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來(lái)源：丁香園??2016-06-24

上個(gè)月剛剛與輝瑞完成一筆 9.11 億美元的重大交易，Wave 生命科學(xué)公司就已經(jīng)為其主要候選藥物 WVE-120101 贏得 FDA 孤兒藥資格瀑乡。這款試驗(yàn)藥物以 rs362307 為靶點(diǎn)砰嘁，這是亨廷頓蛋白基因中一種與引起疾病突變相關(guān)的單核苷酸多態(tài)性硫联，該藥物正被尋求批準(zhǔn)用于治療亨廷頓氏病病因宋下。

孤兒藥資格給這款藥物帶來(lái)了在美國(guó) 7 年的獨(dú)占權(quán)巫紧，以及其它優(yōu)惠措施该窗，包括與臨床試驗(yàn)支出相關(guān)的稅收抵免它浅，申請(qǐng)者費(fèi)用豁免，以及在臨床試驗(yàn)設(shè)計(jì)中獲得 FDA 幫助置蜀。

Wave 的計(jì)劃在今年初也引起輝瑞的注意奈搜，當(dāng)時(shí)輝瑞與這家生物技術(shù)公司簽署了一項(xiàng)近 10 億美元的研發(fā)協(xié)議，Wave 的計(jì)劃是他們能夠利用這一新技術(shù)開發(fā)出簡(jiǎn)單有效的核酸療法盯荤，通過調(diào)節(jié) RNA 來(lái)治療遺傳上被定義的罕見病馋吗。位于馬薩諸塞州劍橋的 Wave 于去年公開上市，并募集了逾 1 億美元資金廷雅。

Wave 的 WVE-120101 方法可以使引起疾病的廷頓蛋白等位基因選擇性沉默皿掂，同時(shí)讓健康的廷頓蛋白等位基因產(chǎn)生正常功能的蛋白瓣车。該生物技術(shù)公司在今年底前對(duì)這款藥物有兩個(gè)計(jì)劃中的試驗(yàn)性新藥申請(qǐng)唆逻。?

「我們很高興為我們的第一個(gè)亨廷頓氏病治療藥物獲得孤兒藥資格，推動(dòng)潛在的第一款以等位基因?yàn)榘悬c(diǎn)的治療藥物進(jìn)入臨床試驗(yàn)菠贡，特別是因?yàn)槟壳皼]有獲得批準(zhǔn)的改善病情的亨廷頓氏病治療藥物唇墅，」Wave 總裁兼首席執(zhí)行官 Bolno 稱。

「WVE-120101 是我們兩個(gè)領(lǐng)先的用于亨廷頓氏病的等位基因特異性反義項(xiàng)目中的第一個(gè)睛至，我們正準(zhǔn)備 2016 年底為這兩款候選藥物提交試驗(yàn)性新藥申請(qǐng)特奇。每個(gè)項(xiàng)目很顯然以亨廷頓氏病的潛在遺傳因素為目標(biāo)，并且這兩個(gè)項(xiàng)目將涵蓋絕大數(shù)的亨廷頓氏病患者治部。我們?cè)?Wave 的團(tuán)隊(duì)有一種緊迫感剧么，并有明確的目標(biāo)，因?yàn)槲覀冎铝τ跒楹嗤㈩D氏病患者推進(jìn)改善病情的治療藥物的開發(fā)沧蛉∩恢危」

美國(guó)國(guó)立衛(wèi)生研究院預(yù)測(cè)，美國(guó)大約有 3 萬(wàn)人患有亨廷頓氏病蟀思，除了有癥狀的患者零院，逾 20 萬(wàn)人也攜帶這種基因，處于患有這種疾病的風(fēng)險(xiǎn)當(dāng)中村刨。就在上個(gè)月告抄，F(xiàn)DA 拒絕了梯瓦的亨廷頓氏病候選藥物 Deutetrabenazine（SD-809）撰茎，F(xiàn)DA 發(fā)出的完全回應(yīng)函稱，該公司應(yīng)對(duì)給藥后觀察到某些代謝物開展進(jìn)一步的試驗(yàn)打洼。

目前龄糊，靈北的丁苯那嗪（Xenazine）是唯一獲批用于這種病的藥物，去年該藥物的銷售額約為 3.3 億美元募疮。梯瓦的藥物是一種含重氫形式的 VMAT-2 抑制劑四苯喹嗪（丁苯那嗪產(chǎn)品中的活性成分）绎签，它的結(jié)構(gòu)得到了改良，其旨在尋求提高母體分子的安全性與有效性酝锅。然而诡必，這兩種藥物均不能治療亨廷頓氏病的潛在病因，正如 Wave 正試圖做的那樣搔扁。

該公司還自行開發(fā)了一款外顯子 51- 跳躍杜氏營(yíng)養(yǎng)不良癥藥物爸舒，其旨在升高肌營(yíng)養(yǎng)不良蛋白水平。這家生物技術(shù)公司由兩個(gè)聞名世界的科學(xué)領(lǐng)袖 Verdine（哈佛大學(xué)）與 Wada（東京理科大學(xué)）創(chuàng)建遇冶。

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