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來源：生物谷??? 2016-03-25

2016年3月25日訊勇边，全球囊性纖維化（CF）治療領(lǐng)域領(lǐng)導(dǎo)者Vertex近日在擴(kuò)大英國(guó)市場(chǎng)方面遭受挫折，英國(guó)藥物成本和療效管理部門NICE拒絕其囊性纖維化藥物Orkambi折联，盡管Orkambi能夠有效降低患者的住院治療率畴垃。

囊性纖維化（CF）是一種罕見的、危機(jī)生命的遺傳性疾病疟弹，F508del突變是導(dǎo)致CF的最常見病因鲫畸，約占整個(gè)患病人數(shù)的45%。Orkambi (lumacaftor/ivacaftor)是第一款針對(duì)攜帶雙拷貝F508del突變囊性纖維化患者的組合療法福晋，由已上市產(chǎn)品Kalydeco（ivacaftor）和lumacaftor組成猩琳。囊性纖維化跨膜電導(dǎo)調(diào)節(jié)因子（CFTR）基因突變導(dǎo)致CFTR蛋白功能缺陷或缺失，CFTR蛋白通常調(diào)節(jié)細(xì)胞膜的離子運(yùn)輸国享，當(dāng)細(xì)胞膜離子運(yùn)輸被中斷侈兄，某些器官粘液涂層的粘度將變高。囊性纖維化的主要特征是呼吸道粘液積聚队笑，導(dǎo)致呼吸困難及反復(fù)感染版痪。

名為TRAFFIC和TRANSPORT的III期臨床試驗(yàn)數(shù)據(jù)表明，Orkambi能夠顯著增強(qiáng)患者的肺功能——一秒用力呼氣量（FEV1）上漲了2.6-4.0個(gè)百分點(diǎn)狞荤，且肺急性加重減少了30%—39%什箭。

然而，NICE卻以Orkambi價(jià)格極高脸狸，不符合現(xiàn)行醫(yī)保標(biāo)準(zhǔn)而拒絕將其納入指南草案最仑。

目前英國(guó)約有2750名囊性纖維化患者攜帶雙拷貝F508del突變，即為Orkambi所針對(duì)的患者群體炊甲。目前使用Orkambi一年的治療費(fèi)用為10.4萬英鎊泥彤。此外，那些符合Orkambi治療標(biāo)準(zhǔn)的囊性纖維化患者卿啡，在服用Orkambi的同時(shí)吟吝，還需要接受常規(guī)治療。

NICE認(rèn)為颈娜，盡管Orkambi確實(shí)能改善囊性纖維化患者因病情突然惡化而住院治療的頻率剑逃，但是在改善肺功能方面的效果卻很有限。

與單獨(dú)使用常規(guī)療法相比官辽，增加使用Orkambi后蛹磺，患者每質(zhì)量調(diào)整生命年（QALY粟瞬， Quality-adjusted life years）的費(fèi)用將從21.8萬英鎊增加到34.9萬英鎊。NICE評(píng)估中心負(fù)責(zé)人表示萤捆，與Orkambi為患者帶來的增益相比亩钟，花費(fèi)的成本實(shí)在太高，而必須承認(rèn)舞涮，英國(guó)的國(guó)民健康保險(xiǎn)制度是一種有限的資源林慷，因此每一分錢都必須“物有所值”。

Orkambi去年獲得FDA批準(zhǔn)未然，成為Vertex轉(zhuǎn)型過程中最重要的產(chǎn)品否胸，這次在英國(guó)碰壁，對(duì)公司而言非常遺憾哮昧。罕見病藥物的驚人售價(jià)通常是導(dǎo)致藥企與藥品監(jiān)管和保險(xiǎn)部門沖突的主要原因馆梦，未來這一問題如何解決，值得業(yè)內(nèi)人士深思仓貌。