老司机福利精品日韩AV,成人影院无码AV一区二区,亚洲AV日韩第一第二社区,极品露脸日韩AV

中國(guó)的創(chuàng)新藥發(fā)展迎來(lái)新一輪支持政策，行業(yè)如何獲益灶花，引發(fā)高度關(guān)注和討論。筆者嘗試從第三方視角折甸，就其中要點(diǎn)做一些解讀和分析。

繼2024年6月3號(hào)國(guó)務(wù)院辦公廳關(guān)于印發(fā)《深化醫(yī)藥衛(wèi)生體制改革2024年重點(diǎn)工作任務(wù)》通知（國(guó)辦發(fā)[2024)29號(hào)文件]颂梆，和2024年1月兩辦發(fā)布的“浦東新區(qū)綜合改革試點(diǎn)實(shí)施方案” 今年7月5日闷邑，國(guó)務(wù)院總理李強(qiáng)主持召開(kāi)國(guó)務(wù)院常務(wù)會(huì)議弹梁，審議通過(guò)《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實(shí)施方案》（本文簡(jiǎn)稱(chēng)“方案”）。

會(huì)議指出峦拥，發(fā)展創(chuàng)新藥關(guān)系醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)發(fā)展动院，關(guān)系人民健康福祉。要全鏈條強(qiáng)化政策保障歧坚，統(tǒng)籌用好價(jià)格管理芽堪、醫(yī)保支付、商業(yè)保險(xiǎn)沛药、藥品配備使用苍煎、投融資等政策，優(yōu)化審評(píng)審批和醫(yī)療機(jī)構(gòu)考核機(jī)制柬焕∩蟛校考慮到國(guó)內(nèi)創(chuàng)新藥行業(yè)現(xiàn)狀，下一步的落實(shí)至關(guān)重要斑举。

陳怡

清華大學(xué)醫(yī)院管理研究院教授兼研究員搅轿、上海創(chuàng)奇健康發(fā)展研究院生物醫(yī)藥創(chuàng)新中心聯(lián)席負(fù)責(zé)人

“方案”出臺(tái)的背景

南京，工作人員在固體制劑車(chē)間內(nèi)生產(chǎn)創(chuàng)新藥富玷。新藥研發(fā)特點(diǎn)是長(zhǎng)周期璧坟，高投入和高風(fēng)險(xiǎn)。圖：視覺(jué)中國(guó)

受益于近年來(lái)創(chuàng)新藥政策生態(tài)的持續(xù)改善凌彬，短短幾年內(nèi)沸柔，一批以百濟(jì)神州和傳奇生物等為代表的生物科技企業(yè)快速發(fā)展，通過(guò)技術(shù)引進(jìn)+自主創(chuàng)新铲敛，截至目前，已在中國(guó)市場(chǎng)成功推出141款一類(lèi)新藥会钝。然而伐蒋，由于快速發(fā)展過(guò)程中遇到的問(wèn)題，加上受?chē)?guó)際地緣政治和全球經(jīng)濟(jì)下滑影響狞吏，自2021年曲苛，中國(guó)創(chuàng)新藥發(fā)展步入困難時(shí)期，面臨融資和盈利兩大困境仁沃。

后疫情時(shí)代岖习，發(fā)展生物制藥領(lǐng)域成為各國(guó)政府國(guó)家發(fā)展重要抓手：第一，國(guó)家公共衛(wèi)生安全保障需要本國(guó)藥品供應(yīng)鏈的保障赡析；第二创撼，生物科技創(chuàng)新已經(jīng)成為經(jīng)濟(jì)高質(zhì)量發(fā)展的支撐，創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)產(chǎn)業(yè)發(fā)展奇搪，通過(guò)產(chǎn)業(yè)發(fā)展創(chuàng)造就業(yè)曼中，提高大眾健康和社會(huì)生產(chǎn)力水平遗酷。

歐洲藥聯(lián) （EFPIA）最新報(bào)告指出歐盟醫(yī)藥創(chuàng)新落后美國(guó)和中國(guó)，呼吁歐洲加快提高國(guó)際競(jìng)爭(zhēng)力肯绅。今天笛驴，創(chuàng)新藥發(fā)展不再是僅限于行使國(guó)家醫(yī)保購(gòu)買(mǎi)職能，維護(hù)民生用藥保障和解決可及性的問(wèn)題芽接，它已成為通過(guò)創(chuàng)新技術(shù)對(duì)經(jīng)濟(jì)和產(chǎn)業(yè)發(fā)展降本增效的重要措施饵逐，是健康產(chǎn)業(yè)的重要支柱。

目前全球產(chǎn)出創(chuàng)新藥的發(fā)達(dá)國(guó)家主要為美國(guó)彪标、瑞士梳毙、德國(guó)、英國(guó)捐下、法國(guó)和日本账锹。過(guò)去幾年，新興發(fā)展中國(guó)家如中國(guó)坷襟、巴西和印度被視為制藥大國(guó)奸柬，以生產(chǎn)輸出仿制藥為主∮こ蹋基于IQVIA的數(shù)據(jù)廓奕，2026年，中美兩國(guó)藥品市場(chǎng)份額將達(dá)到全球市場(chǎng)總額的60%档叔，在龐大的國(guó)際市場(chǎng)中桌粉，中國(guó)供應(yīng)的創(chuàng)新藥在全球占比不到3%。未來(lái)為了更好融入國(guó)際市場(chǎng)衙四，我們?nèi)绾翁岣邉?chuàng)新藥水平铃肯，提高中國(guó)創(chuàng)新藥在國(guó)際市場(chǎng)影響力?

