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來源：新浪醫(yī)藥??? 2016-10-19

近日泉档，FDA再次拒絕PTC Therapeutics公司（$PTCT）的杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）候選藥物Translarna（ataluren）的上市申請(qǐng)，針對(duì)該藥物上市的首次拒絕時(shí)間可追溯到今年2月份浆竭。?這則消息讓這家小盤股公司在盤前交易中減少了大約20％的市值前茧。

但PTC公司聲明將繼續(xù)向FDA的高層上訴趁怔。其在聲明中指出克酿，公司預(yù)計(jì)“可能需要針對(duì)FDA高層進(jìn)行逐級(jí)多輪上訴递宅。”

競爭公司eteplirsen藥物獲批 增加PTC對(duì)Translarna藥物獲批信心

而上個(gè)月Sarepta Therapeutics公司的Exondys 51(eteplirsen)獲得FDA批準(zhǔn)歪泳，盡管沒有表現(xiàn)出生物標(biāo)志物測量外的任何療效任斋。這讓PCT公司有底氣相信其DMD藥物Translarna可以通過審批继阻。

在8月份的財(cái)報(bào)電話會(huì)議上，PTC首席執(zhí)行官Stuart Peltz談?wù)摿斯緦?duì)FDA的努力工作：“我們對(duì)FDA拒絕Translarna表示強(qiáng)烈反對(duì)和失望废酷。我們認(rèn)為Translarna不僅符合FDA的申請(qǐng)標(biāo)準(zhǔn)瘟檩，而且有足夠的信息能表明Translarna沒有被濫用的可能性。”他總結(jié)說，“我們認(rèn)為Translarna提供了臨床上有意義的好處墨辛，并且多來年我們通過擴(kuò)展試驗(yàn)一直在幫助美國患有DMD的男孩和年輕男子卓研。”

Translarn藥物已獲NICE批準(zhǔn)

一項(xiàng)III期臨床研究沒有達(dá)到6分鐘步行試驗(yàn)（6MWT）基線變化的主要終點(diǎn)，只顯示了15米受益效果睹簇。但是針對(duì)III期和IIb期臨床數(shù)據(jù)預(yù)先指定組的合薈萃分析中奏赘，找到了Translarna在主要和次要終點(diǎn)上具有統(tǒng)計(jì)學(xué)意義上的獲益。

Translarn旨在使由無義突變引起的遺傳疾病的患者體內(nèi)形成功能性蛋白太惠。它已經(jīng)在歐洲獲得批準(zhǔn)（因節(jié)儉出名的英國國家健康和護(hù)理研究所（NICE）同意為其付款钮药，但需要每年更新藥物的配方過程）。另外逼读，歐洲監(jiān)管機(jī)構(gòu)最近要求的補(bǔ)充信息尺果，包括Translarna風(fēng)險(xiǎn)-效益的主要目標(biāo)。PTC公司希望在今年年底前在歐洲的續(xù)約請(qǐng)求能得出結(jié)論青先。

在美國捌秩，PTC公司表示需要增設(shè)一次咨詢委員會(huì)會(huì)議，來充分評(píng)估Translarna可以治療無意義突變杜氏肌營養(yǎng)不良癥（nmDMD）委鸯。該公司表示脓大，相信Translarna是唯一一個(gè)在臨床開發(fā)中解決nmDMD病因的療法。

“我們認(rèn)為要合理考慮Translarna數(shù)據(jù)的整體性控屡，需要FDA對(duì)我們的申請(qǐng)進(jìn)行全面審查，”Peltz在一份聲明中說辫田。“鑒于此峻维，選擇繼續(xù)進(jìn)行正式的爭議解決程序，反映了我們的一貫承諾嚎论，與監(jiān)管機(jī)構(gòu)和杜氏群體一起合作努力桐猬，讓美國nmDMD患者可以使用Translarna。”

文章參考來源：Small cap PTC tumbles as FDA rejects it again in Duchenne