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來源：丁香園??? 2016-08-29

美國 FDA 授予馬林克羅制藥旗下 Synacthen 貯庫制劑用于杜氏肌營養(yǎng)不良治療快速通道審評資格。Synacthen 貯庫制劑是替可克肽（Tetracosactide）的一種貯庫制劑锭泼，它是一種合成的 24 肽黑皮激素受體激動劑痒留。該藥物已在美國以外市場獲得批準(zhǔn)上市羽矮，用于某些自體免疫及炎癥性疾病伟阔，但該藥物從未被批準(zhǔn)用于美國患者咆杯。

「我們對 FDA 的決定感到高興府蔗，Synacthen 貯庫制劑用于治療杜氏肌營養(yǎng)不良的申請達(dá)到了 FDA 既定的快速通道審評資格標(biāo)準(zhǔn)撬槽，我們也很高興報道初步 1 期臨床試驗已招募到首例患者摇邦，」 馬林克羅制藥總經(jīng)理 Romano 稱恤煞。

「杜氏肌營養(yǎng)不良是一種災(zāi)難性疾病，目前該疾病幾乎沒有有效的治療選擇施籍，馬林克羅制藥認(rèn)為這款藥物有可能為醫(yī)師及患者提供一種新的替代治療選擇居扒。」

FDA 的快速通道審評資格是一種程序丑慎，其旨在促進(jìn)治療嚴(yán)重疾病藥物的開發(fā)喜喂、加快上市評價，并填補(bǔ)未滿足的醫(yī)療需求竿裂。其目的是讓重要的新藥早日到達(dá)患者手中玉吁，以解決一系列的嚴(yán)重病癥照弥。

杜氏肌營養(yǎng)不良

杜氏肌營養(yǎng)不良是一種遺傳性疾病，其特點是肌肉漸進(jìn)式退化和變?nèi)踅薄＿@種疾病是 9 種肌肉萎縮癥之一壳晨。杜氏肌營養(yǎng)不良因肌營養(yǎng)不良蛋白缺乏導(dǎo)致，肌營養(yǎng)不良蛋白是一種有助于保持肌肉細(xì)胞不受損傷的蛋白遣抄。杜氏肌營養(yǎng)不良早在兒童時期就開始有癥狀發(fā)作意宝，通常在 3 歲與 15 歲之間。這種疾病主要影響男孩庵臼，但在很少的病例中慎间，它也影響女孩。

杜氏肌營養(yǎng)不良的癥狀包括肌無力揽邀，該癥狀可能最早從 3 歲就開始粗啼，最初影響臀部、骨盆春环、大腿和肩部的肌肉耽炎，之后會影響胳膊、腿和軀干的骨骼肌肉沟密。