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中國(guó)蘇州捂滓，2024年9月30日—北何冒常康成制藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱“北夯ㄌ浚康成”腾仅，股票代碼“1228.HK”）尺桅， 是一家在中國(guó)領(lǐng)先并專注罕見疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司旦坷，致力于創(chuàng)新療法的研究、開發(fā)和商業(yè)化旷动。公司今日宣布纫益，治療戈謝病1類新藥注射用CAN103（維拉苷酶β）獲得國(guó)家藥監(jiān)局藥品審批中心（CDE）優(yōu)先審評(píng)資格。

CAN103是北嚎ⅲ康成與藥明生物（2269.HK）在罕見病領(lǐng)域的首個(gè)合作項(xiàng)目禾门，是中國(guó)首個(gè)針對(duì)戈謝病開發(fā)的酶替代療法（ERT）。CAN103旨在長(zhǎng)期治療I型和III型戈謝病的成人和青少年患者蝴韭。據(jù)弗若斯特沙利文統(tǒng)計(jì)够颠，2020年中國(guó)約有3,000名戈謝病患者。

我們很高興CDE授予CAN103優(yōu)先審查的資格榄鉴，這是對(duì)中國(guó)戈謝病患者迫切的醫(yī)療需求和我們臨床試驗(yàn)結(jié)果的認(rèn)可履磨。CAN103具有成為變革性療法的潛力，并對(duì)罕見病生態(tài)圈做出巨大貢獻(xiàn)庆尘。在首個(gè)重組酶替代療法（ERT）獲批30多年后剃诅，中國(guó)和全球許多患者仍然無(wú)法獲得現(xiàn)有的治療方案，他們的需求一直未得到滿足驶忌。我們?cè)谌σ愿凹铀貱AN103的審批流程矛辕，使其成為首個(gè)在中國(guó)本土研發(fā)和生產(chǎn)的酶替代療法。

CAN103（維拉苷酶β）是正在開發(fā)的用于治療I型和III型戈謝病患者的重組人源腦苷脂酶替代療法付魔，大多數(shù)戈謝病患者為I型和III型聊品，分別為慢性非神經(jīng)病變型和慢性神經(jīng)病變型。CAN103通過(guò)靜脈輸注特異性地補(bǔ)充戈謝病患者體內(nèi)溶酶體中缺乏的葡萄糖腦苷脂酶几苍。

戈謝病是一種最常見的溶酶體貯積癥之一翻屈，為位于1q22號(hào)染色體長(zhǎng)臂上的葡萄糖腦苷脂酶基因突變引起的常染色體隱性遺傳病。該病對(duì)男性和女性的影響是同等的妻坝。臨床上戈謝病包括圍產(chǎn)期致死型奋肄、I型（非神經(jīng)病變型）、II型（急性神經(jīng)病變型）和III型（慢性神經(jīng)病變型）折扮，其中I型和III型戈謝病患者多能活到成年逃口。戈謝病是由葡萄糖腦苷脂酶（酸性β-葡萄糖苷酶）缺乏引起的，這種酶有助于分解溶酶體內(nèi)一種被稱作葡萄糖腦苷脂（葡糖神經(jīng)酰胺）的細(xì)胞膜鞘脂夏坝。葡萄糖腦苷脂主要積聚在某些器官內(nèi)的單核巨噬細(xì)胞系細(xì)胞中（Gaucher細(xì)胞）畴贵，導(dǎo)致脾腫大，肝腫大花脐，貧血幅秉，血小板減少癥，骨痛和骨折戚吕，嚴(yán)重的戈謝病類型（圍產(chǎn)期致死型渠跷，II型和III型）袄洁，早期可出現(xiàn)神經(jīng)系統(tǒng)癥狀。30年以來(lái)收罢，重組人源葡萄糖腦苷脂酶替代療法 (ERT) 一直是戈謝病的標(biāo)準(zhǔn)治療方法晤泌，臨床試驗(yàn)和真實(shí)世界數(shù)據(jù)表明，患者的主要非神經(jīng)系統(tǒng)癥狀和體征以及生活質(zhì)量得到了顯著改善耕姊。根據(jù)弗若斯特沙利文的報(bào)告數(shù)據(jù)顯示桶唐，2020年在中國(guó)約有3000名戈謝病患者。

北很岳迹康成制藥有限公司（以下簡(jiǎn)稱“北河仍螅康成”，股票代碼1228.HK）是一家在中國(guó)領(lǐng)先并專注罕見疾病領(lǐng)域的全球化的生物制藥公司规脸，致力于創(chuàng)新療法的研究坯约、開發(fā)和商業(yè)化。公司目前擁有12個(gè)具有可觀市場(chǎng)潛力的藥物資產(chǎn)組合莫鸭，其中包括3種已獲批上市產(chǎn)品和9個(gè)在研藥物闹丐。這些產(chǎn)品均針對(duì)一些較普遍的罕見疾病適應(yīng)癥， 比如亨特氏綜合征和其他溶酶體貯積癥被因、補(bǔ)體介導(dǎo)的疾病卿拴、血友病 A、代謝紊亂梨与、罕見的膽汁淤積性肝病巍棱、神經(jīng)肌肉疾病。

北喊觯康成的新一代基因技術(shù)研發(fā)中心實(shí)驗(yàn)室正在開發(fā)針對(duì)罕見遺傳病，包括龐貝氏癥癣垛、法布雷病泊铸、脊髓性肌萎縮癥（SMA）、杜氏肌肉營(yíng)養(yǎng)不良癥和其他神經(jīng)肌肉疾病的新型及潛在治愈性的基因療法瞻坊，并與世界領(lǐng)先的研究人員和生物技術(shù)公司合作者侄。公司的全球合作伙伴包括不限于 Apogenix、GC Pharma兼峻、Mirum亮哑、藥明生物、Privus神深、UMass Chan醫(yī)學(xué)院核狰、華盛頓大學(xué)醫(yī)學(xué)部和Scriptr Global 等。

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