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來源：生物谷????2016-06-01

Amicus Therapeutics近日在歐盟監(jiān)管方面收獲好消息，其法布瑞氏癥藥物Galafold獲得歐盟委員會批準，這是繼去年秋季Galafold被FDA拒絕之后注入的一支強心劑甚疟。

Amicus Therapeutics表示明因，公司已經(jīng)在籌劃為德國市場供貨事宜，歐洲的其它國家也在該藥物第一批商業(yè)推廣的范圍內(nèi)蟋扩。據(jù)悉該藥物獲批的消息一經(jīng)發(fā)布捉肄，Amicus的股價大漲7%，符合此前分析師的預(yù)計南翻。

追溯到去年10月份常苍，Galafold在美國審批方面遭遇了嚴重挫折，后來經(jīng)過縝密的討論分析绵布，Amicus Therapeutics的管理團隊認為他們對Galafold的審批工作過于自信鸵丸，造成了許多不足，這是導致Galafold被FDA拒絕的主要原因肪禾。隨后Amicus Therapeutics針對已經(jīng)得出的臨床試驗數(shù)據(jù)做出了更多的分析和補充贪焊，并且設(shè)計和實施新試驗，以重新獲得FDA的認可袁羔。當然這造成Galafold在美國上市嚴重推遲惦肴。

Amicus Therapeutics已經(jīng)是成立了15年的生物技術(shù)公司了，總部位于美國新澤西挠疲，多年以來經(jīng)歷非扯辏坎坷。2012年邑跪，Amicus Therapeutics的一項關(guān)鍵臨床試驗失敗次坡，隨后葛蘭素史克與其解除了合作關(guān)系。這次Galafold在歐洲獲批或許可以一定程度上逆轉(zhuǎn)公司這些年發(fā)展的不利局面画畅。Amicus Therapeutics目前致力于Galafold在美國以外市場的審批工作砸琅，并籌劃下一階段繼續(xù)進軍美國市場宋距。

法布瑞氏癥（Fabry disease）是X染色體缺陷的遺傳疾病。由于α-半乳糖甘酶基因缺陷明棍，造成溶酶體內(nèi)跸绺铮基鞘鞍醇三己糖堆積，進而引發(fā)心臟摊腋、腎臟沸版、腦血管及神經(jīng)病變。臨床癥狀通常在兒童與青少年期開始出現(xiàn)兴蒸，最顯著的癥狀是間歇性的肢體末端疼痛與感覺異常视粮。除此之外，下腹部與大腿間的皮膚出現(xiàn)皮疹间歌，出汗減少胃磷，角膜呈現(xiàn)輻射狀或螺旋狀濁斑。隨著年齡增長鹅址，在成人時期出現(xiàn)腎臟裤困、心血管、腦血管病變妨谦，最后進展為腎臟衰竭巡雄、心臟合并癥、早發(fā)性中風显而。另外夹宏，部份的患者會呈現(xiàn)腸胃道不適的癥狀。

Amicus Therapeutics的CEO John Crowley表示楷芝，Galafold的獲批意味著公司在罕見病方面的工作獲得認可檩耕，并為法布瑞氏癥患者提供了新的用藥選擇。