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11月21日氛拜，巴塞爾滋将，諾華公司在倫敦為投資者和分析師舉辦的“會(huì)見諾華管理層”活動(dòng)之前屑彻，宣布調(diào)高其中期指導(dǎo)。此前對(duì)2023-2028年復(fù)合年增長率為+5%的銷售指導(dǎo)已上調(diào)至+6%润梯，這得益于市場內(nèi)增長動(dòng)力和即將推出的產(chǎn)品的強(qiáng)勁勢頭过牙，其中大多數(shù)產(chǎn)品預(yù)計(jì)將在2030年或以后在美國獨(dú)家銷售。

以2024年的強(qiáng)勁表現(xiàn)為基準(zhǔn)年纺铭，諾華公司現(xiàn)在預(yù)計(jì)銷售額將以2024-2029年復(fù)合年增長率+5%的速度增長寇钉。得益于持續(xù)強(qiáng)勁的銷售增長和生產(chǎn)力的提高刀疙，該公司有望在2027年實(shí)現(xiàn)40%以上的核心營業(yè)利潤率。

諾華首席執(zhí)行官Vas Narasimhan表示：“諾華公司已經(jīng)完成了向一家純粹的創(chuàng)新藥物公司的轉(zhuǎn)型扫倡，在我們的核心治療領(lǐng)域和技術(shù)平臺(tái)擁有深厚的專業(yè)知識(shí)和能力谦秧。我們的專注使我們能夠提高我們的商業(yè)執(zhí)行能力，并增加我們對(duì)Cosentyx撵溃、Kisqali疚鲤、Kesimpta、Pluvicto和Leqvio的峰值銷售估計(jì)挡医，我們在未來幾年有15份以上的提交材料虹烈，以進(jìn)一步鞏固我們的增長前景。從長遠(yuǎn)來看椒玖，我們已經(jīng)確定了30多項(xiàng)資產(chǎn)，這些資產(chǎn)具有巨大的潛力倒你，可以重振我們的投資組合胯夏，并支持2029年后的中個(gè)位數(shù)增長」乃蓿總的來說豆出，我們?nèi)匀粚?duì)我們的專注戰(zhàn)略和為股東創(chuàng)造可持續(xù)價(jià)值的能力充滿信心∏榧”

雖然諾華的大部分投資組合來自其內(nèi)部創(chuàng)新引擎吵淌，但創(chuàng)造價(jià)值的附加投資仍然是諾華資本配置政策的重要組成部分。諾華在過去兩年中執(zhí)行了30多項(xiàng)戰(zhàn)略交易钢墩，主要處于探索性到臨床前階段被处。最近的例子包括收購Kate Therapeutics，這補(bǔ)充了該公司為神經(jīng)肌肉疾病創(chuàng)新新基因療法的持續(xù)努力用押，以及與Ratio Therapeutic就下一代SSTR2靶向放射治療候選藥物達(dá)成的全球許可和合作協(xié)議肢簿，這增加了該公司的深度放射配體治療管線。

諾華公司將以11億美元收購Kate Therapeutics蜻拨，專注于基因治療和神經(jīng)科學(xué)池充。首席執(zhí)行官Vas Narasimhan和首席財(cái)務(wù)官Harry Kirsch表示，未來的并購交易可能會(huì)保持在30億美元以下缎讼。KateTx的產(chǎn)品線包括使用專門的AAV衣殼遞送技術(shù)治療肌肉營養(yǎng)不良的臨床前候選藥物收夸。

2023年6月，Kate Therapeutics走出隱身模式血崭，完成由創(chuàng)始投資者Westlake Village BioPartners和Versant Ventures共同領(lǐng)導(dǎo)的5100萬美元的A輪融資卧惜，Osage University Partners與UF Innovate Ventures參與跟投。此外功氨，該公司已獨(dú)家授予Astellas一款臨床前基因治療產(chǎn)品KT430的開發(fā)序苏、制造和商業(yè)化開發(fā)全球權(quán)益。2023年10月，Capsida Biotherapeutics與Kate Therapeutics達(dá)成戰(zhàn)略合作忱详，生產(chǎn)KateTx的下一代基因療法围来。

