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來(lái)源：生物谷??? 2016-03-31

歐洲藥物管理局（EMA）孤兒醫(yī)藥產(chǎn)品委員會(huì)（COMP）授予Herantis制藥公司（Herantis Pharma Plc）重組人類大腦多巴胺神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子（Cerebral Dopamine Neurotrophic Factor，CDNF）治療肌萎縮側(cè)索硬化（ALS）的孤兒藥地位拱撵。

"這一積極的選擇強(qiáng)調(diào)了兩方面問題"Herantis公司首席科學(xué)官Henri Huttunen博士解釋道巾钉，"首先摇致，作為真正的毀滅性疾病掂骏，ALS迫切需要新穎的療法牙丽；其次劝薄，基于科學(xué)數(shù)據(jù)扣墩，我們獲得了合理的假設(shè)：CDNF將帶給ALS患者巨大的益處续誉。雖然還需要多年的辛勤工作莱没，但孤兒藥地位的獲得是我們?yōu)?/span>ALS開發(fā)新型療法的重要里程碑。"

ALS會(huì)導(dǎo)致控制隨意肌的神經(jīng)元進(jìn)行性丟失酷鸦，造成肌肉僵硬饰躲、無(wú)力，言語(yǔ)臼隔、吞咽困難和最終的呼吸困難嘹裂。大多數(shù)患者因呼吸衰竭離世。該病的根本原因可能涉及遺傳摔握，但大部分病例病因不明寄狼。目前依然缺乏有效的治療方法。

"雖然是一種罕見疾病氨淌，但ALS是重大的社會(huì)挑戰(zhàn)"Herantis公司首席執(zhí)行官Pekka Simula說(shuō)泊愧，"歐洲每年有14萬(wàn)運(yùn)動(dòng)神經(jīng)元疾病新診斷病例，經(jīng)濟(jì)負(fù)擔(dān)為80億歐元盛正。我們將竭盡所能將CDNF開發(fā)為ALS患者未來(lái)可用的新的治療選擇删咱。"

獲得歐盟孤兒藥地位的藥物需要具備以下特點(diǎn)：首先，該藥物是為治療罕見疾彩干А（發(fā)病率低于5/10000）而開發(fā)的凭坪；其次，至少早期臨床前數(shù)據(jù)表明县防，該藥物可能為患者提供益處连谁，所帶來(lái)的改善超過(guò)目前可用的治療方法。在獲得孤兒藥地位之后窍蟹，開發(fā)公司依然需要進(jìn)行臨床研究以確立藥物的安全性和有效性醋皂。不過(guò)，孤兒藥地位能夠?yàn)樗幬镩_發(fā)提供福利和激勵(lì)機(jī)制秀毡，比如費(fèi)用減免藤汇、科學(xué)建議和擴(kuò)展的銷售排他期。

關(guān)于CDNF

CDNF即大腦多巴胺神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)因子智精，是一種Herantis公司擁有全球?qū)＠纳窠?jīng)保護(hù)和神經(jīng)營(yíng)養(yǎng)蛋白質(zhì)蜻肄。臨床前開發(fā)項(xiàng)目顯示际终，該蛋白質(zhì)在幾個(gè)帕金森病（PD）臨床前模型表現(xiàn)出有效性琴致。Herantis公司正在準(zhǔn)備CDNF治療PD的首個(gè)人類臨床研究誓呆，同時(shí)在針對(duì)ALS進(jìn)行臨床前開發(fā)。

在包括慢性毒理研究的臨床前研究中样刷，CDNF表現(xiàn)出安全性仑扑。CDNF對(duì)多巴胺-生成細(xì)胞的保護(hù)和再生，暗示其具有修飾PD的潛力置鼻，并且在PD的非-運(yùn)動(dòng)癥狀方面表現(xiàn)出有效性镇饮。在ALS疾病模型中，CDNF顯著增加生存期并減少癥狀箕母。這些結(jié)果表明储藐，CDNF可能解決PD和ALS的未滿足臨床需要。CDNF以赫爾辛基大學(xué)生物技術(shù)研究所Mart Saarma教授領(lǐng)導(dǎo)的研究為基礎(chǔ)嘶是。