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來源：醫(yī)藥魔方數(shù)據(jù)??? 2016-2-29

2月17日嘁汞，Catalyst制藥公司宣布收到FDA針對其Firdapse（amifampridine phosphate）NDA的“拒絕申請信“（Refusal to File席赂，RTF）。Firdapse被Catalyst公司開發(fā)用于治療Lambert Eaton肌無力綜合征（LEMS）以及先天性肌無力綜合征（CMS）载易。FDA在RTF中指出Catalyst公司2015年12月提交的申請資料不完整，需要補充更多支持性信息，并未對Firdapse相關臨床數(shù)據(jù)的可接受性做出結(jié)論累榜，也未對Firdapse的療效和安全性做出評價。Firdapse之前曾被FDA授予治療LEMS和CMS的孤兒藥資格以及治療LEMS的突破性藥物資格倘封。

2月23日癣辉，PTC Therapeutics公司宣布收到FDA針對其Translarna (ataluren )NDA的拒絕申請信。Ataluren是first in class的口服性蛋白修復藥物帚萧，用于治療無義突變型杜氏肌營養(yǎng)不良（nmDMD）传起，曾于2014年8月獲得歐盟有條件批準挚雾。FDA在RTF中指出PTC的該項申請資料不完整，無法進入后續(xù)審評流程掺挺。

關于RTF

RTF和完全回復信（CRL）對申請人而言都不是好消息钩氓。區(qū)別在于，CRL是FDA已經(jīng)受理申請人的某項申請狰丝，但是經(jīng)過審評后認為該申請不足以獲得批準脊距，以CRL的形式指出申請中存在的問題。RTF則是FDA在收到申請人遞交的申請后非阿，經(jīng)過初審直接拒絕种诫，該申請不被受理。

RTF的作用在于幫助FDA藥品評價與研究中心（CDER）合理配置審評資源湾关，不要把精力浪費在資料不完整的申請（包括NDA烫饼，sNDA，BLA试读，sBLA）或者原本應該以ANDA形式提交的NDA上面杠纵。CDER認為，RTF可以在更早期提示申請人在研究中存在的重大缺陷钩骇，可以避免審評階段的資源浪費比藻，有利于安全有效的藥物更早獲批上市。關于RTF的更多介紹可點擊“閱讀原文”下載查看FDA官方文件倘屹。

FDA在PDUFA V實施期間表現(xiàn)出史無前例的開放和透明银亲，新藥批準數(shù)量也不斷攀升。生物制藥公司和投資人似乎迎來了新藥開發(fā)環(huán)境無比寬松的年代纽匙，生物技術股的股價也一飛沖天务蝠。不過FDA在過去的1周針對兩個臨床急需藥物發(fā)出RTF似乎也釋放了一個審批趨嚴的信號。

可能是因為審批環(huán)境顯得過于輕松讓申請人開始自得意滿了烛缔，藥品申請資料的提交也開始隨意起來馏段。盡管Catalyst和PTC對外披露FDA僅僅是因為資料不完整而發(fā)出了RTF，但是要知道自從2011年以后践瓷，RTF就是個稀罕物了亭颈，自從PDUFA V于2012年10月生效后FDA僅發(fā)出了3封RTF，如今一周內(nèi)連發(fā)2封RTF絕不是偶然叶刮。RTF的出現(xiàn)頻率在1998-2011年期間開始上升悠蹬，常見原因主要包括臨床數(shù)據(jù)、CMC資料揣响、電子提交文件存在缺陷等簿睦。

2010年以后披露的RTF

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由上可知，輝瑞、諾華派暴、羅氏等巨頭也都收到過RTF彩淮，想到這里大家可能會對FDA過去1周發(fā)布的RTF不以為然∮焦洌回顧歷史懊潜，Imclone Systems公司的Erbitux在2001年也收到了RTF，其CEO SamWaksal在知道這個壞消息的情況下告知其親戚拋售股票预隆，最終因為證券欺詐鋃鐺入獄乔蜀。

FDA吼一吼，上市公司抖三抖

在宣布收到FDA的RTF之后膳灶，PTC公司的股價在23日跌去62%咱士，另外兩家知名的杜氏肌營養(yǎng)不良（DMD）藥物開發(fā)公司Sarepta和BioMarin的股價也分別跌去7%和4%。

由于DMD是一種進行性疾病轧钓，在不經(jīng)治療的情況下序厉，大多數(shù)患兒會在十幾歲完全喪失行動能力，在二三十歲死亡毕箍。美國大約有1.5萬~2萬DMD患兒弛房，但目前FDA未批準任何治療DMD的藥物。Sarepta和BioMarin為爭奪美國市場首個上市的DMD藥物也是打得不可開交（eteplirsen vs drisapersen）而柑。盡管面臨患者家屬和社會的巨大壓力文捶，FDA此次直接拒絕2個DMD藥物的NDA所表明的態(tài)度也很明確——拒絕受擺布，按我的標準來媒咳！

DMD藥物管線