其實(shí)，自從2015年藥品審評(píng)審批制度改革以來(lái)凹毛，對(duì)創(chuàng)新藥發(fā)展的政策支持一直沒(méi)有中斷宦逃。多年來(lái)，國(guó)家各部委和地方政府對(duì)創(chuàng)新藥的發(fā)展高度重視鸳岩，從多個(gè)維度柄哀、各個(gè)產(chǎn)業(yè)鏈環(huán)節(jié)相繼出臺(tái)了大量有利于創(chuàng)新藥發(fā)展的政策，為中國(guó)創(chuàng)新藥的發(fā)展?fàn)I造了空前優(yōu)良的環(huán)境听番。

經(jīng)過(guò)了近10年的高速發(fā)展把丹， 中國(guó)創(chuàng)新藥的生態(tài)鏈已經(jīng)基本形成。2018年以來(lái)核看，創(chuàng)新藥發(fā)展迎來(lái)了前所未有的投資浪潮躯法。截至2023年，中國(guó)臨床試驗(yàn)開(kāi)展數(shù)量占全球第二胡炼。自2016年起豹女， 中國(guó)創(chuàng)新藥研發(fā)速度和獲批數(shù)量快于國(guó)際水平摹削。2023年，多款小分子藥物拷肌，抗體藥物到旦，免疫細(xì)胞治療，基因治療與核酸藥物等獲批上市巨缘。今天添忘，中國(guó)本土創(chuàng)新藥已有7款獲國(guó)際監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)上市，拓展國(guó)際市場(chǎng)若锁。

看到成績(jī)搁骑，也看到挑戰(zhàn)。我們產(chǎn)業(yè)基礎(chǔ)又固、產(chǎn)業(yè)鏈結(jié)構(gòu)仍與歐美發(fā)達(dá)國(guó)家有巨大差距仲器。很多關(guān)鍵的核心技術(shù)、設(shè)備和材料依然依賴(lài)進(jìn)口仰冠，基礎(chǔ)研究和投入規(guī)模的巨大差距決定了今天創(chuàng)新藥研發(fā)水平多數(shù)不是很高乏冀。絕大部分產(chǎn)品尚未走出國(guó)門(mén)， 從“中國(guó)新”到“全球新”的道路艱辛而漫長(zhǎng)洋只。

因此辆沦，如何鞏固已有的創(chuàng)新成果，并在此基礎(chǔ)上不斷提升創(chuàng)新水平驮尘，已經(jīng)成為中國(guó)政府和制藥界一項(xiàng)重大又緊迫的任務(wù)丛滋。中國(guó)創(chuàng)新藥如何走出困境，亟需深度轉(zhuǎn)型和頂層設(shè)計(jì)政策方案温辉。

“全鏈條”方案如何落實(shí)

方案有很多創(chuàng)新之處技窝。

它首次把創(chuàng)新藥發(fā)展與創(chuàng)新驅(qū)動(dòng)發(fā)展戰(zhàn)略，發(fā)展新質(zhì)生產(chǎn)力创皿，推動(dòng)制藥強(qiáng)國(guó)和建設(shè)健康中國(guó)聯(lián)系在一起投戴。發(fā)展創(chuàng)新藥是實(shí)現(xiàn)以上目標(biāo)的重要抓手。方案形成也是通過(guò)大量的調(diào)研和訪談爸蝠，針對(duì)源頭創(chuàng)新薄弱，me-too藥品明顯扎堆砍毡，創(chuàng)新政策協(xié)同不足十旗，創(chuàng)新藥回報(bào)低和資本融資困難等主要問(wèn)題形成共識(shí)，并根據(jù)國(guó)內(nèi)外經(jīng)濟(jì)聂袱、政治溯内、科技等化趨勢(shì)做出的重大思考。方案認(rèn)識(shí)到創(chuàng)新藥研發(fā)長(zhǎng)周期欠捶、高風(fēng)險(xiǎn)和高投入的特點(diǎn)闷畸，首次提出政策協(xié)同尝盼，即創(chuàng)新鏈、產(chǎn)業(yè)鏈和政策鏈需要“全鏈條”協(xié)同發(fā)展佑菩，支持創(chuàng)新藥良性循環(huán)與發(fā)展盾沫。方案提出的發(fā)展目標(biāo)和主要任務(wù)，將更多依靠地方出臺(tái)具體實(shí)施措施殿漠，形成共同促進(jìn)創(chuàng)新藥發(fā)展組合拳赴精。

方案審議前后，上海绞幌、北京蕾哟、廣州等地相繼出臺(tái)各地具體的實(shí)施方案。據(jù)公開(kāi)資料顯示莲蜘，目前有9個(gè)省出臺(tái)省級(jí)文件谭确，13個(gè)城市出臺(tái)市級(jí)文件，覆蓋創(chuàng)新發(fā)展集聚區(qū) （Clusters）票渠， 如京津冀逐哈， 長(zhǎng)三角，澳港澳大灣區(qū)泻漏， 成渝經(jīng)濟(jì)區(qū)等翎噩。

從各地實(shí)施方案的發(fā)布來(lái)看，全鏈條支持創(chuàng)新藥政策措施將從幾大方面加強(qiáng)落實(shí)哆念。第一治弯，加強(qiáng)基礎(chǔ)研究和前沿關(guān)鍵技術(shù)的突破；第二桨拉，加大政府基金支持凡盔；第三，給予創(chuàng)新藥特殊傾斜政策涎捆；第四幅瑞，鼓勵(lì)地方制定配套措施，通過(guò)試點(diǎn)總結(jié)經(jīng)驗(yàn)和推廣灯葡。

