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來源：美中藥源????2016-05-27

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【新聞事件】：今天葛蘭素宣布將停止繼續(xù)開發(fā)其合作伙伴Ionis的RNA藥物IONIS-TTRrx用于transthyretin（TTR撑葡，一種轉(zhuǎn)運蛋白）淀粉樣變性，原因是在另一個叫做NEURO-TTR的三期臨床實驗中發(fā)現(xiàn)少數(shù)病人（不超過5人）有血小板嚴重下降副作用彭理，但并未公開是否有病人因此死亡艾抠。NEURO-TTR針對一個叫做家族性淀粉樣多發(fā)性神經(jīng)病變(FAP)的一種罕見遺傳病。這些疾病是因為TTR的三級結(jié)構(gòu)出錯導(dǎo)致凝顿。

【藥源解析】：IONIS-TTRrx是一個所謂二代反譯寡聚核酸（ASO）惑妒，比早期的RNA藥物更加穩(wěn)定、活性更好菌菇。據(jù)Ionis的CEO今天講在此之前他們從未觀測到血小板下降泛驰。這一方面可能說明這類副作用發(fā)生不頻繁，但也說明現(xiàn)在我們對這個副作用的了解不多浪顽。另一個類似藥物volanesorsen也在臨床試驗也發(fā)現(xiàn)類似副作用寺帽，說明這個副作用看可能和TTR這個機理無關(guān)。投資者懷疑整個技術(shù)平臺可能有問題东悔。所以雖然IONIS-TTRrx只是在研30左右個項目中的一個（雖然是比較晚期項目）,但今天Ionis股票暴跌40%凸协。在此之前Ionis今年股票已經(jīng)隨著整個生物制藥下降了65%。

葛蘭素在尯辜瘢科病沒現(xiàn)在這樣主流的時候就進入罕見病淑际，是最早進入罕見病研發(fā)的大藥廠之一。2010年葛蘭素和Ionis簽訂一個大規(guī)模開發(fā)ASO藥物的合約扇住，總值達到15億美元（但首付很少）春缕。今天這個事情對整個合作是個巨大打擊。最近幾年大型臨床試驗頻繁失手艘蹋，很多時候是因為進入三期臨床的藥物沒有足夠科學(xué)證據(jù)锄贼。其少帥Witty爵士也年紀輕輕就即將被退休。但葛蘭素今天這個決定現(xiàn)在看是相當理智的簿训。

Ionis原名叫ISIS咱娶，由于和臭名昭著的恐怖組織同名所以今年改成Ionis米间。Ionis是RNA藥物的先驅(qū)强品，開始于80年代末。在CRISPR屈糊、siRNA的榛、基因療法這些現(xiàn)代DNA、RNA藥物之前最早調(diào)控小分子藥物無法調(diào)控細胞內(nèi)靶點的技術(shù)就是ASO潦故。但是到目前為止Ionis只上市兩個藥物仔同，其中一個90年代眼病藥物因為市場太小而撤市。2013年又上市一個叫做Mipomerson的藥物庐穴，用于治療純合家族高血脂癥圃靖。開辟一個新型治療途徑并非易事龙喂，抗體藥物從雛形到上市藥物也用了近30年時間。所以CRISPR等技術(shù)雖然現(xiàn)在熱火朝天但要變成新療法還有很長的路要走榛蜻。