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本期看點(diǎn)

1. 新型IL-15受體激動(dòng)劑NKTR-255聯(lián)用嵌合抗原受體（CAR）-T細(xì)胞療法治療復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病（B-ALL）悦级，患者12個(gè)月時(shí)的無(wú)進(jìn)展生存率是單獨(dú)使用CAR-T細(xì)胞療法歷史對(duì)照組的兩倍（67%對(duì)比38%）。

2. 單抗療法briquilimab在針對(duì)慢性誘發(fā)性蕁麻疹（CIndU）患者開(kāi)展的1b/2a期研究中表現(xiàn)亮眼辫航，93%的患者在接受治療后6周達(dá)成緩解斑渠。

3. 首個(gè)進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)的工程化B細(xì)胞療法ISP-001的初步結(jié)果積極，首位接受治療的1型黏多糖貯積癥（MPS I）患者已停止使用標(biāo)準(zhǔn)療法漓惕。

藥明康德內(nèi)容團(tuán)隊(duì)整理

NKTR-255：公布1期聯(lián)合治療試驗(yàn)數(shù)據(jù)

Nektar Therapeutics公司公布了一項(xiàng)1期研究的首個(gè)臨床數(shù)據(jù)榕诬，該研究評(píng)估了其新型IL-15受體激動(dòng)劑NKTR-255聯(lián)用靶向CD19和CD22的自體雙特異性CAR-T細(xì)胞療法治療復(fù)發(fā)或難治性B細(xì)胞急性淋巴細(xì)胞白血病患者的效果。NKTR-255是一種聚合物偶聯(lián)人IL-15每贮，它能保持與IL-15受體α亞基的結(jié)合親和力菜犀，并降低清除率，從而提供持續(xù)的藥效學(xué)作用榔汤。NKTR-255具有增強(qiáng)免疫治療效果的潛力丸匀。

此次公布的結(jié)果顯示，NKTR-255聯(lián)用CAR-T細(xì)胞療法治療復(fù)發(fā)或難治性B-ALL患者的療效良好危融。9名患者中有8名獲得了完全緩解（CR）畏铆，伴有或不伴有血液學(xué)恢復(fù)，所有患者均未檢測(cè)到微小殘留布辍（MRD）辞居。此外，與僅接受相同CAR-T細(xì)胞療法的歷史對(duì)照組相比蛋勺，NKTR-255聯(lián)用CAR-T細(xì)胞療法組患者的12個(gè)月無(wú)復(fù)發(fā)生存率更高（67%對(duì)比38%）瓦灶。歷史對(duì)照組患者的中位無(wú)復(fù)發(fā)生存期（RFS）為3.9個(gè)月，聯(lián)合治療組患者接受隨訪超過(guò)14個(gè)月抱完，中位RFS尚未達(dá)到贼陶。安全性方面，未觀察到與NKTR-255相關(guān)的劑量限制性毒性巧娱。聯(lián)合治療組中觀察到的毒性與單獨(dú)使用CAR-T細(xì)胞治療后觀察到的毒性相似碉怔。

Briquilimab：公布1b/2a期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)

Jasper Therapeutics公司公布了其候選單抗briquilimab用于治療慢性誘發(fā)性蕁麻疹的1b/2a期研究SPOTLIGHT的初步數(shù)據(jù)。Briquilimab是一種非糖基化單克隆抗體禁添，可通過(guò)靶向細(xì)胞表面受體c-Kit（也稱為CD117）以避免與干細(xì)胞因子結(jié)合撮胧，從而阻斷肥大細(xì)胞中的關(guān)鍵生存信號(hào)庸伏，造成細(xì)胞凋亡與耗竭，從而消除肥大細(xì)胞驅(qū)動(dòng)疾参蕖（如慢性蕁麻疹）中炎癥反應(yīng)的潛在來(lái)源技乡。

此次公布的結(jié)果顯示，CIndU患者在接受briquilimab皮下注射后1周便觀察到CR碎痘，且93%的患者在接受治療后6周達(dá)成緩解技碍。120毫克劑量組中，12名患者中有10名（83%）達(dá)到了CR创靴，1名達(dá)成部分緩解（PR）朱鹤。40毫克組中，1名患者達(dá)成CR秫痪，2名患者達(dá)成PR。該公司已獲得監(jiān)管批準(zhǔn)在SPOTLIGHT研究中招募患者接受更高劑量藥物的治療捅没。

ISP-001：公布1期臨床試驗(yàn)中首例患者的數(shù)據(jù)

