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10月7日鹏氧，2024年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)揭曉途居，獲獎(jiǎng)?wù)呤荲ictor Ambros和Gary Ruvkun兩位科學(xué)家撤嫩，他們發(fā)現(xiàn)了microRNA（miRNA）及其在轉(zhuǎn)錄后基因調(diào)節(jié)中的作用秒准，并闡明了控制基因活動的基本原則第喳。

microRNA是一類由內(nèi)源基因編碼的長度約為22-24個(gè)核苷酸的的非編碼RNA分子耗述，大多數(shù)miRNA基因以單拷貝钉栈、多拷貝或基因簇的形式存在于基因組中兆送。miRNA可以通過破壞靶mRNA的穩(wěn)定性恒焕、抑制靶mRNA的翻譯來對靶mRNA發(fā)揮調(diào)控作用。

miRNA的異常調(diào)控已被發(fā)現(xiàn)與多種疾病相關(guān)棺距，包括癌癥余二、神經(jīng)退行性疾病圃匙、心血管疾病以及先天性缺陷等。在癌癥這一領(lǐng)域中秕肌，miRNA在癌癥的發(fā)生和發(fā)展中起著重要作用炎蹬。它們可以作為腫瘤標(biāo)志物，用于癌癥的診斷和預(yù)后評估好唯。此外竭沫，通過調(diào)控癌癥相關(guān)基因的表達(dá)，miRNA還具有潛在的抗癌作用骑篙。

值得一提的是蜕提，去年諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)是mRNA，RNA領(lǐng)域已經(jīng)連續(xù)兩年斬獲了諾貝爾獎(jiǎng)靶端。而這一獎(jiǎng)項(xiàng)的獲得也不僅意味著杰出的貢獻(xiàn)谎势，跟意味著其背后的技術(shù)有著廣闊的商業(yè)價(jià)值，諾貝爾生理學(xué)或醫(yī)學(xué)獎(jiǎng)的研究成果往往伴隨著大量的專利授權(quán)和知識產(chǎn)權(quán)杨名，這些專利和知識產(chǎn)權(quán)為相關(guān)企業(yè)和研究機(jī)構(gòu)提供了重要的技術(shù)支撐和競爭優(yōu)勢脏榆。同時(shí)，還吸引了大量的風(fēng)險(xiǎn)投資和資本市場的關(guān)注台谍。這些投資為相關(guān)企業(yè)和研究機(jī)構(gòu)提供了資金支持须喂，推動了醫(yī)學(xué)技術(shù)的商業(yè)化進(jìn)程。

不過典唇，miRNA的商業(yè)價(jià)值也并非一蹴而就的镊折，盡管自發(fā)現(xiàn)以來，科學(xué)家已經(jīng)對其進(jìn)行了深入研究贾焊，但仍存在諸多挑戰(zhàn)马前。

生物學(xué)層面的挑戰(zhàn)

miRNA具有多樣性和復(fù)雜性，人類基因組編碼了上千種miRNA占赤，且每種miRNA可能調(diào)控多個(gè)靶基因居截，同時(shí)miRNA的表達(dá)和調(diào)控機(jī)制也受到多種因素的影響，如遺傳變異嫩玻、表觀遺傳修飾和環(huán)境因素等六呼，這增加了研究的復(fù)雜性和難度。且在與疾病的關(guān)聯(lián)上尘腕，miRNA具體的作用機(jī)制和調(diào)控網(wǎng)絡(luò)仍不完全清楚刨税。

藥物研發(fā)層面的挑戰(zhàn)

miRNA的成藥性比較難，且將miRNA藥物遞送到目標(biāo)組織或細(xì)胞是藥物研發(fā)中的一大挑戰(zhàn)摸马。盡管目前已有多種遞送策略筏所，如脂質(zhì)體、納米粒和綴合物修飾等五逢，但這些方法在實(shí)際應(yīng)用中可能受到多種因素的影響蜀悯，如生物利用度牢贸、組織分布和免疫原性等。即使在精確遞送后镐捧，如何確保miRNA藥物在目標(biāo)組織或細(xì)胞中有效發(fā)揮治療作用也是一大難題潜索。

