2024年10月4日,賽諾菲將補體C1s抗體藥物Enjzymo的全球權(quán)益出售給意大利老牌藥企Recordati虐杯,后者支付8.25億美元預(yù)付款,2.5億美元商業(yè)里程碑金額陕券。
Recordati成立于1926年仆阶,2023年收入規(guī)模為20.82億歐元筝踢,預(yù)計2025年超過24億歐元。
Recordati的主要業(yè)務(wù)覆蓋范圍集中在歐洲驯祖,其他國家占比較小彰碑。
罕見病為Recordati重點布局領(lǐng)域,營收規(guī)模占比約三分之一彪御。
2023年全球補體藥物市場規(guī)模為66.3億美元详般,2024年上半年為39.3億美元,賽諾菲C1s抗體Enjaymo 2023年銷售額為0.85億美元筋顽,2024年上半年銷售額為0.60億美元玷利。
C1s為補體C1復(fù)合物的組分,C1為補體經(jīng)典途徑的起始分子评疗,通常免疫復(fù)合物結(jié)合C1q之后會引起C1r的活化测砂,C1r酶切C1s將其活化,進而引發(fā)補體經(jīng)典途徑下游的激活百匆。
冷凝集素病為一種罕見病砌些,美國、歐洲加匈、日本共計約有10000名患者存璃。從發(fā)病機制看,患者在31度以下環(huán)境中雕拼,免疫球蛋白(90%以上是IgM)會異常沉積在紅細胞上有巧。由于IgM免疫復(fù)合物可以極強的激活補體,造成對紅細胞的攻擊殺傷悲没,導致貧血篮迎。Sutimlimab的作用機制即阻斷這種補體經(jīng)典途徑的激活,避免紅細胞的損傷示姿。
總結(jié)
隨著神經(jīng)學甜橱、眼科等新適應(yīng)癥的突破,補體藥物進入加速發(fā)展的新時代源快。補體C5乞微、C3血漿放量極高,常規(guī)的大分子炫瘤、小分子成藥壁壘都很高蝉徒,新藥物形式如環(huán)肽、Aptamer等帶來新的工具枷配,siRNA也是臨床在研的主要技術(shù)路徑之一认寓。此外檬桅,旁路途徑新靶點的選擇,也是重要的探索方向奉量。國內(nèi)方面芹寓,天辰生物、科越醫(yī)藥笼糙、領(lǐng)諾醫(yī)藥等都在開發(fā)雙靶點或新靶點的補體通路創(chuàng)新藥妓唬。