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來源：生物谷????2016-06-03

著名罕見疾病研究專家BioMarin公司最近在杜氏肌營養(yǎng)不良癥藥物研究領(lǐng)域遭受了巨大挫折。公司2014年底收購另一罕見病藥物研發(fā)者Prosensa而獲得的相關(guān)療法drisapersen開發(fā)研究最終倒在了臨床審批部門面前冗吟，如無意外莫瞬，BioMarin公司已經(jīng)承認這一研究的失敗淫韧。

此前公司的drisapersen已經(jīng)被FDA的審查人員亮出了紅燈宝踪，此次歐盟醫(yī)藥管理部門的工作人員又釋放出了相似的消息应胎，這對于信心滿滿要殺入杜氏肌營養(yǎng)不良治療領(lǐng)域的BioMarin公司來說無疑是毀滅性的打擊仙辟。公司目前已經(jīng)停止了該藥物的申請庆尘。同時還暫停了drisapersen以及包括BMN044、BMN045和BMN053在內(nèi)的三個研究項目空骚，這些項目目前都處于臨床II期研究階段纺讲。

BioMarin的研究人員介紹表示，該藥物是一種反義核苷酸療法囤屹。研究人員希望這種藥物能夠通過阻斷外顯子51的表達而達到治療杜氏肌營養(yǎng)不良癥的效果熬甚。此前逢渔，Prosensa公司在開發(fā)drisapersen的過程中就曾遭遇滑鐵盧。研究人員在杜氏肌營養(yǎng)不良患者的6分鐘行走測試（該疾病療效的經(jīng)典檢測方法）中未能擊敗對照組結(jié)果乡括。首次影響肃廓，另一巨頭葛蘭素史克公司結(jié)束了與前者在該領(lǐng)域的研究。隨后诲泌，獨自上路的Prosensa公司認為通過提前給藥的方式延長治療時間可能會延緩該疾病的發(fā)展官澳。而BioMarin公司顯然是贊同這一看法，故此于兩年前斥資近7億美元收購了該公司并獲得了drisapersen的所有權(quán)寇淑。如今看來這筆收購案似乎是一個敗筆唯诞。

時至今日少迁，杜氏肌營養(yǎng)不良癥仍然沒有太好的解決方案兆婆。許多罕見病研發(fā)公司都在這一領(lǐng)域栽了跟頭。此前著名罕見病公司PTC在該領(lǐng)域的產(chǎn)業(yè)也遭到了FDA的否決遏貌。而Sarepta公司的eteplirsen上市申請在被FDA專家委員會否決后兩經(jīng)延遲婿哥。可以說获玻，杜氏肌營養(yǎng)不良癥研究領(lǐng)域目前正處于一個低迷的狀態(tài)酣矮。究竟誰能夠異軍突起，在該領(lǐng)域取得突破尚未可知缕兄。