下一步蒙便，完善全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展政策措施和落實(shí)實(shí)施方案，筆者認(rèn)為以下幾個(gè)方面需要重點(diǎn)關(guān)注：

?第一结阅，認(rèn)識(shí)創(chuàng)新藥研發(fā)特點(diǎn)仓陆，理清創(chuàng)新藥發(fā)展道路。

麥肯錫研究報(bào)告曾分析中國(guó)創(chuàng)新藥發(fā)展道路有三個(gè)選擇：affordable innovation （可負(fù)擔(dān)創(chuàng)新）蝎毡， breakthrough innovation （顛覆性創(chuàng)新）厚柳， enabling innovation （影響全球的創(chuàng)新）。在當(dāng)今國(guó)際新生態(tài)新趨勢(shì)下，不同的創(chuàng)新藥道路選擇取決于我們需要投入多少資源别垮，付出哪些努力便监，以及從基礎(chǔ)研究到醫(yī)保價(jià)格和支付政策應(yīng)如何相互銜接，政府和市場(chǎng)應(yīng)如何合理分工碳想，政府部門(mén)之間應(yīng)如何協(xié)同烧董，來(lái)夯實(shí)全鏈條支持創(chuàng)新藥的全方位措施。

具體地說(shuō)移袍，如果我們選擇一條很艱難的創(chuàng)新之路解藻，做原始突破性的創(chuàng)新，我們是否已經(jīng)準(zhǔn)備好了葡盗，如果我們選擇是“快跟”即Me-too創(chuàng)新螟左，我們的競(jìng)爭(zhēng)優(yōu)勢(shì)在哪里？

回答這些問(wèn)題觅够，梳理一下創(chuàng)新藥研發(fā)特點(diǎn)和中國(guó)現(xiàn)狀胶背，有助理清創(chuàng)新藥發(fā)展定位，找到符合未來(lái)中國(guó)創(chuàng)新藥發(fā)展方向的新道路尽由。

特點(diǎn)一：研發(fā)投入水平?jīng)Q定創(chuàng)新藥創(chuàng)新程度爹蒋。

新藥研發(fā)特點(diǎn)是長(zhǎng)周期，高投入和高風(fēng)險(xiǎn)野戏。根據(jù)OECD報(bào)告遵非，新藥研發(fā)投入占總銷(xiāo)售額比例僅次于電子光學(xué)技術(shù)，半導(dǎo)體計(jì)算機(jī)和航天航空技術(shù)哺挺。以美國(guó)為例华媳，90年代是美國(guó)Biotech在經(jīng)歷初期創(chuàng)業(yè)后進(jìn)入高速發(fā)展階段， 也是R&D投入最高的時(shí)期暴姓。數(shù)據(jù)顯示娇紊， 美國(guó)為主導(dǎo)的全球生物科技公司研發(fā)投入比在1995年時(shí)為60.6%， 1999年為48%湿儡。進(jìn)入2000年以來(lái)触茎，生物科技公司研發(fā)投入也持續(xù)保持高位，平均高達(dá)30%处榔， 大大超過(guò)傳統(tǒng)制藥R&D投入希俩。

持續(xù)高研發(fā)投入水平?jīng)Q定美國(guó)穩(wěn)居全球第一創(chuàng)新藥大國(guó)，占據(jù)全球獲批新藥超出50%纲辽。80年代之后美國(guó)對(duì)生物科技研發(fā)投入大幅增加斜纪，全球新藥研發(fā)中心從歐洲轉(zhuǎn)向美國(guó)是不爭(zhēng)事實(shí)。1995年至2004年文兑，全球新藥研發(fā)公司的數(shù)量從1308家增加到4416家，研發(fā)支出從1995年的77億美元大幅增加到2004年的209億美元. 這一時(shí)期還推出我們所熟悉的Enbrel（恩利腺劣、依那西普） 绿贞、Rituxan（美羅華因块，利妥昔單抗）、Herceptin（赫賽汀籍铁，曲妥珠單抗）涡上、Avastin（安維汀、貝伐珠單抗）等突破性藥物拒名，導(dǎo)致全球生物技術(shù)收入從127億美元飆升至546億美元吩愧。此外，就R&D投入年增長(zhǎng)率而言增显，美國(guó)和歐洲在2016年之前基本持平慎瓮，2016年之后，美國(guó)快速增長(zhǎng)為歐洲的2倍伊丘。

2021年數(shù)據(jù)顯示捧法，中國(guó)頭部Biotech 除了百濟(jì)和恒瑞，多數(shù)研發(fā)投入占比平均為10%异瞭。而在10年前裹五， 中國(guó)醫(yī)藥行業(yè)研發(fā)投入占比平均約為2-3%。2023年研發(fā)投入超過(guò)100億人民幣的企業(yè)也只有百濟(jì)一家睛宝，研發(fā)投入占銷(xiāo)售額高達(dá)70%捅县。根據(jù)BCG，在研發(fā)投入方面酬楚，中國(guó)的生物制藥企業(yè)仍需要大量的資金支持猪晰，中國(guó)TOP10藥企與全球TOP10藥企在研發(fā)投入上還有17～20倍的差距。這也意味著我們是否有足夠多的資金彪珠，來(lái)支撐具有臨床價(jià)值的產(chǎn)品獲得中國(guó)NMPA质法，以及FDA和EMA批準(zhǔn)。

特點(diǎn)二：創(chuàng)新藥失敗率決定創(chuàng)新成本投入絕大部分是收不回來(lái)的浸船。

決定一款新藥的成功上市概率不到10%妄迁。新藥1期臨床試驗(yàn)到成功上市只有6%-7%，3期臨床式樣到成功上市也只有50%李命，新藥研發(fā)大部分是失敗的登淘。

