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8月21日身坐，罕見病基因療法龍頭企業(yè)BioMarin Pharmaceutical宣布任命新的研發(fā)和業(yè)務發(fā)展領(lǐng)導者：任命醫(yī)學博士Greg Friberg為執(zhí)行副總裁兼首席研發(fā)官，接替醫(yī)學博士Hank Fuchs，任命醫(yī)學博士James Sabry為執(zhí)行副總裁兼首席商務官摆抑。

此次調(diào)整正值BioMarin縮減其備受關(guān)注的A型血友病基因療法Roctavian的支出計劃之際，這包括將限制Roctavian在三個國家的銷售，從2025年開始將Roctavian的年度直接費用降至約6000萬美元，預計將在2025年底實現(xiàn)盈利湿铃。Roctavian在第二季度僅在美國治療了3名患者，在意大利治療了2名患者诞昧，產(chǎn)生了740萬美元的收入碉办。

Greg Friberg博士，任職BioMarin執(zhí)行副總裁兼首席研發(fā)官

Friberg博士將于9月30日加入BioMarin步嘹，他是一位擁有近二十年行業(yè)經(jīng)驗的公認領(lǐng)導者蚂朽。Friberg 博士擁有紐約醫(yī)學院醫(yī)學博士學位。他在達特茅斯-希區(qū)柯克醫(yī)學中心完成了內(nèi)科住院醫(yī)師培訓湖饱，并在芝加哥大學醫(yī)學中心完成了血液學和腫瘤學研究。加入BioMarin之前杀捻，他供職于安進公司（Amgen）井厌，擔任該公司全球罕見病醫(yī)療事務副總裁。

在加入安進公司之前致讥，他曾在芝加哥大學任教仅仆。 Friberg博士擁有豐富的臨床開發(fā)和生命周期管理經(jīng)驗。在安進公司工作的18年間垢袱，他負責推進多種藥物從新藥研究申請到后期開發(fā)的整個過程墓拜。此外，他還擔任過公司血液學/腫瘤學和骨骼產(chǎn)品組合的全球開發(fā)主管请契。在BioMarin咳榜，他將負責公司的研發(fā)組織，包括發(fā)現(xiàn)研究爽锥、臨床前涌韩、轉(zhuǎn)化和臨床項目，以及全球監(jiān)管和醫(yī)療事務匙杏。

James Sabry博士模朋，任職BioMarin執(zhí)行副總裁兼首席商務官

Sabry博士的任命于10月7日生效，他是生物制藥行業(yè)的頂級業(yè)務開發(fā)主管之一充陷，在其職業(yè)生涯中領(lǐng)導了1,200項交易谆府。Sabry 博士擁有皇后大學醫(yī)學博士學位和加州大學舊金山分校神經(jīng)科學博士學位，曾在加州大學舊金山分校和哈佛大學醫(yī)學院擔任教職徊儿。

加入BioMarin之前灯趁，他在羅氏（Roche）和基因泰克（Genentech）工作了14年裙靶，最近的職務是執(zhí)行副總裁兼羅氏合作伙伴關(guān)系全球主管。他在確定從臨床前到商業(yè)化產(chǎn)品的各個開發(fā)階段的創(chuàng)新方面擁有數(shù)十年的專業(yè)知識武瘟，重點關(guān)注治療嚴重疾病的新靶點和方法硼环。在羅氏和基因泰克任職期間，Sabry博士發(fā)現(xiàn)茴典、執(zhí)行并管理了多項交易狰宗，促進了兩家公司的研發(fā)管線。在他職業(yè)生涯的早期消院，他曾擔任Arete Therapeutics 公司的總裁兼首席執(zhí)行官以及董事會主席甘沾，并曾擔任他共同創(chuàng)立的 Cytokinetics公司的首席執(zhí)行官。

Hank Fuchs博士

Fuchs博士在BioMarin任職15年后即將退休穴店，在此期間撕捍，他領(lǐng)導開發(fā)了5種治療溶酶體貯積癥、苯丙酮尿癥泣洞、軟骨發(fā)育不全和A型血友病的新藥忧风，并通過臨床試驗進入市場。在任職期間球凰，F(xiàn)uchs博士建立了行業(yè)領(lǐng)先的研發(fā)機構(gòu)狮腿，利用對遺傳學的深刻理解創(chuàng)造出突破性的治療方法。他監(jiān)督了針對疾病根本原因的藥物研發(fā)呕诉，旨在對患者產(chǎn)生深遠影響缘厢。Fuchs博士將在2025年3月3日前繼續(xù)擔任BioMarin的顧問。

Brinda Balakrishnan博士

BioMarin現(xiàn)任首席企業(yè)戰(zhàn)略和業(yè)務發(fā)展官Brinda Balakrishnan也將于10 月1日離職甩挫。在BioMarin工作的八年多時間里贴硫，Balakrishnan 博士領(lǐng)導了多項交易，為公司的投資組合增加了近20項資產(chǎn)伊者，并剝離了部分管線項目英遭。

BioMarin總裁兼首席執(zhí)行官Alexander Hardy

“我們很高興歡迎Greg和James加入 BioMarin。Greg是世界一流的科學家和創(chuàng)新思想家托津。他在成功推動候選產(chǎn)品完成開發(fā)過程并推向市場方面擁有豐富的經(jīng)驗的惕。他在藥物開發(fā)方面的良好記錄、出色的領(lǐng)導能力和作為臨床醫(yī)生的專業(yè)知識使他成為這一職位的理想人選绵顷，"公司總裁兼首席執(zhí)行官Alexander Hardy說补屎。“James是業(yè)界公認的最精明的交易者之一螺蜻。作為一名企業(yè)家和高管臣搏，他幾十年來積累的科學敏銳度和行業(yè)知識是無與倫比的。James將花時間了解公司以及業(yè)務發(fā)展所能發(fā)揮的作用，確定重要且規(guī)模適當?shù)慕灰祝?/strong>為我們已經(jīng)很好的前景提供支持"陨否。

BioMarin管線情況

BioMarin成立于1997年膜却，是一家致力于通過基因發(fā)現(xiàn)改變生活的全球性生物技術(shù)公司。該公司開發(fā)并商業(yè)化靶向治療殃通，解決遺傳疾病的根本原因攘默。BioMarin強大的研發(fā)能力已經(jīng)為罕見遺傳疾病患者帶來了多種創(chuàng)新的商業(yè)療法。

上半年BioMarin在全球范圍內(nèi)裁員約170人（占總員工5%）昔搂，并宣布停止5個項目的開發(fā)而優(yōu)先開發(fā)另外3個更具潛力資產(chǎn)玲销。被放棄的管線包括三款已進入臨床的項目一種用于遺傳性血管性水腫患者的基因療法BMN 331、MASH基因療法BMN 255和一種治療肥厚性心肌病的基因療法BMN 293以及兩個臨床前項目BMN 355和BMN 365摘符，均為治療心臟病候選藥物贤斜。

公司已將部分資金投入到加速發(fā)展的3個項目中，分別是：BMN 351逛裤、BMN 349瘩绒、BMN 333。BMN 351是一種反義寡核苷酸療法带族，用于杜氏肌營養(yǎng)不良癥锁荔；BMN 349是一款口服藥，用于α-1抗胰蛋白酶缺乏癥(AATD)相關(guān)肝病 蝙砌；BMN 333用于多種生長障礙阳堕，已完成IND研究，預計2025年初進入人體試驗拍霜。

參考資料：公司官網(wǎng)