2024年5月7日至11日在馬里蘭州巴爾的摩舉行的美國基因與細(xì)胞治療學(xué)會(huì)（ASGCT）2024年會(huì)上，在其管線和平臺(tái)上展示詳細(xì)的臨床前療效和安全性結(jié)果阿座。這些結(jié)果支持了KateTx最新一代骨骼肌和心臟靶向乃衫、肝臟去靶向工程化的MyoAAV衣殼和基因調(diào)控技術(shù)在治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥（DMD）、面肩肱型肌營養(yǎng)不良（FSHD）和其他毀滅性遺傳性骨骼肌和心臟疾病方面的最佳潛力腮哩。

Kate利用其DELIVER平臺(tái)鑒定了一類專有的肌肉和心臟靶向额神、肝臟去靶向的“MyoAAV LD”衣殼，該衣殼在非人類靈長類動(dòng)物（NHP）中具有更高的效力和選擇性腻酱，并選擇KT809作為治療DMD的開發(fā)候選藥物惑膀。該產(chǎn)品結(jié)合了MyoAAV LD 6.1，這是第六代內(nèi)部產(chǎn)生的完全自主的衣殼烧歹，以及一種專有的調(diào)節(jié)元件贼么，用于在靈長類動(dòng)物的骨骼肌和心臟中表達(dá)轉(zhuǎn)基因。

差異化遞送平臺(tái)

對(duì)于衣殼霸拦，KateTx的DELIVER平臺(tái)利用了定向進(jìn)化介她、嚴(yán)格的基于RNA的功能性衣殼變體選擇以及各種體內(nèi)模型中的機(jī)器學(xué)習(xí)。該平臺(tái)已經(jīng)產(chǎn)生了MyoAAV類衣殼屏疗，由KateTx科學(xué)聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席科學(xué)官Sharif Tabebordbar博士以及麻省理工學(xué)院和哈佛大學(xué)布羅德研究所的同事開發(fā)疾就，當(dāng)時(shí)他是Pardis Sabeti博士實(shí)驗(yàn)室的導(dǎo)師和研究科學(xué)家。結(jié)果于2021年首次發(fā)表在《細(xì)胞》雜志上艺蝴。

與Tabebordbar博士的工作相關(guān)的技術(shù)已授權(quán)給KateTx猬腰。在內(nèi)部，該公司還開發(fā)了下一代MyoAAV衣殼吴趴，并進(jìn)一步增強(qiáng)了靶向性漆诽。與包括AAV8、AAV9和AAVrh74在內(nèi)的天然存在的腺相關(guān)病毒（AAV）衣殼相比锣枝，MyoAAV衣殼靶向骨骼肌和心肌厢拭，在不同物種中具有顯著更高的效率。這些突破有可能提高基因治療的有效性和安全性撇叁，并使人們能夠追求更廣泛的靶點(diǎn)供鸠，而這些靶點(diǎn)在其他方面很難用現(xiàn)有技術(shù)進(jìn)行治療。

KateTx的貨物（cargo）平臺(tái)包括內(nèi)部產(chǎn)生的專有能力和佛羅里達(dá)大學(xué)授權(quán)的技術(shù)陨闹，這些技術(shù)是在KateTx科學(xué)聯(lián)合創(chuàng)始人Eric Wang博士的實(shí)驗(yàn)室中開發(fā)的楞捂。Cargo平臺(tái)的首要目標(biāo)是確保公司的療法只在感興趣的組織中產(chǎn)生，而不是在身體的其他組織產(chǎn)生趋厉。

英文原文：Novartis buys Kate Therapeutics in $1.1B deal, eyes more bolt-on M&A