以阿爾茲海默藥物研發(fā)的投入為例，過(guò)去25年封字，全球研發(fā)投入高達(dá)425億美元黔州，多數(shù)以3期臨床試驗(yàn)失敗告終。平均一款新藥研發(fā)投入56億美金（high preclinical and phase 3 trial costs）阔籽。1995年以來(lái)流妻，盡管企業(yè)不斷增加研發(fā)投入，但98% 是失敗，包括渤健和衛(wèi)材共同研發(fā)的Aducanumab绅这，AD研發(fā)成功率也只有2%涣达。近20年間全球無(wú)任何真正意義上針對(duì)阿爾茨海默病的新型藥物獲批。現(xiàn)有的已成功獲批的5款A(yù)D藥物對(duì)認(rèn)知行為治療僅有助于減緩癥狀证薇，而沒(méi)有治愈的效果度苔，也沒(méi)有有效的可以減緩疾病進(jìn)程的藥物。因此猬肖，企業(yè)研發(fā)AD藥物積極性也嚴(yán)重受挫余窖。

特點(diǎn)三：創(chuàng)新藥研發(fā)“反摩爾定律”，研發(fā)成本不斷上升函以。

摩爾定律 （Moore’s law）揭示了信息技術(shù)的進(jìn)步帶來(lái)了經(jīng)濟(jì)效益使得半導(dǎo)體的價(jià)格不斷下降森片。也就是說(shuō)，作為消費(fèi)者编撵，可以花費(fèi)越來(lái)越低的價(jià)錢(qián)享受由于技術(shù)進(jìn)步帶來(lái)更好電腦性能屋迄、更快儲(chǔ)存速度和更多存儲(chǔ)功能的商品。但是易仍，新藥研發(fā)成本不斷上升趨勢(shì)被稱(chēng)為“反摩爾定律（Eroom’s Law）”答海。

盡管生物制藥研發(fā)支出持續(xù)增長(zhǎng)，藥物發(fā)現(xiàn)技術(shù)也取得了巨大進(jìn)步绵盔，但我們還沒(méi)有看到新藥產(chǎn)出的成比例增長(zhǎng)壁万。行業(yè)研發(fā)效率——粗略地衡量為每十億美元實(shí)際研發(fā)支出中FDA批準(zhǔn)的藥物數(shù)量，一直在下降璃璧。60年代荔鸵，美國(guó)投入10億美元可以產(chǎn)出10款新藥，今天同樣投入還產(chǎn)出不到1個(gè)新藥踊跟。盡管我們花了比以往任何時(shí)候都多的錢(qián)踩验，但真正的瓶頸不是找到新靶點(diǎn)新機(jī)制，而是找到真正有益于患者的靶點(diǎn)和機(jī)制商玫。今天新藥研發(fā)面臨的挑戰(zhàn)是箕憾，低處成熟的果子都幾乎被摘完了，摘到高處的果子需要付出更大的努力拳昌，而且更加艱難袭异。

為了避免做難做的新藥帶來(lái)失敗風(fēng)險(xiǎn)，多數(shù)企業(yè)研發(fā)更趨向做容易的炬藤，因此大部分企業(yè)的優(yōu)先選擇是御铃，擠入研發(fā)成本更低且更易成功的熱門(mén)賽道。這導(dǎo)致今天我們看到更多的是在已有治療方案基礎(chǔ)上帶來(lái)的微小獲益（incremental benefit）沈矿，而非突破性和顛覆性的創(chuàng)新上真。

?第二咬腋，同質(zhì)化創(chuàng)新藥出現(xiàn)供大于求，投資回報(bào)降低市場(chǎng)預(yù)期谷羞。

Me-too藥品在全球出現(xiàn)同樣趨勢(shì)帝火。OECD數(shù)據(jù)顯示80年代FIC與后來(lái)同樣靶點(diǎn)上市時(shí)間差是3.5或更長(zhǎng)年，到90年代其降低到2.7年脯黎，到今天進(jìn)一步縮短到少于2年。Me-too 藥品與FIC時(shí)間差進(jìn)一步縮短忆帐，意味著同質(zhì)化藥品市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)加劇兵正。此外，由于充分競(jìng)爭(zhēng)市場(chǎng)梢纫，激烈的價(jià)格競(jìng)爭(zhēng)是不可避免的窖硝，美國(guó)CBO（congressional budget office）曾估算過(guò)，當(dāng)Me-too藥品從1款增加到5款汤浊，價(jià)格將下降為10%邓晃。

中國(guó)新藥多數(shù)是通過(guò)技術(shù)引進(jìn)，與國(guó)際主流市場(chǎng)相比砚皆，相對(duì)失敗率低纤票，成本也低，但我們有很多的 Me-too 藥品出現(xiàn)旦良，也大大降低了產(chǎn)品的市場(chǎng)預(yù)期猪攀。

中國(guó)新藥研發(fā)扎堆現(xiàn)象嚴(yán)重。據(jù)統(tǒng)計(jì)侵俗，全球新藥研發(fā)布局前十大熱門(mén)靶點(diǎn)的集中度為7.68%锨用，中國(guó)則已達(dá)到19.38%。此外隘谣，中國(guó)藥物研發(fā)管線中最熱門(mén)的30個(gè)靶點(diǎn)除了GLP-1受體和胰島素受體之外增拥，大多數(shù)靶點(diǎn)和抗腫瘤相關(guān)。國(guó)談藥品落地醫(yī)院最后一公里成了準(zhǔn)入難點(diǎn)熱點(diǎn)問(wèn)題寻歧，在一定意義上也體現(xiàn)了中國(guó)同治療領(lǐng)域或同等治療效果新藥掌栅，出現(xiàn)供大于求的局面。