臨床轉(zhuǎn)化層面的挑戰(zhàn)

當(dāng)下miRNA還處于比較早期的研發(fā)階段，大量的科研成果尚未完全轉(zhuǎn)化到臨床上懂酱，且成功轉(zhuǎn)化也需要經(jīng)歷漫長的臨床試驗(yàn)過程竹习，這一過程中充滿著不確定的因素。

國內(nèi)外miRNA企業(yè)

miRNA領(lǐng)域尚無藥物獲批上市玩焰，該領(lǐng)域的候選藥物主要分為兩大類由驹，一種是靶向并抑制miRNA（有的是靶向miRNA的ASO），另一種是miRNA類似物/miRNA模擬物療法昔园。據(jù)公開的信息報(bào)道，截至10月8日并炮，以“miRNA”為關(guān)鍵字搜索全球新藥情報(bào)庫數(shù)據(jù)顯示有104個(gè)在研藥物默刚，僅有2款進(jìn)入到臨床2期，其中一款已經(jīng)終止臨床試驗(yàn)逃魄，大部分仍處于臨床前階段荤西。miRNA所針對的適應(yīng)癥涵蓋了腫瘤、罕見病窄兜、心血管疾病等多個(gè)領(lǐng)域饲肪。下文將舉例國外進(jìn)展較快的的miRNA企業(yè)及國內(nèi)布局的企業(yè)，以期概覽該領(lǐng)域現(xiàn)狀恤兴。

Causeway Therapeutics

Causeway于2017年從格拉斯哥大學(xué)分拆出來塔苦，致力于開發(fā)新型miRNA療法，以治療常見的肌肉骨骼疾病和與年齡相關(guān)的疾病闽但。2014年医窖，Causeway公司的聯(lián)合創(chuàng)始人尼爾·米勒和德里克·吉爾克里斯特發(fā)現(xiàn)，一種名為miR-29a的miRNA的缺失是導(dǎo)致肌腱病相關(guān)疾病通路激活的關(guān)鍵因素阁喉，在小鼠蔽树、馬體內(nèi)和人類肌腱離體模型中重新引入化學(xué)修飾的miR-29a模擬物（TenoMiR），可以關(guān)閉這些關(guān)鍵的疾病通路噪设，使肌腱恢復(fù)到正常狀態(tài)碗挟。

該公司進(jìn)展較快的是CWT-001，是一種化學(xué)合成的microRNA-29a（miR29a）模擬物乔墙，針對肌腱病竞谒。目前，官網(wǎng)顯示該候選藥物最高臨床階段是2期壳影。

Cardior Pharmaceuticals

Cardior致力于發(fā)現(xiàn)和開發(fā)基于RNA的療法拱层，旨在預(yù)防弥臼、修復(fù)和逆轉(zhuǎn)心臟疾病。其核心管線是CDR132L根灯，這是一種靶向miRNA132的ASO藥物径缅，通過選擇性阻斷異常水平的miR-132來發(fā)揮作用。其1b臨床研究表明烙肺，與安慰劑相比纳猪，CDR132L治療后心力衰竭患者的心臟功能得到了改善。

今年3月桃笙，諾和諾德以10.25億歐元收購Cardior氏堤，加強(qiáng)自己在心血管疾病領(lǐng)域的研發(fā)管線，也獲得了Cardior的核心管線搏明。

Transcode Therapeutics

Transcode成立于2016年鼠锈，專注于通過智能設(shè)計(jì)和有效輸送RNA藥物以治療癌癥。該公司開發(fā)了納米藥物遞送平臺TTX系統(tǒng)星著，以氧化鐵納米顆粒作為物質(zhì)載體购笆，具有高生物相容性、低毒性良稽、低免疫原性等特點(diǎn)挥挚。

該公司的主要候選產(chǎn)品TTX-MC138，能夠靶向miRNA-10b坞裂，miRNA-10b則是腫瘤中出現(xiàn)表達(dá)異常的miRNA之一卜伟。在臨床前研究中，TTX-MC138針對乳腺癌和胰腺癌均顯示出較好的治療潛力声碴。今年4月米原，TTX-MC138的IND獲得FDA批準(zhǔn)，目前已經(jīng)完成首例患者給藥溺六。

