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9月19日昨登，馬薩諸塞州劍橋属胖，GC Therapeutics（GCTx）宣布完成6500萬(wàn)美元A輪融資梁呈，以擴(kuò)大并解鎖下一代細(xì)胞療法荠涂。GCTx的誘導(dǎo)多能干細(xì)胞（iPSC）編程平臺(tái)TFome? (tee-eff-ome)由哈佛醫(yī)學(xué)院和Wyss研究所的George Church博士實(shí)驗(yàn)室的世界級(jí)科學(xué)家團(tuán)隊(duì)發(fā)明和開(kāi)發(fā)凰盔，整合了合成生物學(xué)搬俊、基因編輯校翔、細(xì)胞工程和機(jī)器學(xué)習(xí)的最新進(jìn)展弟跑，以克服與細(xì)胞治療相關(guān)的開(kāi)發(fā)和擴(kuò)展復(fù)雜性，并改善患者在廣泛疾病領(lǐng)域的可及性防症。融資由Cormorant Asset Management領(lǐng)投孟辑，Mubadala Capital、Andreessen Horowitz（a16z）Bio+Health蔫敲、Medical Excellence Capital饲嗽、Cercano Management和Pear VC跟投，使GCTx自從2019年成立以來(lái)籌集的總資金達(dá)到7500萬(wàn)美元奈嘿。

GCTx聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官Parastoo Khoshakhlagh博士說(shuō)：“細(xì)胞療法徹底改變了某些疾病領(lǐng)域的治療貌虾；然而，擴(kuò)大這些療法和生產(chǎn)高質(zhì)量產(chǎn)品的挑戰(zhàn)限制了它們的全部潛力和患者的可及性翰蛔。我們的新型細(xì)胞編程方法能夠通過(guò)簡(jiǎn)化的單步過(guò)程快速有效地生產(chǎn)出完全優(yōu)化的基于iPSC的細(xì)胞療法革秩。與傳統(tǒng)方法相比，這種方法提高了效力痰汰、效率焦赋、質(zhì)量和成本效益绊削。我們很高興推出GCTx，以擴(kuò)大細(xì)胞療法的可及性鲁磺，并推進(jìn)我們從胃腸道制棉、神經(jīng)和免疫疾病開(kāi)始的各種治療領(lǐng)域的潛在最佳治療產(chǎn)品線“显埃”

GCTx聯(lián)合創(chuàng)始人兼科學(xué)顧問(wèn)George Church博士說(shuō)：“GCTx的細(xì)胞編程平臺(tái)代表了一項(xiàng)重大的科學(xué)進(jìn)步诸晃。這種方法利用轉(zhuǎn)錄因子生物學(xué)的變革潛力，在一個(gè)無(wú)縫的步驟中引導(dǎo)iPSC細(xì)胞命運(yùn)（Cell fate）進(jìn)入任何分化的細(xì)胞類型息栖。通過(guò)超越自然過(guò)程的局限性益命，它有望創(chuàng)造出超越自然界中發(fā)現(xiàn)的細(xì)胞的能力，產(chǎn)生一種突破性的新型SuperCell?藥物鹿蜀，以解決不同的疾病領(lǐng)域并減輕醫(yī)療負(fù)擔(dān)椭符。”TFome：全球首個(gè)“即插即用”（ “plug-and-play”）iPSC網(wǎng)狀編程平臺(tái)iPSC分化為不同的細(xì)胞類型取決于各種信號(hào)通路耻姥，這些通路最終匯聚到轉(zhuǎn)錄因子（TF）上销钝，轉(zhuǎn)錄因子控制著細(xì)胞中活躍的基因集。細(xì)胞命運(yùn)由協(xié)同作用的特定轉(zhuǎn)錄因子決定琐簇。