Immusoft公司公布了首位接受其工程化B細(xì)胞療法ISP-001治療的1型黏多糖貯積癥患者的積極結(jié)果叭舰。根據(jù)新聞稿，ISP-001是首個(gè)進(jìn)入人體臨床試驗(yàn)的工程化B細(xì)胞療法舀黄。該療法使用非病毒載體將表達(dá)α-L-艾杜糖苷酶的轉(zhuǎn)基因引入B細(xì)胞中忱当，能夠讓經(jīng)過(guò)改造的B細(xì)胞長(zhǎng)期大量生產(chǎn)治療性蛋白，從而改善患者癥狀治专。

此次公布的臨床試驗(yàn)結(jié)果顯示卖陵，首位接受ISP-001治療的患者在接受治療3-8個(gè)月后，尿液中的多糖疾病生物標(biāo)志物水平降低到正常范圍內(nèi)张峰。這名患者腦脊液中的硫酸乙酰肝素（HS）水平在接受治療6個(gè)月時(shí)降低25%泪蔫。這是FDA認(rèn)可的一個(gè)與MPS I疾病活動(dòng)相關(guān)的替代終點(diǎn)。生物標(biāo)志物之外喘批，這名患者的6分鐘行走檢測(cè)表現(xiàn)提高30%撩荣，并且肩部活動(dòng)范圍在6個(gè)月時(shí)得到改善。關(guān)節(jié)僵硬是MPS I的癥狀之一饶深。在接受治療8個(gè)月后餐曹，該患者停止使用標(biāo)準(zhǔn)酶替代療法（ERT）。隨后的一個(gè)月里敌厘，患者的6分鐘行走檢測(cè)表現(xiàn)仍然獲得改善台猴，不過(guò)幅度比6個(gè)月時(shí)有所下降，肩部活動(dòng)范圍的改善得到維持俱两。安全性方面饱狂，ISP-001的耐受性良好。截至2024年9月19日舶酒，尚未報(bào)告任何不良事件疏悯。

WVE-006：公布1b/2a期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)

Wave Life Sciences公司公布了其在研RNA編輯候選療法WVE-006用于治療α-1抗胰蛋白酶缺乏癥（AATD）的1b/2a期臨床試驗(yàn)RestorAATion-2的積極結(jié)果灸尾。AATD是一種可影響肺和肝臟功能的遺傳疾病，患者除了缺乏具有正常功能的α-1抗胰蛋白酶（AAT）歉冷，其突變型AAT蛋白的積累也會(huì)損害肝臟和肺部汗势。WVE-006是一款通過(guò)PN化學(xué)修飾和GalNAc偶聯(lián)，以皮下注射方式給藥的潛在“first-in-class”RNA編輯寡核苷酸療法乳后。WVE-006的設(shè)計(jì)旨在修復(fù)SERPINA1等位基因編碼mRNA中的單堿基突變锁熟，從而恢復(fù)血液中的功能性野生型AAT蛋白，同時(shí)減少異常AAT蛋白的存在确奄，以潛在治療AATD相關(guān)的肺病和/或肝病麸媒。

此次公布的結(jié)果顯示，WVE-006能夠成功編輯AATD患者的基因闪铸。基線時(shí)未能檢測(cè)到患者體內(nèi)的AAT蛋白胚览，而在試驗(yàn)第15天時(shí)，患者的平均總AAT蛋白水平達(dá)到10.8微摩爾需五，達(dá)到了監(jiān)管機(jī)構(gòu)批準(zhǔn)AAT增強(qiáng)療法的標(biāo)準(zhǔn)鹉动。此外，早在試驗(yàn)第3天宏邮，患者的總AAT和M-AAT蛋白水平即較基線增加泽示，并持續(xù)到第57天。根據(jù)新聞稿蜜氨，WVE-006是首個(gè)進(jìn)入臨床開(kāi)發(fā)的RNA編輯療法械筛，該試驗(yàn)結(jié)果是RNA編輯療法在人體當(dāng)中完成的首次機(jī)制驗(yàn)證。

BB-301：公布1b/2a期臨床試驗(yàn)中前兩例患者的數(shù)據(jù)

Benitec Biopharma公司公布了其開(kāi)發(fā)用于治療眼咽肌營(yíng)養(yǎng)不良（OPMD）的沉默和取代基因療法BB-301在早期臨床試驗(yàn)中的前兩例患者的積極數(shù)據(jù)飒炎。該療法利用一種新型的埋哟、經(jīng)過(guò)改良的AAV9載體，表達(dá)一種獨(dú)特的郎汪、單一的雙功能構(gòu)建體定欧，從而能夠促進(jìn)密碼子優(yōu)化的PABPN1基因和兩個(gè)針對(duì)PABPN1突變體siRNA的共同表達(dá)。這兩個(gè)siRNA被塑造成微RNA骨架怒竿，以抑制有缺陷的PABPN1突變體的表達(dá)砍鸠，同時(shí)允許表達(dá)經(jīng)過(guò)密碼子優(yōu)化的PABPN1基因，用PABPN1蛋白的功能性版本取代突變體耕驰。

