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來源：丁香園??? 2016-01-07

美國 FDA 授予 IONIS-HTT_Rx?用于亨廷頓舞蹈病治療孤兒藥資格拳镊。IONIS-HTT_Rx?是一種 Gen. 2.0+ 反義藥物成黄。它是第一款進入臨床開發(fā)夹村、旨在通過降低相關蛋白產生而直接以疾病病因為目標的藥物。在亨廷頓舞蹈病中洞惕，為 HTT 蛋白編碼的基因含有一種三核苷酸序列，它在該基因中重復出現逾 36 次略裹。

這樣生成的 HTT 蛋白是有毒性的竟坛，能慢慢損傷大腦中的神經。IONIS-HTT_Rx?也被歐洲藥品管理局授予孤兒藥資格钧舌，用于亨廷頓舞蹈病的治療担汤。???

IONIS-HTT_Rx?是第一款旨在治療亨廷頓舞蹈病潛在病因的治療藥物

「亨廷頓舞蹈病是一種罕見的遺傳性神經系統(tǒng)疾病，患有該疾病的患者會經歷心智能力與身體控制的退化洼冻。在亨廷頓舞蹈病患者中崭歧，盡管產生于亨廷頓蛋白（HTT）基因的毒性蛋白多年來已成為一個人們感興趣的目標，但 IONIS-HTT_Rx?是第一款進入臨床開發(fā)撞牢，并旨在治療這種致命疾病潛在病因的治療藥物率碾。美國與歐洲授予這款藥物孤兒藥資格，凸顯了對一款能夠改變亨廷頓舞蹈病治療的藥物的顯著需求屋彪，」Ionis 制藥高級副總裁 Bennett 博士稱所宰。

IONIS-HTT_Rx?獲得孤兒藥資格后，如果能夠獲得 FDA 上市批準畜挥，該藥物在美國將享有 7 年的市場專營權仔粥，以用于亨廷頓舞蹈病患者治療。這一資格還包括其它的激勵措施蟹但，包括與臨床試驗開支相關的稅收抵免及苍，以及 FDA 申請者費用豁免，另外 FDA 在臨床試驗設計中還會提供幫助鹤梯。

Ionis 制藥與羅氏正合作開發(fā)這款治療藥物拉鳄。目前為止，Ionis 已從羅氏獲得 5200 萬美元的預付款及里程碑付款犬洽，隨著項目開發(fā)的進度凳福，該公司還有權獲得其它里程碑付款，以及如果獲得商業(yè)化纪萎，可以獲得基于 IONIS-HTT_Rx?銷售的提成则钩。在完成 1/2a 研究之后，羅氏有權從 Ionis 許可獲得 IONIS-HTT_Rx。