另外数芝，miRNA Therapeutics的MRX-34是一種脂質(zhì)體miR-34模擬物，用于治療腫瘤伪给，不過在1期臨床中產(chǎn)生安全性問題改宅，最終導(dǎo)致開發(fā)終止。miRagen也布局了miRNA轉(zhuǎn)化醫(yī)學(xué)領(lǐng)域盲如。

相較于國外姓迅，國內(nèi)miRNA賽道發(fā)展更慢一些，布局企業(yè)主要的方向是治療藥物和診斷俊马。如成立于2014年的覓瑞集團(tuán)是一家RNA液體活檢公司丁存，該公司借助自有專利ID3EAL RT-qPCR技術(shù)平臺，致力于miRNA及其他非編碼RNA作為生物標(biāo)志物的診斷產(chǎn)品創(chuàng)新及臨床轉(zhuǎn)化柴我。

米然生物專注于miRNA標(biāo)志物在疾病診斷和藥物研發(fā)上的轉(zhuǎn)化應(yīng)用解寝，擁有miRNA標(biāo)志物檢測技術(shù)平臺mir-SimPlex扩然，實(shí)現(xiàn)了多維miRNA創(chuàng)新分析，篩選出肺癌聋伦、前列腺癌等疾病特異性miRNA標(biāo)志物夫偶。其肺結(jié)節(jié)無創(chuàng)早診miRNA標(biāo)志物檢測試劑產(chǎn)品節(jié)清樂通過對血液中肺癌的miRNA組合進(jìn)行檢測，可以對肺結(jié)節(jié)的良惡性進(jìn)行鑒別觉增。

命碼生物是基于張辰宇教授原創(chuàng)發(fā)現(xiàn)“細(xì)胞外微小核糖核酸穩(wěn)定存在兵拢，具有獨(dú)特的生物學(xué)功能”的科學(xué)規(guī)律建立的創(chuàng)新企業(yè)。據(jù)公開信息披露逾礁，命碼生物是全球首個(gè)發(fā)現(xiàn)microRNA在血清中穩(wěn)定存在的機(jī)構(gòu)说铃，擁有首個(gè)獲批上市的microRNA診斷試劑盒。

晶泰科技與長江生命科技簽訂研發(fā)合作栗柴，將結(jié)合人工智能（AI）算法與脫敏的癌癥患者及健康人群的臨床診斷和生物標(biāo)志物數(shù)據(jù)碟荐，共同探索并開發(fā)基于miRNA的癌癥預(yù)后風(fēng)險(xiǎn)預(yù)測分子診斷模型。

總結(jié)

整體而言憎材，miRNA是一個(gè)比較新的領(lǐng)域眉藤，無論是候選產(chǎn)品還是產(chǎn)業(yè)鏈配套均走得比較慢。諾貝爾獎(jiǎng)大大增加了miRNA的曝光度和研究熱情邪笆，同時(shí)也應(yīng)理性看待這一領(lǐng)域的現(xiàn)狀和未來發(fā)展趨勢。盡管miRNA在生物體內(nèi)扮演著重要的角色捍椎，并展現(xiàn)出巨大的治療潛力熏尉，但要將這一潛力轉(zhuǎn)化為實(shí)際的臨床應(yīng)用，還需要經(jīng)歷漫長的研究和開發(fā)過程飞熙。在推動miRNA領(lǐng)域快速發(fā)展的同時(shí)潜路，也需要加強(qiáng)研究和開發(fā)的力度，完善產(chǎn)業(yè)鏈配套豪纸，并關(guān)注領(lǐng)域面臨的挑戰(zhàn)和不確定性罚午。

參考資料：

1.https://mp.weixin.qq.com/s/aNQoOmxIUNkDCWASon-R5A

2.https://field.10jqka.com.cn/20241008/c662172641.shtml#:~:text=%E6%99%BA%E6%85%A7%E8%8A%BD%E5%85%A8%E7%90%83%E6%96%B0%E8%8D%AF%E6%83%85%E6%8A%A5%E5%BA%93