兩名患者接受了最低劑量的BB-301治療京佃，未報(bào)告值得注意的不良事件。此次公布的結(jié)果顯示言丧，1號(hào)患者和2號(hào)患者分別在接受BB-301治療9個(gè)月和6個(gè)月后崔狂，吞咽功能得到了持久且有臨床意義的改善。其中，在基線時(shí)癥狀更輕的2號(hào)患者的悉尼吞咽問(wèn)卷評(píng)分已達(dá)到了臨床定義的正常水平茶链。新聞稿指出臊瞬，這是使用新型基因療法成功改善OPMD患者吞咽功能的首次報(bào)道。

SR-02：IND申請(qǐng)獲得FDA許可

Seraxis公司宣布颓之，其新型胰島替代療法SR-02的IND申請(qǐng)已獲得FDA許可银景，可開(kāi)展1/2期臨床研究。SR-02由同種異體胰腺內(nèi)分泌細(xì)胞簇組成鹤梳，當(dāng)被植入網(wǎng)膜時(shí)诽粪，可在患者自身的胰腺外形成功能性內(nèi)分泌胰腺。SR-02能夠以臨床規(guī)模生產(chǎn)岁九，由健康供體胰腺組織進(jìn)行重編程后產(chǎn)生的專有干細(xì)胞系制成君铁。新聞稿指出，SR-02作為一種有潛力功能性治愈需要胰島素的糖尿病患者的療法据块，是FDA許可的首個(gè)可用于人體試驗(yàn)的重編程干細(xì)胞衍生的候選胰腺產(chǎn)品码邻。

CLN-978：IND申請(qǐng)獲得FDA許可

Cullinan Therapeutics公司宣布，美國(guó)FDA批準(zhǔn)了其新型另假、高效的CD19 x CD3靶向雙特異性T細(xì)胞接合器CLN-978的IND申請(qǐng)像屋，其針對(duì)中度至重度系統(tǒng)性紅斑狼瘡（SLE）患者的全球1期臨床試驗(yàn)可在美國(guó)開(kāi)展。新聞稿指出浪谴，CLN-978是首個(gè)在自身免疫疾病領(lǐng)域獲得美國(guó)FDA授予IND批準(zhǔn)的在研CD19靶向T細(xì)胞接合器。

CLN-978可在體外和體內(nèi)引發(fā)對(duì)表達(dá)CD19的靶細(xì)胞的定向裂解因苹。CLN-978與CD19的結(jié)合親和力極高苟耻，可有效靶向B細(xì)胞，包括CD19水平極低的B細(xì)胞扶檐。CLN-978的分子量行渍取（65 kDa），含有兩個(gè)單鏈可變片段款筑，一個(gè)與CD19結(jié)合智蝠，另一個(gè)與T細(xì)胞上的CD3結(jié)合，還有一個(gè)與人血清白蛋白結(jié)合的單結(jié)構(gòu)域抗體浩出，可延長(zhǎng)血清半衰期铭梯。CLN-978有望為SLE和類風(fēng)濕性關(guān)節(jié)炎等自身免疫疾病患者提供一種方便、現(xiàn)貨型扶蜻、皮下注射的治療選擇巷同。

參考資料

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[3] Nektar Announces Publication in Blood of Phase 1 Data for Novel IL-15 Agonist NKTR-255 in Combination with Autologous CD19-22 CAR-T Cell Therapy in Patients with B-cell Acute Lymphoblastic Leukemia. Retrieved October 18, 2024, from https://ir.nektar.com/news-releases/news-release-details/nektar-announces-publication-blood-phase-1-data-novel-il-15

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[5] Wave Life Sciences Announces First-Ever Therapeutic RNA Editing in Humans Achieved in RestorAATion-2 Trial of WVE-006 in Alpha-1 Antitrypsin Deficiency. Retrieved October 16, 2024 from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/10/16/2964053/0/en/Wave-Life-Sciences-Announces-First-Ever-Therapeutic-RNA-Editing-in-Humans-Achieved-in-RestorAATion-2-Trial-of-WVE-006-in-Alpha-1-Antitrypsin-Deficiency.html