基于經(jīng)濟(jì)學(xué)供需理論熄求，me-too藥品過(guò)度競(jìng)爭(zhēng)渣玲，視為接近充分競(jìng)爭(zhēng)市場(chǎng) （near Perfect competition market）。即使是在專(zhuān)利期內(nèi)的新藥弟晚，即使投入大量研發(fā)費(fèi)用忘衍，但最終決定價(jià)格水平的不完全是新藥研發(fā)成本，而是在市場(chǎng)競(jìng)爭(zhēng)中競(jìng)品數(shù)量和產(chǎn)品差異化優(yōu)勢(shì)卿城。差異化優(yōu)勢(shì)評(píng)估往往是由需方來(lái)決定的枚钓，而不是供方?jīng)Q定馅块，包括最終價(jià)格，尤其在單一壟斷的買(mǎi)方市場(chǎng) （社會(huì)保險(xiǎn)主導(dǎo)的國(guó)家體系中）喳卫。

同質(zhì)化新藥帶來(lái)的另一個(gè)問(wèn)題吨争，更多的資源投資已經(jīng)有治療方案的藥品上，在很大程度上減少對(duì)治療不足疾病領(lǐng)域新藥的研發(fā)硫红。绊蚯。我們今天眾多領(lǐng)域疾病只是做到治療，但依舊無(wú)法治愈综姜，如腫瘤箭堆、心血管、免疫系統(tǒng)挽钧、糖尿病和神經(jīng)退行性疾病的治療對(duì)相當(dāng)部分患者無(wú)效猿异。只有不斷發(fā)現(xiàn)新靶點(diǎn)、機(jī)制和增加研發(fā)投入來(lái)探索新的可能性熊朵。新靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)尤其需要基礎(chǔ)研究的進(jìn)步兢涡，但投入是非常昂貴的，失敗風(fēng)險(xiǎn)也是巨大的殖熟。中國(guó)的老齡化壓力已經(jīng)充分顯現(xiàn)局待，問(wèn)題將更加嚴(yán)峻，如果創(chuàng)新藥物能降低老齡化帶來(lái)的沉重疾病負(fù)擔(dān)吗讶，對(duì)全社會(huì)的貢獻(xiàn)將是巨大的燎猛。

?第三，政府創(chuàng)新藥投入應(yīng)體現(xiàn)在解決市場(chǎng)機(jī)制失靈方面照皆。

“方案”對(duì)持續(xù)提升創(chuàng)新藥基礎(chǔ)研究能力重绷、加強(qiáng)新靶點(diǎn)、新機(jī)制等基礎(chǔ)研究膜毁，加大國(guó)家科技重大項(xiàng)目和自然科學(xué)基金等昭卓，做出了宏觀層面的統(tǒng)籌布局。在地方層面配套方案上瘟滨，如上海和北京對(duì)加大1類(lèi)新藥研發(fā)和科研成果轉(zhuǎn)化給予相應(yīng)的健康產(chǎn)業(yè)投資基金和加強(qiáng)研究型醫(yī)院建設(shè)等方面的支持候醒。

市場(chǎng)機(jī)制是激發(fā)創(chuàng)新最有效機(jī)制，但由于新藥研發(fā)特點(diǎn)：長(zhǎng)周期杂瘸，高投入和高風(fēng)險(xiǎn)倒淫，新藥研發(fā)價(jià)值鏈涉及到基礎(chǔ)研究/藥物發(fā)現(xiàn)，靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)败玉，臨床前研究祭静，臨床1坚呜，2 和3期倘秸，NDA獲批，新藥上市挽牢，藥品定價(jià)和保險(xiǎn)减少，醫(yī)院準(zhǔn)入等多個(gè)環(huán)節(jié)判呕，全鏈條創(chuàng)新鏈光靠企業(yè)做不起來(lái)绊寞，全鏈條政策支持是必不可少的瞳弱。

在創(chuàng)新價(jià)值鏈上，政府應(yīng)在那個(gè)關(guān)鍵環(huán)節(jié)上發(fā)力焙檀，如何通過(guò)政策和資金提供創(chuàng)新支撐绝电？

數(shù)據(jù)顯示，90年中期美國(guó)創(chuàng)新藥發(fā)展高峰期谢奕，學(xué)者估算過(guò)砖军，1995年總體藥物研發(fā)投入中，60%來(lái)自企業(yè)遍送，30%來(lái)自聯(lián)邦政府和州政府的投入基金。反觀中國(guó)店诗，如果要致力前沿技術(shù)裹刮、新靶點(diǎn)和技術(shù)的研發(fā)，意味著政府對(duì)基礎(chǔ)研究和藥物發(fā)現(xiàn)的投入要加大庞瘸。

為何政府需要在基礎(chǔ)研究加大投入捧弃？我們可以從衛(wèi)生經(jīng)濟(jì)學(xué)對(duì)醫(yī)療市場(chǎng)機(jī)制出現(xiàn)失靈（Market failure）的四方面，即信息不對(duì)稱(chēng)擦囊、市場(chǎng)不完善违霞、外部性和公共產(chǎn)品屬性等來(lái)分析。

這里我們重點(diǎn)討論一下公共產(chǎn)品和外部性導(dǎo)致的兩種市場(chǎng)失靈瞬场。研發(fā)端的新藥基礎(chǔ)研究和支付端新藥可負(fù)擔(dān)性是相對(duì)容易出現(xiàn)市場(chǎng)失靈環(huán)節(jié)买鸽。

