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10月24日季距，Monopar Therapeutics從阿斯利康罕見病產(chǎn)品線中“回收”了已終止的管線 ALXN-1840（四硫鉬酸雙膽堿）蚁堤。該藥物是一種用于治療威爾遜病的候選藥物飘缨，Alexion（現(xiàn)為阿斯利康的子公司）曾在六年前以 8.55 億美元的價格收購了該藥物触机，但最終因為2項2期臨床失敗而放棄胧辽。

Monopar將以現(xiàn)金加股權(quán)的形式向 Alexion 支付預(yù)付款味滞，具體金額未披露扁眯。Monopar 還將根據(jù)銷售額和監(jiān)管里程碑支付分級版稅。Monopar 將負(fù)責(zé)未來所有全球開發(fā)和商業(yè)化活動缺厉。

Monopar 股價因與阿斯利康達(dá)成授權(quán)協(xié)議而飆升永高，漲幅高達(dá)605%隧土，市值增長近兩倍提针。

人棄我取，與ALXN1840再續(xù)前緣

威爾遜病是一種罕見的漸進(jìn)性遺傳病曹傀，患者體內(nèi)清除過量銅的途徑受到損害辐脖。在美國，每 30,000 名活產(chǎn)嬰兒中就有一名患有此病皆愉。隨著時間的推移嗜价，肝臟、大腦和其他器官中會積累有毒的銅幕庐，從而導(dǎo)致嚴(yán)重影響患者生活的損害久锥。患者可能會出現(xiàn)多種癥狀异剥，包括肝病和/或精神或神經(jīng)癥狀瑟由，例如性格改變、震顫以及行走倚衡、吞咽或說話困難馍晴。在某些情況下，損害和功能喪失可能是不可逆的神灵。

ALXN1840（雙膽堿四硫鉬酸鹽）是一種用于治療威爾遜病的每日一次口服試驗藥物驱偿。這種新型分子旨在選擇性地緊密結(jié)合并清除人體組織和血液中的銅。ALXN1840 已在美國獲得威爾遜病孤兒藥資格認(rèn)定浓先，并在歐盟獲得治療威爾遜病的孤兒藥資格認(rèn)定乓托。

2021 年，阿斯利康在 3 期試驗中取得了成功矢老，因為 ALXN-1840 的效果優(yōu)于威爾遜氏病的標(biāo)準(zhǔn)治療方法（包括曲恩汀剿营、青霉胺和鋅，或這些藥物的組合）。該研究實現(xiàn)了其主要終點像鹤，因為 ALXN-1840 清除組織中銅的效果比其他藥物好三倍痒拧。

這項研究為 ALXN-1840 的獲批奠定了基礎(chǔ)，但隨后進(jìn)行的兩項規(guī)模小得多的 2 期機(jī)理試驗均以失敗告終哩簿，這促使阿斯利康在去年4月停止了該藥物的研發(fā)宵蕉。因為研究表明，銅在體內(nèi)重新分布节榜，而不是被消除羡玛。

Monopar 對 ALXN-1840 的興趣并不神秘。該公司聯(lián)合創(chuàng)始人兼首席執(zhí)行官 Chandler Robinson 醫(yī)學(xué)博士在 20 年前就讀西北大學(xué)時就參與了該藥物的研發(fā)宗苍。Monopar 聯(lián)合創(chuàng)始人兼執(zhí)行主席 Chris Starr 博士表示稼稿，在阿斯利康宣布停終止ALXN-1840 后，患者讳窟、醫(yī)生和威爾遜病協(xié)會董事會成員敦促該公司重啟該療法的研發(fā)让歼。在很大程度上，重啟該藥物的研發(fā)丽啡，得益于 Chandler 收到的來自臨床試驗患者的反饋谋右，他們表示服用該藥物多年后獲益良多，因此 Monopar 決定把握這一機(jī)會补箍。

關(guān)于Monopar Therapeutics

Chandler Robinson在西北大學(xué)讀書時的研究成果發(fā)表在學(xué)術(shù)期刊《科學(xué)》上改执，促成了 ALXN-1840 的研發(fā)。2010 年橙缔，Robinson成為 Tactic Pharmaceuticals 的首席執(zhí)行官拟国，該公司開發(fā)了這種藥物，當(dāng)時被稱為 decuprate元渺。2011 年排卷，Tactic 獲得了該化合物的孤兒藥稱號。一年后饮乃，專注于尋找治療該疾病的威爾遜治療公司 (Wilson Therapeutics) 收購了decuprate泌拐。2018 年，Alexion 收購了該公司刀饥，獲得了該藥物威球。

Monopar Therapeutics 是一家臨床階段的生物技術(shù)公司，致力于開發(fā)用于腫瘤學(xué)的新型放射性藥物和一種治療罕見遺傳疾病威爾遜氏病的新方法蒙拜。其產(chǎn)品線包括針對晚期實體瘤的放射性藥物和用于治療威爾遜氏病的晚期 ALXN1840蜓浦。

針對晚期癌癥的放射性藥物項目包括用于成像的臨床階段 MNPR-101-Zr，以及用于治療的臨床階段 MNPR-101-Lu 和后期臨床前階段 MNPR-101-Ac误撤。Monopar 通過內(nèi)部開發(fā)和后期臨床前和臨床階段項目的引進(jìn)來建立其藥物開發(fā)產(chǎn)品線绳拧，利用其科學(xué)和臨床專業(yè)知識來降低風(fēng)險并加速開發(fā)壹店。

Monopar的團(tuán)隊位于加利福尼亞州舊金山和伊利諾伊州芝加哥。

Monopar 在其第二季度收益報告中披露芝加，其現(xiàn)金硅卢、現(xiàn)金等價物和短期投資為 710 萬美元，該公司預(yù)計其運營期限將延長至明年 8 月底藏杖。

參考資料

公司官網(wǎng)