[6] Benitec Biopharma Reports Positive Data from Two Subjects Treated with Low-Dose BB-301 in Phase 1b/2a Study Presented at 29th Annual Congress of the World Muscle Society. Retrieved October 18, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/10/12/2962249/0/en/Benitec-Biopharma-Reports-Positive-Data-from-Two-Subjects-Treated-with-Low-Dose-BB-301-in-Phase-1b-2a-Study-Presented-at-29th-Annual-Congress-of-the-World-Muscle-Society.html

[7] Cullinan Therapeutics Receives U.S. FDA Clearance of Investigational New Drug Application for CLN-978 Administered Subcutaneously in Patients with Moderate to Severe Systemic Lupus Erythematosus. Retrieved October 18, 2024, from https://investors.cullinantherapeutics.com/news-releases/news-release-details/cullinan-therapeutics-receives-us-fda-clearance-investigational

[8] SystImmune, Inc. Announces FDA Clearance of IND Application for BL-M11D1 in Relapsed/Refractory Acute Myeloid Leukemia. Retrieved October 18, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/systimmune-inc-announces-fda-clearance-of-ind-application-for-bl-m11d1-in-relapsedrefractory-acute-myeloid-leukemia-302275098.html

[9] Circle Pharma announces first patients dosed in Phase 1 clinical trial of first-in-class oral Cyclin A/B RxL inhibitor CID-078 for advanced solid tumors. Retrieved October 18, 2024, from https://circlepharma.com/circle-pharma-announces-first-patients-dosed-in-phase-1-clinical-trial-of-first-in-class-oral-cyclin-a-b-rxl-inhibitor-brcid-078-for-advanced-solid-tumors

[10] Immutep Announces First-in-Human Phase I Study of IMP761 Progresses to Dose Escalation Portion of Trial. Retrieved October 18, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/10/17/2964816/0/en/Immutep-Announces-First-in-Human-Phase-I-Study-of-IMP761-Progresses-to-Dose-Escalation-Portion-of-Trial.html

[11] Bright Peak Therapeutics Announces Dosing of First Patient in Phase 1/2a Clinical Trial of BPT567, a First-in-Class Bifunctional PD1-IL18 Immunoconjugate. Retrieved October 18, 2024, from https://brightpeaktx.com/bright-peak-therapeutics-announces-dosing-of-first-patient-in-phase-1-2a-clinical-trial-of-bpt567-a-first-in-class-bifunctional-pd1-il18-immunoconjugate/

[12] Athos Announces Positive Topline Phase 1 Data for its AI-Generated, Novel, Oral G9A Inhibitor ATH-063, Demonstrating Selective Expansion and Activation of Potent Anti-Inflammatory Regulatory T Cells. Retrieved October 18, 2024, from https://athostx.com/news-posts/athos-announces-positive-topline-phase-1-data-for-its-ai-generated-novel-oral-g9a-inhibitor-ath-063-demonstrating-selective-expansion-and-activation-of-potent-anti-inflammatory-regulatory-t-cells/

[13] Latigo Biotherapeutics Doses First Participant in Phase 1 Clinical Trial of LTG-305 for Non-Opioid Treatment of Pain. Retrieved October 18, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/latigo-biotherapeutics-doses-first-participant-in-phase-1-clinical-trial-of-ltg-305-for-non-opioid-treatment-of-pain-302276944.html

[14] IgGenix Announces First Patient Dosed in Phase 1 Clinical Trial "ACCELERATE Peanut" Evaluating IGNX001 in Peanut Allergy. Retrieved October 18, 2024, from https://www.prnewswire.com/news-releases/iggenix-announces-first-patient-dosed-in-phase-1-clinical-trial-accelerate-peanut-evaluating-ignx001-in-peanut-allergy-302277256.html

[15] Repare Therapeutics Doses First Patient in Phase 1 Clinical Trial of RP-3467, a Polθ ATPase Inhibitor. Retrieved October 18, 2024, from https://ir.reparerx.com/news-releases/news-release-details/repare-therapeutics-doses-first-patient-phase-1-clinical-trial-2

[16] uniQure Announces Dosing of First Patient in Phase I/II Clinical Trial of AMT-162 for the Treatment of SOD1-ALS. Retrieved October 18, 2024, from https://www.globenewswire.com/news-release/2024/10/15/2963063/0/en/uniQure-Announces-Dosing-of-First-Patient-in-Phase-I-II-Clinical-Trial-of-AMT-162-for-the-Treatment-of-SOD1-ALS.html#:~:text=LEXINGTON%2C%20Mass.%20and%20AMSTERDAM%2C%20Oct.%2015%2C%202024%20%28GLOBE,a%20rare%2C%20inherited%20and%20progressive%20motor%20neuron%20disease.