新藥研發(fā)端的市場(chǎng)失靈就十分典型。首先是公共產(chǎn)品層面贯被，新藥基礎(chǔ)研究缺位是市場(chǎng)機(jī)制出現(xiàn)失靈的一個(gè)方面眼五。區(qū)分藥物基礎(chǔ)研究和臨床應(yīng)用研究是區(qū)分政府作用與市場(chǎng)機(jī)制的關(guān)鍵方法，藥物基礎(chǔ)研究一般是由國(guó)家政府承擔(dān)彤灶，藥物研發(fā)臨床應(yīng)用研究一般是由市場(chǎng)/企業(yè)承擔(dān)看幼。中國(guó)與OECD國(guó)家總體 R&D 投入比較說(shuō)明，中國(guó)84%研發(fā)費(fèi)用是投入在應(yīng)用研究鹿连，基礎(chǔ)研究投入為6%缠染，歐盟國(guó)家在基礎(chǔ)研究投入比例是18%左右。

基礎(chǔ)研究是藥物發(fā)現(xiàn)的上游磷拧，通過(guò)豐富我們對(duì)疾病生物學(xué)的基本理解和尋找新的藥物“靶點(diǎn)”做出貢獻(xiàn)骡梨。大多數(shù)基礎(chǔ)研究都是在高校學(xué)術(shù)界進(jìn)行的》舨唬基礎(chǔ)研究結(jié)果往往被用于發(fā)表學(xué)術(shù)文獻(xiàn)寻癌，或供重要學(xué)術(shù)會(huì)議討論薇榨，對(duì)所有研發(fā)人員公開(kāi)，其成果是沒(méi)有排他性和競(jìng)爭(zhēng)性绪封，符合典型“公共產(chǎn)品”（Public goods）的范疇魏颠，具有科技溢出效益影響（ Spillover effects）。此外历扭，由于基礎(chǔ)研究屬于探索性研究软苗，結(jié)果有不確定性，企業(yè)很難看到直接的商業(yè)價(jià)值棺氢，企業(yè)對(duì)投入基礎(chǔ)研究積極性基本不大心爷。

因此，基礎(chǔ)研究如果依靠市場(chǎng)機(jī)制就會(huì)出現(xiàn)市場(chǎng)失靈肃续，需要政策替代市場(chǎng)或通過(guò)政府政策干預(yù)黍檩，來(lái)降低市場(chǎng)失靈程度，因此基礎(chǔ)研究顯然是政府的職責(zé)始锚。與之相對(duì)刽酱，藥物臨床研究是企業(yè)將基礎(chǔ)研究成果通過(guò)轉(zhuǎn)化成有商業(yè)價(jià)值的臨床技術(shù)，成功的臨床研究成果賦予企業(yè)藥品專(zhuān)利權(quán)瞧捌，具有私有產(chǎn)品的屬性棵里。

例如，美國(guó)新藥研發(fā)投入姐呐，除了企業(yè)自身投入殿怜，加上各種風(fēng)險(xiǎn)投資基金投入，政府投入也是巨大的曙砂。美國(guó)政府NIH（National Health Institutes）每年大約支持400億美元头谜， 其中90%是砸向新藥的基礎(chǔ)研究， 而且對(duì)技術(shù)研究的投入完全是不計(jì)回報(bào)的麦轰。

再看看外部性導(dǎo)致的市場(chǎng)失靈乔夯。如前面提到的阿爾茲海默藥物研發(fā)的投入98%以失敗告終，導(dǎo)致市場(chǎng)積極性受挫潘吸。從社會(huì)效益角度醇疮，AD藥品研發(fā)所帶來(lái)的積極正外部性應(yīng)該給予激勵(lì)。因此卤撬，當(dāng)投入新藥研發(fā)產(chǎn)生的社會(huì)效益大于私營(yíng)效益時(shí) （Social efficiency vs private efficiency）巴移，政府就應(yīng)該助力市場(chǎng)機(jī)制更好發(fā)揮作用，提高企業(yè)研發(fā)的積極性柄楼。由于研發(fā)AD藥物市場(chǎng)積極性受挫瞭驴，美國(guó)在2022年通過(guò)the National Alzheimer’s Project Act （NAPA）.NIH進(jìn)一步加大研發(fā)投入（Dementia research funding）在過(guò)去10年期間，NIH基礎(chǔ)研究投入增加10倍翅陪，僅2023年就投入了37億美金用于老年癡呆癥發(fā)病機(jī)制理論研究退钱。

以第一個(gè)細(xì)胞治療的藥物Kymriah基因療法為例俄蔗。它在歐洲獲得批準(zhǔn)，但Kymriah卻不是諾華實(shí)驗(yàn)室發(fā)明的欠诊。該藥物最初由美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)發(fā)明之后蛀漆，由美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)和諾華公司共同研發(fā)。當(dāng)美國(guó)賓夕法尼亞大學(xué)Carl June教授30年前開(kāi)始他的研究時(shí)臣疑， 沒(méi)有一家制藥公司對(duì)此感興趣盔憨。但因?yàn)橛辛薔IH大筆研究經(jīng)費(fèi)的支持和捐款的資助， CAR-T的基礎(chǔ)研究和臨床前的試驗(yàn)才得以發(fā)展讯沈。

多年來(lái)郁岩， 美國(guó)政府在支持基因治療的基礎(chǔ)研究上承擔(dān)著巨大的花費(fèi)和研發(fā)失敗的風(fēng)險(xiǎn)。當(dāng)Kymriah治愈好一個(gè)患白血病女孩的故事傳遍全世界后缺狠， 諾華獲得了獨(dú)家銷(xiāo)售權(quán)问慎，并資助開(kāi)展了必要的臨床試驗(yàn)研究， 最終在市場(chǎng)上推出Kymriah挤茄。

