2024年8月19日福澡,致力于提供新型RNA療法(抗體寡核苷酸偶聯(lián)物AOCs?)的生物制藥公司Avidity Biosciences宣布已完成先前宣布的8,418,000股普通股的承銷公開發(fā)行,其中包括根據(jù)承銷商完全行使其購買額外股份的選擇權(quán)而出售的 1,098,000股纲缓,公開發(fā)行價為每股41.00美元。在扣除承銷折扣和傭金以及其他發(fā)行費用之前喊废,Avidity 從此次發(fā)行中獲得的總收益約為3.451億美元(約24.63億元)祝高。此次發(fā)行中出售的所有股份均由Avidity出售。
Avidity打算將此次發(fā)行的凈收益污筷,連同現(xiàn)有的現(xiàn)金工闺、現(xiàn)金等價物和有價證券,用于資助其臨床項目的開發(fā)瓣蛀,推進(jìn)與其AOC平臺相關(guān)的研發(fā)尾烛,以及用于營運資金和一般公司用途。
Avidity Biosciences利用其專有的抗體寡核苷酸偶聯(lián)物平臺(AOCs?)設(shè)計RNA療法踢周,將單克隆抗體的特異性與寡核苷酸療法的精度結(jié)合起來萤考,能夠遞送給以前無法達(dá)到的組織和細(xì)胞類型,以靶向以前RNA療法無法治療的疾病黎撤,并更有效地針對疾病的潛在遺傳驅(qū)動因素乒柳。
該公司有三個臨床階段開發(fā)項目:AOC-1001用于治療1型強(qiáng)直性肌營養(yǎng)不良癥,AOC-1044用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良和AOC-1020用于治療面肩肱型肌營養(yǎng)不良病侄灭。
8月彭铐,Avidity Biosciences宣布岸欣,在研抗體偶聯(lián)寡核苷酸療法delpacibart zotadirsen(del-zota),在適合接受外顯子44跳躍療法治療的杜氏肌營養(yǎng)不良癥(DMD44)患者中進(jìn)行的1/2期臨床試驗EXPLORE44中獲得積極數(shù)據(jù)摊谢。Del-zota顯著提高患者抗肌萎縮蛋白的生產(chǎn)凰届,最高達(dá)到了正常水平的54%。此外询崇,del-zota使肌酸激酶水平下降至接近正常水平桶棍,與基線相比減少超過80%凉逛。Avidity公司表示性宏,將與美國FDA展開討論,尋求加速批準(zhǔn)這一療法的最佳途徑状飞。
2024年6月12日毫胜,Avidity公布了旗下AOC藥物delpacibart braxlosiran(AOC 1020,del-brax)在面部肩關(guān)節(jié)肌營養(yǎng)不良(FSHD)患者中的1/2 期FORTITUDE? 試驗初步積極數(shù)據(jù)诬辈,將FSHD患者肌肉組織中DUX4調(diào)控基因平均減少超過50%酵使;所有接受del-brax治療的參與者受DUX4調(diào)節(jié)的基因減少了20%以上;新型循環(huán)生物標(biāo)志物和肌酸激酶平均降低25%或更多Avidity計劃2025年上半年啟動關(guān)鍵三期臨床試驗焙糟。受此消息影響Avidity Biosciences當(dāng)天股價大漲33%口渔。
Avidity股價今年已經(jīng)上漲401.66%,目前總市值53.17億美元穿撮。
總結(jié)
AOC是一類抗體與寡核苷酸偶聯(lián)合成的新型藥物缺脉。通過將單抗和寡核苷酸偶聯(lián),達(dá)到有效的靶向治療能力悦穿,具有精準(zhǔn)靶向和更好的藥代動力學(xué)特性攻礼。
目前全球布局AOC療法的公司較少,除Avidity外落怀,國外還有Tallac Therapeutics的TAC-001處于I/II期臨床甚宜,Dyne Therapeutics的DYNE-101處于I/II期臨床,Denali Therapeutics的DNL310處于II/III期臨床百览,Gennao Bio的GMAB-7001處于臨床前階段映情。
國內(nèi)AOC領(lǐng)域以伽進(jìn)生物、民為生物笑杯、吉盛澳瑪?shù)绕髽I(yè)正在針對DMD等疾病進(jìn)行藥物開發(fā)阱墩,其中迦進(jìn)生物是國內(nèi)首批從事小核酸偶聯(lián)藥物研發(fā)的生物科技公司,其抗體偶聯(lián)PMO分子已經(jīng)在臨床前的DMD動物模型上取得了積極結(jié)果侯旬,單次給藥后在mdx小鼠的腓腸肌中將全長dystrophin恢復(fù)到健康組織水平80%浴营。