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來源：生物探索????2016-05-30

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5月27日脉鼻，全球制藥巨頭葛蘭素史克公司（GlaxoSmithKline，GSK）的基因療法Strimvelis被歐盟批準(zhǔn)上市竟纳，此基因治療是世界上第一個被批準(zhǔn)上市用于兒童缺陷基因修復(fù)的療法栗雳，是基因治療走向市場的又一里程碑事件。

基因療法Strimvelis由GSK公司與意大利科學(xué)家共同研發(fā)胚砰，用于重癥聯(lián)合免疫缺陷癥（簡稱SCID）治療先朦，其方法是首先獲得患者自身的造血干細(xì)胞次洼，在體外進(jìn)行擴(kuò)增培養(yǎng)似炎，之后利用逆轉(zhuǎn)錄病毒將正常ADA（腺苷脫氨酶）基因?qū)肫湓煅杉?xì)胞辛萍，最后將修飾后的造血干細(xì)胞回輸?shù)奖救梭w內(nèi)。

SCID是一種罕見遺傳病羡藐，患者的免疫功能幾乎完全喪失贩毕，對細(xì)菌、真菌仆嗦、病毒和原蟲感染均缺乏抵抗力辉阶，各種感染連續(xù)不斷，往往出生一年內(nèi)即可出現(xiàn)嚴(yán)重的臨床病癥瘩扼，生命岌岌可危退旅。此病是由于編碼腺苷脫氨酶（ADA, Adenosine Deaminase）的基因出現(xiàn)突變失去原有功能導(dǎo)致的。

Strimvelis是繼UniQure公司的脂蛋白酶缺乏癥(LPLD)基因療法Glybera之后的第二個被歐盟批準(zhǔn)上市的基因治療方法农幢。Glybera 目前售價是100萬美元呕长，GSK公司還未公布Strimvelis的售價，但是相關(guān)消息表明其價格會遠(yuǎn)遠(yuǎn)低于Glybera的目前售價绪忙。雖然UniQure公司的脂蛋白酶缺乏癥(LPLD)基因療法Glybera被批準(zhǔn)上市已3年多参唆，但至今未能真正商業(yè)化用于臨床。原因是多方面的肘渔，除了Glybera及其昂貴的價格與患病人數(shù)少之外，還在于新藥真正商業(yè)化用到患者身上還有許多繁雜工作要做溢棱，小生物制藥公司對于推進(jìn)這些工作的經(jīng)驗(yàn)與能力不足繁莲，而大制藥公司豐富的商業(yè)化經(jīng)驗(yàn)及強(qiáng)大的商業(yè)化能力才能推進(jìn)這些工作的順利完成。GSK 的基因療法Strimvelis的上市標(biāo)志著大型藥企真正踏入基因治療商業(yè)化市場吩伊。

此外拢胆，值得一提的是Strimvelis的上市模式對今后更多基因治療走向患者身邊具有借鑒意義。首先是意大利Telethon基金會資助完成了早期的研究工作便螟，之后全球制藥巨頭體GSK接手猛计，雙方簽訂合作協(xié)議唠摹，推進(jìn)基因治療走市場。