市場(chǎng)失靈同樣反映在支付端蝴乔。市場(chǎng)不完善導(dǎo)致醫(yī)療保障不充分，總有一部分人由于既往癥無(wú)法獲得醫(yī)療保險(xiǎn)驮樊，或支付能力不足無(wú)法獲得重大疾病治療亟需的藥物治療。政府職責(zé)是建立社會(huì)醫(yī)療保障同時(shí)片酝，對(duì)繳納不起保費(fèi)的群體進(jìn)行醫(yī)療保險(xiǎn)保費(fèi)補(bǔ)助囚衔。例如中國(guó)居民醫(yī)保財(cái)政補(bǔ)助和2010年啟動(dòng)的美國(guó)的Obamacare reform對(duì)低收入人群加大政府保費(fèi)補(bǔ)貼。還有一種情況是雕沿，政府通過(guò)財(cái)政支持建立重大疾病專(zhuān)項(xiàng)基金练湿，暫時(shí)為臨床亟需和臨床不可替代的藥品買(mǎi)單，讓新藥及時(shí)用于患者治療荡西。如英國(guó)的Cancer drug fund谴疾，和澳大利亞的Life saving drug program. 總而言之，政府應(yīng)加大對(duì)醫(yī)療保障不充分人群的投入舵翘。

?第四昭怕，加強(qiáng)創(chuàng)新藥發(fā)展的立法工作，對(duì)創(chuàng)新投入給予回報(bào)承諾服驼。

政府對(duì)創(chuàng)新藥支持也體現(xiàn)在立法方面裙都。以美國(guó)為例，第一是1983年美國(guó)國(guó)會(huì)通過(guò)的“Orphan Drug Act”鹅唠，強(qiáng)化激勵(lì)機(jī)制鼓勵(lì)企業(yè)研發(fā)咽皮。美國(guó)FDA在1983推出了孤兒藥法案，從稅收減免给急、免申請(qǐng)費(fèi)痒渊、研發(fā)資助疮炼、加快審批、市場(chǎng)獨(dú)占權(quán)等多個(gè)層面激勵(lì)研發(fā)蝇裤。直接的結(jié)果是罕見(jiàn)病研發(fā)大幅上升廷支。第二是1986年美國(guó)國(guó)會(huì)通過(guò)的”Federal Technology Transfer Act”，以合作研發(fā)協(xié)議的形式 （Cooperate Research and Development Agreements猖辫， CRADAS酥泞， OTA 1993），允許聯(lián)邦政府實(shí)驗(yàn)室直接轉(zhuǎn)讓技術(shù)給企業(yè)開(kāi)展研發(fā)合作啃憎。

1980年芝囤，美國(guó)Bayh-Dole法案的出臺(tái)可以說(shuō)是20世紀(jì)知識(shí)產(chǎn)權(quán)法領(lǐng)域里最有影響力的法案之一。Bayh-Dole 法案出臺(tái)后頒布的有關(guān)技術(shù)轉(zhuǎn)讓的新法律辛萍，有效地對(duì)接和整合了學(xué)術(shù)與工業(yè)研究悯姊。法案規(guī)定，大學(xué)贩毕、小企業(yè)或非營(yíng)利機(jī)構(gòu)使用美國(guó)聯(lián)邦政府資助的研究基金孵化的任何一項(xiàng)發(fā)明悯许，研究人員可以保留，并且可以獲得相關(guān)專(zhuān)利的所有權(quán)辉阶。其對(duì)促進(jìn)技術(shù)轉(zhuǎn)讓先壕、促進(jìn)美國(guó)基礎(chǔ)研究成果轉(zhuǎn)化和初創(chuàng)生物科技發(fā)展發(fā)揮了重要作用。

在這項(xiàng)法案之前退旅，由于美國(guó)大學(xué)大部分的研究經(jīng)費(fèi)都來(lái)自聯(lián)邦政府熊赦，因此美國(guó)政府保留所有授予專(zhuān)利的所有權(quán)， 政府還保留了發(fā)放許可證的權(quán)利呕长，如果由企業(yè)想在此基礎(chǔ)上開(kāi)發(fā)產(chǎn)品疆逸，或擁有獨(dú)家銷(xiāo)售權(quán)，政府是不允許轉(zhuǎn)讓的悯堂。因此巢段，美國(guó)大學(xué)通過(guò)政府基金研究出來(lái)的最新成果沒(méi)有機(jī)會(huì)及時(shí)商業(yè)化和惠及大眾，只有大約5%的成果得到轉(zhuǎn)化矗壹。這一現(xiàn)象在法案頒布后有了明顯改觀疯忽。

數(shù)據(jù)統(tǒng)計(jì)，1980年到1999年独府，美國(guó)大學(xué)科研成果轉(zhuǎn)化有了10倍的增長(zhǎng)吩伊。同期，國(guó)家科學(xué)基金會(huì)基礎(chǔ)科學(xué)研究的實(shí)際比例也從66.6%上升到74.1%婆沟。這期間的研發(fā)成果包括由加州大學(xué)研究發(fā)現(xiàn)的HIV病毒便螟，后來(lái)開(kāi)發(fā)成功的治療乳腺癌的赫賽汀和乙肝疫苗等重磅產(chǎn)品。

?第五，全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展需政府部門(mén)協(xié)同發(fā)展爆捞。

