于10%的受試者發(fā)生了超敏反應啃碗，但是都繼續(xù)完成了CAN103的治療。少于10%的受試者在研究中觀察到出現了一個時間點以上的抗CAN103抗體轨充。

CAN103是北很窨矗康成與藥明生物（2269.HK）在罕見病領域的首個合作項目，是中國首個針對戈謝病開發(fā)的酶替代療法（ERT）蜂筹。CAN103旨在長期治療I型和III型戈謝病的成人和兒童患者需纳。據弗若斯特沙利文統(tǒng)計，2020年中國約有3,000名戈謝病患者艺挪。

我們對數據顯示出的CAN103具有良好的療效和安全性這一結果感到非常鼓舞不翩。目前，中國大多數戈謝病患者仍無法獲得現有的酶替代療法闺属。這項關鍵性臨床試驗的結果表明慌盯，CAN103有望成為對戈謝病患者更具吸引力的治療選擇。

我們對參與這項研究的研究者和患者表示最誠摯的感謝。他們的奉獻和承諾使我們在為戈謝病患者提供新的治療選擇方面邁出了重要一步——這是中國首個本土研發(fā)和生產的戈謝病酶替代療法（ERT）亚皂。這一突破性進展堅定了我們致力于改善患者預后和滿足這一治療領域重大未被滿足需求的決心俱箱。我們計劃在2024年第四季度向國家藥品監(jiān)督管理局（NMPA）提交藥物上市許可申請 (NDA)。

CAN103是正在開發(fā)的用于治療I型和III型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法灭必，大多數戈謝病患者為I型和III型狞谱，分別為慢性非神經病變型和慢性神經病變型。CAN103通過靜脈輸注特異性地補充戈謝病患者體內溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶禁漓。

戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥之一跟衅，為位于1號染色體長臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。該病對男性和女性的影響是同等的泳寥。臨床上戈謝病包括圍產期致死型载呢、I型（非神經病變型）、II型（急性神經病變型）和III型（慢性神經病變型）疹神，其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年取蓝。戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，這種酶有助于分解溶酶體內一種被稱作葡萄糖腦苷脂（葡糖神經酰胺）的細胞膜鞘脂掀尊。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內的單核巨噬細胞系細胞中（Gaucher細胞）芥斋，導致脾腫大，肝腫大玩猿，貧血趋沧，血小板減少癥，骨痛和骨折魄恭，嚴重的戈謝病類型（圍產期致死型妻诚，II型和III型），早期可出現神經系統(tǒng)癥狀晕石。25年以來桦陨，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 一直是戈謝病的標準治療方法，臨床試驗和真實世界數據表明据途，患者的主要非神經系統(tǒng)癥狀和體征以及生活質量得到了顯著改善绞愚。根據弗若斯特沙利文的報告數據顯示，2020年在中國約有3000名戈謝病患者颖医。

北何获茫康成制藥有限公司（以下簡稱“北海康成”熔萧，股票代碼1228.HK）是一家在中國領先并專注罕見疾病領域的全球化的生物制藥公司糖驴，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化佛致。公司目前擁有12個具有可觀市場潛力的藥物資產組合贮缕，其中包括3種已獲批上市產品和9個在研藥物。這些產品均針對一些較普遍的罕見疾病適應癥， 比如亨特氏綜合征和其他溶酶體貯積癥感昼、補體介導的疾病装哆、血友病 A、代謝紊亂定嗓、罕見的膽汁淤積性肝病昆秩、神經肌肉疾病。

北撼ず悖康成的新一代基因技術研發(fā)中心實驗室正在開發(fā)針對罕見遺傳病聂帜，包括龐貝氏癥、法布雷病北取、脊髓性肌萎縮癥（SMA）涡趟、杜氏肌肉營養(yǎng)不良癥和其他神經肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法，并與世界領先的研究人員和生物技術公司合作案哄。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix霜铸、GC Pharma、Mirum沐亏、藥明生物、Privus婴可、UMass Chan醫(yī)學院耸挟、華盛頓大學醫(yī)學部和Scriptr Global 等。

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