GCTx建立了世界上第一個(gè)完整的人體TFs集合蒸健。通過(guò)整合基因組規(guī)模實(shí)驗(yàn)測(cè)試和強(qiáng)大的下一代機(jī)器學(xué)習(xí)的復(fù)雜多維篩查模式，TFome可以識(shí)別完全優(yōu)化的TF組合婉商，將iPSC分化為幾乎任何功能細(xì)胞類型似忧。這允許四天一步的干細(xì)胞分化過(guò)程，效率>90%丈秩，不需要對(duì)微環(huán)境因素進(jìn)行細(xì)胞類型特異性優(yōu)化盯捌。這是以前通過(guò)傳統(tǒng)的小規(guī)模測(cè)試無(wú)法實(shí)現(xiàn)的。

通過(guò)基于TF的細(xì)胞命運(yùn)編程蘑秽，TFome旨在生產(chǎn)一流和一流的現(xiàn)成細(xì)胞治療產(chǎn)品饺著，比傳統(tǒng)的細(xì)胞分化方法快100倍，具有更高的效力肠牲、效率煞精、質(zhì)量和成本（SuperCells?）。GCTx被定位為基于iPSC的細(xì)胞治療領(lǐng)域的第一家公司厌棵，該公司使用類似的制造策略從一個(gè)起點(diǎn)追求多種細(xì)胞產(chǎn)品因郁，以加快開(kāi)發(fā)和時(shí)間表。

GCTx聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)官Alex Ng博士表示：“與傳統(tǒng)的iPSC方法不同醇票，TFome超越了傳統(tǒng)的發(fā)育生物學(xué)加鄙，突破了細(xì)胞身份由TFs控制的活性基因調(diào)控網(wǎng)絡(luò)決定的原則。這種方法能夠更直接速郑、更精確地控制細(xì)胞命運(yùn)溜盾，從而為細(xì)胞編程設(shè)定了新的標(biāo)準(zhǔn)塑汽。我們已經(jīng)在體外和體內(nèi)驗(yàn)證了我們跨不同細(xì)胞類型的單步細(xì)胞命運(yùn)編程方法，并將細(xì)胞進(jìn)一步工程化為超級(jí)細(xì)胞括樟，以針對(duì)特定疾病應(yīng)用進(jìn)行定制。這種以編程為中心的范式實(shí)現(xiàn)了可擴(kuò)展性蚣凰、成本效益和簡(jiǎn)化的臨床開(kāi)發(fā)手浙，同時(shí)保持了質(zhì)量、安全性和有效性坦辟】睿”

哈佛大學(xué)布拉瓦特尼克生物醫(yī)學(xué)加速器（BBA）起源于Church教授的實(shí)驗(yàn)室，支持該項(xiàng)目锉走，以推動(dòng)研究走向商業(yè)化機(jī)會(huì)滨彻。哈佛大學(xué)技術(shù)開(kāi)發(fā)辦公室（OTD）保護(hù)了與創(chuàng)始研究相關(guān)的知識(shí)產(chǎn)權(quán)，并將該技術(shù)獨(dú)家授權(quán)給GCTx進(jìn)行進(jìn)一步開(kāi)發(fā)挪蹭。建立一家領(lǐng)先的亭饵、完全整合的細(xì)胞治療公司，擁有多個(gè)向臨床推進(jìn)的管線項(xiàng)目GCTx致力于通過(guò)針對(duì)胃腸道梁厉、神經(jīng)和免疫疾病的一流和一流的現(xiàn)成細(xì)胞療法引領(lǐng)該領(lǐng)域辜羊。TFome的多功能性和高效性也使GCTx能夠?qū)⑵溆绊懥U(kuò)展到其核心管線領(lǐng)域之外，釋放戰(zhàn)略業(yè)務(wù)發(fā)展機(jī)會(huì)词顾，并利用公司投資組合的廣泛能力八秃。

英文鏈接：https://www.gc-tx.com/newsandpress/gc-therapeutics-launches-to-scale-and-unlock-the-next-generation-of-cell-therapynbsp