首先是醫(yī)保與藥監(jiān)部門(mén)協(xié)同奉瘤。

基于現(xiàn)有研發(fā)靶點(diǎn)的臨床試驗(yàn)管線數(shù)量，后面幾年中國(guó)在已有靶點(diǎn)上開(kāi)發(fā)新藥不會(huì)出現(xiàn)短缺煮甥，但我們?nèi)钡氖怯胁町惢R床價(jià)值的新藥盗温。近年來(lái)，在藥監(jiān)加大審評(píng)力度和速度下成肘，同類(lèi)新藥獲批速度越快卖局，醫(yī)保支付評(píng)審壓力也就越大。因此醫(yī)保藥監(jiān)政策協(xié)同十分重要双霍。例如砚偶，美國(guó)FDA針對(duì)雷同的新藥臨床試驗(yàn)方案，采取最多批準(zhǔn)3~4家洒闸， 允許與SOC的對(duì)照組進(jìn)行比較染坯，到第5家就要“叫停” 或是提高臨床試驗(yàn)門(mén)檻丘逸， 要求與新建立的治療標(biāo)準(zhǔn)比價(jià)单鹿， 這樣扎堆研發(fā)的數(shù)量到支付端也會(huì)大大減少。近兩年跪倘，中國(guó)CDE也已經(jīng)出臺(tái)相關(guān)政策楚辆，從不同方面提高新藥臨床試驗(yàn)的審批門(mén)檻。

另外馏旅，通過(guò)跨部門(mén)協(xié)同芒极，通過(guò)Horizon Scanning 加快突破性技術(shù)快速醫(yī)保準(zhǔn)入，降低研發(fā)端和醫(yī)保端信息不對(duì)稱(chēng)崇已。建立醫(yī)保與藥監(jiān)部門(mén)提前溝通機(jī)制，在新藥獲得藥監(jiān)局批準(zhǔn)之前脑苫，醫(yī)保提早關(guān)注研發(fā)管線上臨床亟需重要突破性新藥贱起，醫(yī)保部門(mén)提前對(duì)新技術(shù)帶來(lái)的臨床獲益，開(kāi)展衛(wèi)生技術(shù)評(píng)估舱踊，疾病負(fù)擔(dān)分析迫扫、臨床使用和基金影響的評(píng)估。

其次是各地創(chuàng)新藥投資支持政策協(xié)同膳膝。醫(yī)療資源合理配置需要政策協(xié)同诬絮，如何平衡支持創(chuàng)新研發(fā)和降低可負(fù)擔(dān)性，把政府財(cái)政支持費(fèi)用用到實(shí)處陶贼，花好每一分錢(qián)啤贩，這是非常重要的。

在全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展方案指導(dǎo)下，各地出臺(tái)具體配套落地措施痹屹。在這過(guò)程中章郁，要避免地方政府鼓勵(lì)創(chuàng)新藥投資政策內(nèi)卷；避免從企業(yè)拼速度和數(shù)量到政府拼創(chuàng)新補(bǔ)貼措施志衍。還要避免政府的資金支持臨床試驗(yàn)產(chǎn)出更多同質(zhì)化藥品暖庄，重復(fù)建設(shè)導(dǎo)致資源浪費(fèi)，同類(lèi)創(chuàng)新藥供大于求楼肪，勢(shì)必帶來(lái)更嚴(yán)重的內(nèi)卷培廓。

另外，前面提到新藥研發(fā)充滿(mǎn)失敗風(fēng)險(xiǎn)春叫，國(guó)際實(shí)踐表明生物科技企業(yè)研發(fā)資金多數(shù)來(lái)自風(fēng)險(xiǎn)投資基金肩钠。如果政府研發(fā)補(bǔ)貼以實(shí)現(xiàn)成功產(chǎn)出創(chuàng)新藥為目標(biāo)，是否會(huì)導(dǎo)致企業(yè)回避做難做的藥象缀，從而產(chǎn)出更多同質(zhì)化藥品彪饺？畢竟，選擇新機(jī)制新靶點(diǎn)的突破性創(chuàng)新藥大部分是失敗的促弯。更關(guān)注避免失敗的企業(yè)通冕，是做不出突破性創(chuàng)新藥的，這就是矛盾的兩面诲厚。

因此创炉，最好的政策協(xié)同是政府做好基礎(chǔ)研究的投資布局，企業(yè)做好臨床試驗(yàn)的運(yùn)用研究蔽曙，形成創(chuàng)新藥價(jià)值鏈上的上下接力棒尺那。當(dāng)下創(chuàng)新藥行業(yè)面臨嚴(yán)峻困境，相信全鏈條支付創(chuàng)新藥方案能夠給予創(chuàng)新藥企良好的融資環(huán)境和投資者的信心家澈，確保高質(zhì)量的創(chuàng)新藥研發(fā)可持續(xù)開(kāi)展丹自。提高研發(fā)水平，沒(méi)有捷徑可走蚀比，只能扎扎實(shí)實(shí)做好做大弹值，才有突圍之路，才能發(fā)展壯大甩汞。

展望未來(lái)豫尽，在全球范圍內(nèi)，創(chuàng)新藥的長(zhǎng)周期顷帖，高投入和高風(fēng)險(xiǎn)的研發(fā)模式將變得不可持續(xù)美旧。隨著創(chuàng)新藥全鏈條方案的不斷完善，期待我們不但需要探索能做出全球突破性的創(chuàng)新藥贬墩， 而且走出一條顛覆傳統(tǒng)創(chuàng)新藥的研發(fā)模式榴嗅，共同探索一條具有中國(guó)特色的高質(zhì)量妄呕、可負(fù)擔(dān)的創(chuàng)新藥研發(fā)發(fā)展路徑， 真正做到有價(jià)值的創(chuàng)新录肯、突破性創(chuàng)新趴腋，惠及中國(guó)和世界患者。

注：參考文獻(xiàn)和圖表省略论咏。